Médicament réservé à l'usage hospitalier, agréé aux collectivités. Non disponible en officine de ville.
À quoi sert ce médicament ?
Brineura contient le principe actif cerliponase alfa, qui fait partie du groupe de médicaments appelé
thérapies enzymatiques substitutives. Il est utilisé pour traiter les patients atteints de céroïde
lipofuscinose neuronale de type 2 (CLN2), également appelée déficit en tripeptidyl peptidase-1
Les personnes atteintes de CLN2 n’ont pas l’enzyme appelée TPP1 ou l’ont en quantité trop faible et
cela provoque une accumulation de substances appelées matériel de stockage lysosomal. Chez les
personnes atteintes de CLN2, ce matériel s’accumule dans certaines régions du corps, principalement
Comment Brineura agit-il
Ce médicament remplace l’enzyme manquante, TPP1, ce qui permet de minimiser l’accumulation du
matériel de stockage lysosomal. Ce médicament permet de ralentir la progression de la maladie.
Informations à connaître avant de le prendre
ou votre enfant
Ne prenez jamais Brineura
Si vous ou votre enfant avez eu des réactions allergiques menaçant votre pronostic vital, à la
cerliponase alfa ou à l’un des autres composants contenus dans ce médicament (mentionnés
dans la rubrique 6), et que ces réactions ont continué à se produire lorsque la cerliponase alfa a
de nouveau été administrée.
Si vous ou votre enfant avez un dispositif implanté pour drainer l’excès de liquide dans le
Si vous ou votre enfant présentez actuellement des signes d’infection liée au dispositif ou avez
des problèmes avec ce dispositif. Votre médecin peut décider de poursuivre le traitement
lorsque l’infection ou les problèmes liés au dispositif sont résolus.
Avertissements et précautions
Adressez-vous à votre médecin avant de prendre Brineura.
Vous ou votre enfant pouvez avoir des problèmes avec le dispositif implanté utilisé pendant le
traitement par Brineura (voir rubrique 4 « Quels sont les effets indésirables éventuels? »),
notamment une infection ou un défaut du dispositif. Les signes d’infection que votre enfant ou
vous pouvez présenter incluent : fièvre, maux de tête, raideur de la nuque, sensibilité à la
lumière, nausées, vomissements et modifications de l’état mental. Les signes d’un problème
avec le dispositif incluent : gonflement, rougeur du cuir chevelu, fuite de liquides du dispositif
et dilatation du cuir chevelu. Le traitement peut être interrompu si le dispositif doit être
remplacé ou jusqu’à ce que l’infection disparaisse. Après 4 ans d’utilisation, le dispositif
d’accès devra peut-être être remplacé, ce qui sera décidé par votre médecin. Veuillez vous
adresser à votre médecin si vous avez des questions concernant votre dispositif.
Des réactions allergiques menaçant votre pronostic vital (réactions anaphylactiques) sont
possibles avec ce médicament. Votre médecin vous surveillera ou surveillera votre enfant pour
détecter des symptômes de réactions allergiques pouvant menacer votre pronostic vital, tels
qu’une urticaire, des démangeaisons ou des bouffées vasomotrices, un gonflement des lèvres, de
la langue et/ou de la gorge, des frissons, un rythme cardiaque accéléré, un essoufflement, un
enrouement, une coloration bleue de l’extrémité des doigts ou des lèvres, une faible tonicité
musculaire, un évanouissement, une diarrhée ou une incontinence. En cas d’apparition d’un de
ces symptômes, consultez immédiatement un médecin.
Votre médecin contrôlera votre fréquence cardiaque, tension artérielle, fréquence respiratoire et
température ou ceux de votre enfant avant, pendant et après le traitement. Le médecin peut
décider de réaliser une surveillance supplémentaire, s’il y a lieu.
Votre médecin contrôlera l’absence d’anomalies de l'activité électrique du cœur (ECG) tous les
6 mois. Si vous ou votre enfant avez des antécédents de troubles cardiaques, votre médecin ou
votre infirmier/ère surveillera votre activité cardiaque pendant chaque perfusion.
Votre médecin peut envoyer des échantillons de liquide cérébral pour détecter les signes
Ce médicament n’a pas été administré aux patients ayant une maladie à un stade avancé au
début du traitement ou aux enfants de moins de 1 an. Votre médecin s’entretiendra avec vous
pour déterminer si le traitement par Brineura vous convient ou convient à votre enfant.
Autres médicaments et Brineura
Informez votre médecin si vous ou votre enfant prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout
Grossesse, allaitement et fertilité
Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse,
demandez conseil à votre médecin avant de prendre le traitement par ce médicament.
