| Présentation | 1 flacon en verre de 1500 UI de poudre + 1 flacon en verre de 5 mL de solvant + 1 dispositif de reconstitution + 1 seringue + 1 set de perfusion + 2 tampons alcoolisés |
| Prix public | 4 729,05 € |
| dont honoraire de dispensation | 1,02 € |
| Remboursé par l'Assurance Maladie | 3 073,88 € |
| Reste à charge | 1 655,17 € |
Le reste à charge est généralement pris en charge par votre mutuelle. Prix officiels (ANSM).
Informations à connaître avant de le prendre
Comment le prendre ?
Effets indésirables éventuels
Comment le conserver ?
Contenu de l'emballage et autres informations
7. Mode d’emploi
1. Qu’est-ce qu’ADZYNMA et dans quels cas est-il utilisé
ADZYNMA contient la substance active ADAMTS13r, qui est une copie artificielle de l’enzyme
(protéine) naturelle ADAMTS13. Cette enzyme est manquante chez les patients atteints de purpura
thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc).
Le PTT congénital est un trouble sanguin héréditaire très rare qui se traduit par la formation de caillots
sanguins dans les petits vaisseaux sanguins de l’ensemble du corps. Ces caillots peuvent bloquer la
circulation du sang et l’apport d’oxygène aux organes du corps, ce qui entraîne un nombre de
plaquettes (composants qui aident le sang à coaguler) inférieur à la normale dans le sang.
Le PTT congénital est causé par un manque d’enzyme ADAMTS13 dans le sang. L’enzyme
ADAMTS13 aide à prévenir la formation de caillots sanguins en décomposant de grosses molécules
appelées facteur de von Willebrand (FVW). Lorsque les molécules de FVW sont trop grosses, elles
peuvent provoquer des caillots sanguins dangereux. ADZYNMA est utilisé pour reconstituer les taux
de l’enzyme ADAMTS13 manquante. Cela permet de décomposer ces grosses molécules en molécules
plus petites, réduisant ainsi le risque de formation de caillots sanguins et prévenant potentiellement la
réduction du taux de plaquettes sanguines chez les patients atteints de PTTc.
2. Quelles sont les informations à connaître avant d’utiliser ADZYNMA
N’utilisez jamais ADZYNMA
si vous avez présenté des réactions allergiques sévères ou potentiellement mortelles à
l’ADAMTS13r ou à l’un des autres composants contenus dans ce médicament (mentionnés dans
la rubrique 6).
Avertissements et précautions
Adressez-vous à votre médecin, pharmacien ou infirmier/ère avant d’utiliser ADZYNMA.
Il y a un risque que vous présentiez une réaction d’hypersensibilité de type allergique à ADZYNMA.
Votre médecin doit vous informer des signes précoces de réactions allergiques graves tels que :
une accélération de la fréquence cardiaque ;
une oppression thoracique ;
une respiration sifflante et/ou l’apparition soudaine de difficultés respiratoires ;
une hypotension artérielle ;
de l’urticaire, une éruption cutanée et des démangeaisons ;
un écoulement nasal ou une congestion nasale ;
des yeux rouges ;
des éternuements ;
un gonflement rapide sous la peau au niveau de zones telles que le visage, la gorge, les bras et
les jambes ;
une fatigue ;
des nausées (envie de vomir) ;
des vomissements ;
des sensations telles que des engourdissements, des picotements, des fourmillements ;
une agitation ;
une anaphylaxie (réaction allergique grave pouvant entraîner des difficultés à avaler et/ou à
respirer, une rougeur ou un gonflement du visage et/ou des mains).
Si l’un de ces symptômes survient, votre médecin décidera si votre traitement par ADZYNMA doit
être interrompu et vous donnera des médicaments appropriés pour traiter la réaction allergique. Les
symptômes graves, dont les difficultés respiratoires et les sensations de vertige, nécessitent un
traitement d’urgence rapide.
Des anticorps neutralisants (appelés inhibiteurs) peuvent se former chez certains patients recevant
ADZYNMA. Ces inhibiteurs pourraient potentiellement empêcher le traitement de fonctionner
correctement. Informez votre médecin si vous pensez que votre médicament ne fonctionne pas pour
Autres médicaments et ADZYNMA
Informez votre médecin ou pharmacien si vous utilisez, avez récemment utilisé ou pourriez utiliser
tout autre médicament.
Grossesse et allaitement
Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse,
demandez conseil à votre médecin ou pharmacien avant de prendre ce médicament.
Vous ne devez pas recevoir ADZYNMA pendant la grossesse, sauf si votre médecin vous le
recommande expressément. Vous devez décider avec votre médecin si vous pouvez utiliser
ADZYNMA si vous allaitez.
Conduite de véhicules et utilisation de machines
Ce médicament peut avoir une influence mineure sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser
des machines. Des sensations de vertige et une somnolence (envie de dormir) peuvent survenir après
Tenue d’un journal de suivi
Afin d’améliorer la traçabilité des médicaments biologiques, le nom et le numéro de lot du
médicament doivent être clairement enregistrés.
ADZYNMA contient du sodium
Ce médicament contient moins de 1 mmol (23 mg) de sodium par flacon, c.-à-d. qu’il est
essentiellement « sans sodium ».
ADZYNMA contient du polysorbate 80
Ce médicament contient 2,7 mg de polysorbate 80 dans chaque flacon d'ADZYNMA 500 UI ou 1 500
UI, ce qui équivaut à 0,216 mg/kg maximum. Les polysorbates peuvent provoquer des réactions
allergiques. Informez votre médecin si vous avez des allergies connues.
3. Comment utiliser ADZYNMA
Le traitement par ADZYNMA vous sera administré sous la supervision d’un médecin expérimenté
dans la prise en charge des patients atteints de troubles sanguins.
ADZYNMA est administré par injection intraveineuse (dans une veine). Il est fourni à votre médecin
sous forme de poudre qui sera dissoute (reconstituée) à l’aide du solvant (un liquide capable de
dissoudre la poudre) fourni avant d’être administrée.
La dose est calculée en fonction de votre poids corporel.
Prise du médicament à domicile
Votre médecin peut considérer que vous pouvez utiliser ADZYNMA à domicile si vous tolérez bien
vos injections. Lorsque vous serez capable de vous auto-injecter ADZYNMA (ou lorsqu’il vous sera
administré par un aidant) une fois que votre médecin traitant et/ou votre infirmier/ère vous aura
montré comment faire, votre médecin continuera à surveiller votre réponse au traitement. Si vous
ressentez un quelconque effet indésirable en prenant le médicament à domicile, vous devez arrêter
immédiatement l’injection et consulter un professionnel de la santé.
Traitement prophylactique enzymatique substitutif
La dose habituelle est de 40 UI par kg de poids corporel, administrée toutes les deux semaines.
Votre médecin peut modifier la fréquence à une fois par semaine si ADZYNMA toutes les deux
semaines n’est pas efficace pour vous.
Traitement enzymatique substitutif à la demande en cas d’épisode soudain de PTT
Si vous présentez un épisode soudain de purpura thrombocytopénique thrombotique (PTT), la dose
recommandée d’ADZYNMA est la suivante :
40 UI/kg de poids corporel le jour 1.
20 UI/kg de poids corporel le jour 2.
15 UI/kg de poids corporel à partir du jour 3, une fois par jour jusqu’à deux jours après la
résolution de l’épisode soudain de PTT.
Si vous avez pris plus d’ADZYNMA que vous n’auriez dû
Prendre une quantité trop importante de ce médicament peut entraîner des saignements.
Si vous oubliez de prendre ADZYNMA
Si vous avez oublié une injection d’ADZYNMA, prévenez votre médecin dès que possible. Ne prenez
pas de dose double pour compenser la dose que vous avez oublié de prendre.
Si vous arrêtez d’utiliser ADZYNMA
Si vous souhaitez arrêter le traitement par ADZYNMA, parlez-en à votre médecin. Les symptômes de
votre maladie peuvent s’aggraver si vous arrêtez le traitement.
Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à
votre médecin, à votre pharmacien ou à votre infirmier/ère.
4. Quels sont les effets indésirables éventuels ?
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne
surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
Les effets indésirables suivants ont été rapportés lors de l’utilisation d’ADZYNMA :
Très fréquent (pouvant affecter plus de 1 personne sur 10)
infection du nez et de la gorge
maux de tête
sensations de vertige
Fréquent (pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 10)
nombre élevé de plaquettes dans le sang (thrombocytose)
ballonnements (distension abdominale)
sensation de chaud
activité ADAMTS13 anormale
Déclaration des effets secondaires
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin, votre pharmacien ou à
votre infirmier/ère. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette
notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de
déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir
davantage d’informations sur la sécurité du médicament.