Vous ne devez pas recevoir ce médicament pendant la grossesse sauf en cas de nécessité absolue. On
ne sait pas si ce médicament peut être nocif pour votre bébé à naître.
Vous ne devez pas recevoir ce médicament si vous allaitez. On ne sait pas si ce médicament est
excrété dans le lait maternel humain.
On ne sait pas si ce médicament a un effet sur la fertilité humaine.
Conduite de véhicules et utilisation de machines
On ne sait pas si ce médicament aura une influence sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser
des machines. Veuillez consulter votre médecin.
Brineura contient du sodium et du potassium
Ce médicament contient 17,4 mg de sodium (composant principal du sel de cuisine/table) par flacon.
Cela équivaut à 0,87 % de l’apport alimentaire quotidien maximal recommandé de sodium pour un
Ce médicament contient moins de 1 mmol (39 mg) de potassium par flacon, c.-à-d. qu’il est
essentiellement « sans potassium ».
3. Comment Brineura est-il administré
Vous ou votre enfant devrez subir une intervention chirurgicale pour l’implantation du dispositif
permettant d’administrer ce médicament. Ce dispositif permet au médicament d’atteindre une région
particulière du cerveau.
Ce médicament sera administré par un médecin ayant les compétences relatives à l’administration de
médicaments par voie intracérébroventriculaire (perfusion dans le liquide cérébral) au sein d’un
hôpital ou d’une clinique.
Ce médicament n’a pas été administré chez les patients de moins de 1 an ou de plus de 9 ans (au début
de l’essai clinique).
La dose recommandée de ce médicament est fonction de votre âge ou de l’âge de votre enfant et elle
est administrée une semaine sur deux comme suit :
de la naissance à < 6 mois : 100 mg
6 mois à < 1 an: 150 mg
1 an à < 2 ans: 200 mg (les 4 premières doses), 300 mg (toutes les autres doses)
≥ 2 ans: 300 mg
Votre médecin peut ajuster votre dose ou celle de votre enfant ou le temps d’administration du
médicament si la perfusion n’est pas tolérée, en cas de réaction allergique ou d’une éventuelle
augmentation de la pression dans le cerveau.
Le médicament est lentement pompé à travers le dispositif implanté. Lorsque le médicament a été
administré, une perfusion plus courte d’une solution est administrée pour rincer le Brineura présent
dans le système de perfusion de manière à ce que l’intégralité de la dose puisse atteindre le cerveau.
Le médicament et la solution seront administrés sur une période de 2 à 4 heures et 30 minutes en
fonction de la dose pour vous ou votre enfant. Le médecin peut réduire la dose ou la vitesse de
perfusion en fonction de votre réponse pendant le traitement.
Votre médecin peut vous administrer des médicaments, ou à votre enfant, comme des antipyrétiques
pour faire baisser la fièvre ou des antihistaminiques pour traiter les réactions allergiques avant chaque
traitement par ce médicament, afin de réduire les effets indésirables qui pourraient survenir pendant ou
peu de temps après le traitement.
Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à
Effets indésirables éventuels
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne
surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
Parlez- à votre médecin ou à votre infirmier/ère immédiatement si vous ressentez l’un des effets
Effets indésirables très fréquents (pouvant affecter plus de 1 personne sur 10) :
convulsions (crises d’épilepsie)
réactions pendant ou peu de temps après l’administration du médicament, comme une urticaire,
des démangeaisons ou des bouffées vasomotrices, un gonflement des lèvres, de la langue et/ou
de la gorge, un essoufflement, un enrouement, une coloration bleue de l’extrémité des doigts ou
des lèvres, une faible tonicité musculaire, un évanouissement ou une incontinence
infections bactériennes liées au dispositif
Effets indésirables fréquents (pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 10) :
réaction allergique sévère (réaction anaphylactique)
Fréquence indéterminée (ne peut être estimée sur la base des données disponibles) :
inflammation du cerveau (méningite) due à une infection liée au dispositif
Ce médicament peut provoquer d’autres effets indésirables:
Effets indésirables très fréquents (pouvant affecter plus de 1 personne sur 10) :
maux de tête
diminution ou augmentation de la quantité de protéines dans le liquide cérébral détectée dans le
cadre de la surveillance biologique
anomalies de l’activité électrique du cœur (ECG)
augmentation du nombre de cellules dans le liquide céphalo-rachidien détectée dans le cadre de
la surveillance biologique
dispositif ne fonctionnant pas correctement en raison d’une obstruction constatée pendant la
préparation de la perfusion
fuite du dispositif
problème d’aiguille (l’aiguille de perfusion se déconnecte du dispositif implanté)
Effets indésirables fréquents (pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 10) :
rythme cardiaque plus lent
rupture de dispositif
irritation au site d’injection
sensation de nervosité
troubles de l’estomac ou des intestins
Fréquence indéterminée (ne peut être estimée sur la base des données disponibles)
le dispositif est déplacé et ne fonctionne pas correctement lors de la préparation de la perfusion
Déclaration des effets secondaires
Si vous ou votre enfant ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin. Ceci
s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez
également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration décrit en
Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage d’informations sur
la sécurité du médicament.