5. Comment conserver ADZYNMA
Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur l’étiquette et l’emballage après
EXP. La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.
Flacons non ouverts
À conserver au réfrigérateur (entre 2 °C et 8 °C).
Ne pas congeler.
À conserver dans l’emballage d’origine, à l’abri de la lumière.
Les flacons de poudre non ouverts d’ADZYNMA peuvent être conservés à température ambiante
(jusqu’à 30 °C) pendant une période allant jusqu’à 6 mois, mais sans dépasser la date de péremption.
Ne pas remettre ADZYNMA au réfrigérateur après l’avoir conservé à température ambiante. Noter sur
l’emballage la date à laquelle ADZYNMA a été sorti du réfrigérateur.
Éliminer tout produit reconstitué non utilisé après 3 heures.
N’utilisez pas ce médicament si vous remarquez qu’il n’est pas clair et incolore.
Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre
pharmacien d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger
6. Contenu de l’emballage et autres informations
Ce que contient ADZYNMA
La substance active, l’ADAMTS13r, est une « désintégrine A et métalloprotéinase
recombinante humaine à motifs thrombospondine 13 » purifiée.
Chaque flacon de poudre contient 500 ou 1 500 UI d’activité nominale d’ADAMTS13r.
Le flacon de solvant contient 5 mL d’eau pour préparations injectables.
Les autres excipients sont le chlorure de sodium, le chlorure de calcium dihydraté, la L-
histidine, le mannitol, le saccharose et le polysorbate 80 (E433). Voir rubrique 2, « ADZYNMA
contient du sodium » et « ADZYNMA contient du polysorbate 80 »
Comment se présente ADZYNMA et contenu de l’emballage extérieur
ADZYNMA est fourni sous forme de poudre et de solvant pour solution injectable. La poudre est une
poudre lyophilisée blanche. Le solvant est clair et incolore.
Chaque boîte contient un flacon de poudre, un flacon de solvant, un dispositif de reconstitution
(BAXJECT II Hi-Flow), une seringue à usage unique, un set de perfusion et deux tampons d’alcool.
Titulaire de l’Autorisation de mise sur le marché et fabricant
Takeda Manufacturing Austria AG
Pour toute information complémentaire concernant ce médicament, veuillez prendre contact avec le
représentant local du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché :
Takeda Belgium NV
Tél/Tel: +32 2 464 06 11
Tél: +370 521 09 070
Такеда България ЕООД
Тел.: +359 2 958 27 36
Takeda Belgium NV
Tél/Tel: +32 2 464 06 11
Takeda Pharmaceuticals Czech Republic s.r.o.
Tel: +420 234 722 722
Takeda Pharma Kft.
Tél.: +36 1 270 7030
Takeda Pharma A/S
Tlf: +45 46 77 10 10
Τakeda HELLAS S.A.
Tél: +30 210 6387800
Tél: +49 (0)800 825 3325
Takeda Nederland B.V.
Tél: +31 20 203 5492
Takeda Pharma OÜ
Tél: +372 6177 669
Tlf: +47 800 800 30
Τakeda ΕΛΛΑΣ Α.Ε.
Tηλ: +30 210 6387800
Takeda Pharma Ges.m.b.H.
Tél: +43 (0) 800-20 80 50
Takeda Farmacéutica España, S.A.
Tél: +34 917 90 42 22
Takeda Pharma Sp. z o.o.
Takeda France SAS
Tél: + 33 1 40 67 33 00
Takeda Farmacêuticos Portugal, Lda.
Tél: + 351 21 120 1457
Takeda Pharmaceuticals Croatia d.o.o.
Tél: +385 1 377 88 96
Takeda Pharmaceuticals SRL
Tél: +40 21 335 03 91
Takeda Products Ireland Ltd
Tél: 1800 937 970
Takeda Pharmaceuticals farmacevtska družba d.o.o.
Tél: + 386 (0) 59 082 480
Sími: +354 535 7000
Takeda Pharmaceuticals Slovakia s.r.o.
Tél: +421 (2) 20 602 600
Takeda Italia S.p.A.
Tél: +39 06 502601
Puh/Tél.: 0800 774 051
Τakeda ΕΛΛΑΣ Α.Ε.