Comment le conserver ?
Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur les flacons et l’emballage après
EXP. La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.
À conserver au congélateur en position verticale (entre -25°C et -15°C). À conserver dans l’emballage
d’origine, à l’abri de la lumière. Transporter et distribuer congelé (entre -85 °C et -15 °C).
Brineura et la solution de rinçage décongelées doivent être utilisées immédiatement. Ce médicament
doit être retiré uniquement à partir de flacons non ouverts immédiatement avant utilisation. En cas
d’utilisation non immédiate, les flacons de Brineura ou de solution de rinçage non ouverts doivent être
conservés au réfrigérateur (entre 2 °C et 8 °C) et utilisés dans les 24 heures.
Au cours de l’utilisation, la stabilité physico-chimique a été démontrée pendant 12 heures à
température ambiante (entre 19 °C et 25 °C). D’un point de vue microbiologique, les flacons ouverts
ou le produit dans les seringues doivent être utilisés immédiatement. Si le produit n’est pas utilisé
immédiatement, les durées et conditions de conservation avant utilisation relèvent de la seule
responsabilité de l’utilisateur.
Votre médecin ou votre pharmacien est responsable de la conservation de Brineura. Ils sont également
responsables de l’élimination correcte de tout Brineura non utilisé.
Contenu de l'emballage et autres informations
Ce que contient Brineura
La substance active est la cerliponase alfa. Chaque flacon de Brineura contient 150 mg de
cerliponase alfa dans 5 ml de solution. Chaque ml de solution pour perfusion contient 30 mg de
Les autres composants de Brineura solution pour perfusion et de la solution de rinçage sont :
phosphate disodique heptahydraté, phosphate monosodique monohydraté, chlorure de sodium,
chlorure de potassium, chlorure de magnésium hexahydraté, chlorure de calcium dihydraté et
eau pour préparations injectables (voir rubrique 2 « Brineura contient du sodium et du
Comment se présente Brineura et contenu de l’emballage extérieur
Brineura et la solution de rinçage sont des solutions pour perfusion. La solution pour perfusion de
Brineura est claire à légèrement opalescente, incolore à jaune pâle et peut parfois contenir de fines
fibres translucides ou des particules opaques. La solution de rinçage est claire et incolore.
Présentation : chaque emballage contient deux flacons de Brineura solution pour perfusion et un flacon
de solution de rinçage, contenant chacun 5 ml de solution.
Titulaire de l’Autorisation de mise sur le marché et fabricant
BioMarin International Limited
La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est
Une autorisation de mise sur le marché « sous circonstances exceptionnelles » a été délivrée pour ce
médicament. Cela signifie qu’en raison de la rareté de cette maladie, il est impossible d’obtenir des
informations complètes sur ce médicament.
L’Agence européenne du médicament réévaluera chaque année toute nouvelle information sur ce
médicament, et, si nécessaire, cette notice sera mise à jour.
Autres sources d’informations
Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence
européenne des médicaments http://www.ema.europa.eu
. Il existe aussi des liens vers d’autres sites
concernant les maladies rares et leur traitement.
Questions fréquentes sur BRINEURA 150 mg, solution pour perfusion
Comment utiliser BRINEURA 150 mg, solution pour perfusion ?
BRINEURA 150 mg, solution pour perfusion se présente sous forme de solution et solution pour perfusion et s'administre par voie intracérébroventriculaire. Respectez scrupuleusement la posologie prescrite par votre médecin et lisez attentivement la notice.
BRINEURA 150 mg, solution pour perfusion est-il disponible sans ordonnance ?
Non, BRINEURA 150 mg, solution pour perfusion est soumis à prescription médicale (réservé à l'usage HOSPITALIER, liste I).
Quelle est la substance active de BRINEURA 150 mg, solution pour perfusion ?
La substance active de BRINEURA 150 mg, solution pour perfusion est CERLIPONASE ALFA.
Qui fabrique BRINEURA 150 mg, solution pour perfusion ?
BRINEURA 150 mg, solution pour perfusion est fabriqué par le laboratoire BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED (IRLANDE).
Depuis quand BRINEURA 150 mg, solution pour perfusion est-il autorisé en France ?
BRINEURA 150 mg, solution pour perfusion a obtenu son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) le 30/05/2017.