Τηλ: +30 210 6387800
Takeda Pharma AB
Tél: 020 795 079
Takeda Latvia SIA
Tel: +371 67840082
La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est
Une autorisation de mise sur le marché « sous circonstances exceptionnelles » a été délivrée pour ce
médicament. Cela signifie qu’en raison de la rareté de cette maladie, il est impossible d’obtenir des
informations complètes sur ce médicament.
L’Agence européenne du médicament réévaluera chaque année toute nouvelle information sur ce
médicament, et, si nécessaire, cette notice sera mise à jour.
Autres sources d’informations
Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence
européenne des médicaments https://www.ema.europa.eu. Il existe aussi des liens vers d’autres sites
concernant les maladies rares et leur traitement.
7. Mode d’emploi
Ce mode d’emploi contient des informations sur la façon de reconstituer et d’administrer ADZYNMA.
Ce mode d’emploi est destiné aux professionnels de santé et aux patients/aidants qui
administreront ADZYNMA à domicile après avoir été correctement formés par un professionnel
Le traitement par ADZYNMA doit être prescrit et supervisé par un professionnel de santé expérimenté
dans la prise en charge des patients atteints de troubles sanguins.
À utiliser par voie intraveineuse après reconstitution uniquement.
Utiliser une technique aseptique tout au long de la procédure.
Vérifier la date de péremption du produit avant de l’utiliser.
Ne pas utiliser ADZYNMA si la date de péremption est dépassée.
Si le patient a besoin de plus d’un flacon d’ADZYNMA par injection, reconstituer chaque
flacon conformément aux instructions mentionnées dans la rubrique « Reconstitution ».
Inspecter la solution reconstituée d’ADZYNMA pour détecter la présence de particules et de
décoloration avant administration. La solution doit apparaître claire et incolore.
Ne pas administrer si des particules ou une décoloration sont observées.
Utiliser ADZYNMA dans les 3 heures suivant la reconstitution lorsqu’il est conservé à
Ne pas administrer ADZYNMA dans une tubulure déjà utilisée, dilué dans une poche de
perfusion ou avec d’autres médicaments administrés en même temps.
1. Préparez une surface plane et propre et rassembler tout le matériel dont vous aurez besoin pour
la reconstitution et l’administration (Figure A).
2. Laissez les flacons d’ADZYNMA et le solvant revenir à température ambiante avant de les
3. Lavez-vous et séchez-vous soigneusement les mains.
4. Retirez les bouchons en plastique des flacons d’ADZYNMA et de solvant et placez-les sur une
surface plane (Figure B).
5. Essuyez les bouchons en caoutchouc à l’aide d’un tampon d’alcool et laissez-les sécher avant de
les utiliser. (Figure C).
Matériel pour la reconstitution Matériel pour la perfusion
6. Ouvrez l’emballage du dispositif BAXJECT II Hi-Flow en retirant le couvercle, sans toucher
l’intérieur (Figure D).
Ne retirez pas le dispositif BAXJECT II Hi-Flow de l’emballage.
Ne touchez pas la pointe en plastique transparent.
7. Retournez l’emballage du dispositif BAXJECT II Hi-Flow et placez-le au-dessus du flacon de
solvant. Enfoncez bien droit jusqu’à ce que la pointe en plastique transparent perce le
bouchon du flacon de solvant (Figure E).
8. Saisissez l’emballage du dispositif BAXJECT II Hi-Flow par ses rebords et retirez-le du
dispositif (Figure F).
Ne retirez pas le capuchon bleu du dispositif BAXJECT II Hi-Flow.
Ne touchez pas la pointe en plastique violet exposée.
9. Retournez le système de façon à ce que le flacon de solvant soit sur le dessus. Appuyez sur le
dispositif BAXJECT II Hi-Flow jusqu’à ce que la pointe en plastique violet perce le bouchon
du flacon de poudre d’ADZYNMA (Figure G). Le vide aspirera le solvant dans le flacon de
Vous remarquerez peut-être des bulles ou de la mousse ; ceci est normal et devrait
10. Agitez doucement et continuellement les flacons reliés jusqu’à ce que la poudre soit
complètement dissoute (Figure H).
Ne secouez pas le flacon.
11. Inspectez visuellement la solution reconstituée pour détecter la présence de particules avant de
N’utilisez pas le produit si des particules ou une décoloration sont observées.
12. Si la dose nécessite plus d’un flacon d’ADZYNMA, reconstituez chaque flacon en suivant les
Utilisez un dispositif BAXJECT II Hi-Flow différent pour reconstituer chaque
flacon d’ADZYNMA et de solvant.
13. Retirez le capuchon bleu du dispositif BAXJECT II Hi-Flow (Figure I). Fixez une seringue
Luer-lock (Figure J).
N’injectez pas d’air dans le système.
Figure I Figure J
14. Retournez le système (le flacon d’ADZYNMA est maintenant au-dessus). Prélevez la solution
reconstituée dans la seringue en tirant lentement sur le piston (Figure K).
15. Si un patient doit recevoir plus d’un flacon d’ADZYNMA, le contenu de plusieurs flacons peut
être aspiré dans la même seringue. Répétez ce processus pour tous les flacons reconstitués
d’ADZYNMA jusqu’à ce que le volume total à administrer soit atteint.
16. Retirez la seringue et fixez une aiguille d’injection appropriée ou un set de perfusion.
17. Dirigez l’aiguille vers le haut et éliminez les bulles d’air en tapotant doucement la seringue avec
votre doigt et en poussant lentement et avec précaution l’air hors de la seringue et de l’aiguille.
18. Posez un garrot et nettoyez le site d’injection choisi à l’aide d’un tampon d’alcool (Figure L).
19. Insérez l’aiguille dans la veine et retirez le garrot.
20. Administrez l’ADZYNMA reconstitué lentement, à une vitesse de 2 à 4 mL par minute
Un pousse-seringue peut être utilisé pour contrôler la vitesse d’administration.
21. Retirez l’aiguille de la veine et exercer une pression sur le site d’injection pendant plusieurs
Ne replacez pas le capuchon sur l’aiguille.
Conservez ADZYNMA au réfrigérateur (entre 2 °C et 8 °C) ou à température ambiante (jusqu’à
30 °C) pendant une période allant jusqu’à 6 mois.
Ne remettez pas ADZYNMA au réfrigérateur après l’avoir conservé à température ambiante.
Notez sur la boîte la date à laquelle ADZYNMA a été sorti du réfrigérateur.
Ne congelez pas.
À conserver dans l’emballage d’origine, à l’abri de la lumière.
N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur l’étiquette et l’emballage
Utilisez ADZYNMA dans les 3 heures suivant la reconstitution. Éliminez tout produit
reconstitué non utilisé s’il n’est pas utilisé dans les 3 heures suivant la reconstitution.
Les flacons sont à usage unique.
Jetez l’aiguille, la seringue et les flacons vides usagés dans un collecteur d’objets tranchants
résistant aux perforations.
Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre
pharmacien d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à
Questions fréquentes sur ADZYNMA 1500 UI, poudre et solvant pour solution injectable
Comment utiliser ADZYNMA 1500 UI, poudre et solvant pour solution injectable ?
ADZYNMA 1500 UI, poudre et solvant pour solution injectable se présente sous forme de poudre et solvant pour solution injectable et s'administre par voie intraveineuse. Respectez scrupuleusement la posologie prescrite par votre médecin et lisez attentivement la notice.
ADZYNMA 1500 UI, poudre et solvant pour solution injectable est-il disponible sans ordonnance ?
Non, ADZYNMA 1500 UI, poudre et solvant pour solution injectable est soumis à prescription médicale (prescription réservée aux spécialistes et services HEMATOLOGIE, prescription réservée aux spécialistes et services NEPHROLOGIE, prescription hospitalière, liste I, prescription réservée aux médecins compétents en maladie du sang).
Quelle est la substance active de ADZYNMA 1500 UI, poudre et solvant pour solution injectable ?
La substance active de ADZYNMA 1500 UI, poudre et solvant pour solution injectable est ADAMTS13R.
Qui fabrique ADZYNMA 1500 UI, poudre et solvant pour solution injectable ?
ADZYNMA 1500 UI, poudre et solvant pour solution injectable est fabriqué par le laboratoire TAKEDA MANUFACTURING AUSTRIA (AUTRICHE).
Depuis quand ADZYNMA 1500 UI, poudre et solvant pour solution injectable est-il autorisé en France ?
ADZYNMA 1500 UI, poudre et solvant pour solution injectable a obtenu son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) le 01/08/2024.