Médicament réservé à l'usage hospitalier, agréé aux collectivités. Non disponible en officine de ville.
À quoi sert ce médicament ?
Fabrazyme contient la substance active agalsidase bêta et est utilisé en tant que traitement
enzymatique substitutif dans la maladie de Fabry, où le niveau d’activité enzymatique de l’α-
galactosidase est nul ou inférieur à la normale. Si vous souffrez de la maladie de Fabry, une substance
grasse appelée globotriaosylcéramide (GL-3) n’est pas éliminée des cellules de votre organisme et
commence à s’accumuler dans les parois des vaisseaux sanguins de vos organes.
Fabrazyme est indiqué en tant que traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients
présentant un diagnostic confirmé de la maladie de Fabry.
Fabrazyme est indiqué chez l'adulte, l'adolescent et l'enfant âgé de 8 ans et plus.
Informations à connaître avant de le prendre
Ne pas utiliser Fabrazyme
Si vous êtes allergique à l’agalsidase bêta ou à l’un des autres composants contenus dans ce
médicament mentionnés dans la rubrique 6.
Avertissements et précautions
Adressez-vous à votre médecin ou pharmacien avant de prendre Fabrazyme.
Si vous êtes traité par Fabrazyme, vous pouvez présenter des réactions liées à la perfusion. Il s'agit
d'effets indésirables qui se produisent pendant la perfusion ou jusqu'à la fin du jour de la perfusion
(voir rubrique 4). Si vous présentez ce type de réaction, avertissez votre médecin immédiatement. Il
pourrait être nécessaire de vous prescrire d’autres médicaments pour éviter la survenue de telles
Enfants et adolescents
Aucune étude clinique n'a été menée chez les enfants de 0 à 4 ans. Les risques et les bénéfices de
Fabrazyme chez les enfants agés de 5 à 7 ans n’a pas encore été établi. Aucune dose ne peut donc être
recommandée pour cette tranche d'âge.
Autres médicaments et Fabrazyme
Informez votre médecin ou pharmacien si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout
Informez votre médecin si vous utilisez des médicaments contenant de la chloroquine, de
l’amiodarone, du monobenzone ou de la gentamicine. Il existe un risque théorique de réduction de
l’activité de l’agalsidase bêta.
Grossesse, allaitement et fertilité
Les données concernant l’utilisation de Fabrazyme chez la femme enceinte sont limitées. Par
précaution, il est préférable d’éviter l’utilisation de Fabrazyme pendant la grossesse. Fabrazyme passe
dans le lait maternel. Discutez avec votre médecin des risques et des bénéfices de l’allaitement par
rapport à la poursuite du traitement par Fabrazyme.
Aucune étude n'a été menée concernant l'effet de Fabrazyme sur la fécondité.
Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse,
demandez conseil à votre médecin ou pharmacien avant de prendre ce médicament.
Conduite de véhicules et utilisation de machines
Il est déconseillé de conduire ou d'utiliser des machines si vous ressentez des étourdissements, une
somnolence, des vertiges ou des évanouissements pendant ou juste après l'administration de
Fabrazyme (voir rubrique 4,). Parlez-en d'abord à votre médecin.
Fabrazyme contient du sodium
Ce médicament contient moins de 1 mmol de sodium (23 mg) par flacon, c’est-à-dire qu’il est
essentiellement « sans sodium ».
Comment le prendre ?
Fabrazyme est administré par goutte-à-goutte dans une veine (par perfusion intraveineuse). Ce
médicament est fourni sous la forme d’une poudre, qui est mélangée avec de l’eau stérile avant
utilisation (voir les informations destinées aux professionnels de la santé à la fin de la notice).
Veillez à toujours utiliser ce médicament en suivant exactement les indications de votre médecin. En
cas de doute, demandez à votre médecin.
Fabrazyme ne doit être utilisé que sous la surveillance d’un médecin ayant des compétences en
traitement de la maladie de Fabry. Votre médecin peut vous proposer un traitement à domicile si vous
répondez à certains critères. Si vous souhaitez être traité à domicile, adressez-vous à votre médecin.
La dose recommandée de Fabrazyme pour les adultes est de 1 mg/kg de poids corporel, administrée
une fois toutes les 2 semaines. Aucune modification de la posologie n’est nécessaire chez les patients
atteints d’une maladie rénale.
Utilisation chez les enfants et les adolescents
La dose recommandée de Fabrazyme pour les enfants et les adolescents de 8 à 16 ans est de 1 mg/kg
de poids corporel, administrée une fois toutes les 2 semaines. Aucune modification de la posologie
n’est nécessaire chez les patients atteints d’une maladie rénale.
Si vous avez utilisé plus de Fabrazyme que vous n’auriez dû
Il a été démontré que des doses allant jusqu’à 3 mg/kg de poids corporel ne présentaient aucun risque.
Si vous oubliez d’utiliser Fabrazyme
Si vous avez manqué une perfusion de Fabrazyme, veuillez en informer votre médecin.
Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à
votre médecin ou à votre pharmacien.
4. Effets indésirables éventuels
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne
surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
Lors des essais cliniques, des effets indésirables ont principalement été observés chez les patients
pendant l’administration du médicament ou peu de temps après ("réactions associées à la perfusion").
Des réactions allergiques sévères mettant en jeu le pronostic vital ("réactions anaphylactoïdes") ont été
signalées chez certains patients. Si vous présentez des effets indésirables graves, contactez votre
Les effets indésirables très fréquents (pouvant affecter plus de 1 patient sur 10) incluent : des frissons,
de la fièvre, une sensation de froid, des nausées, des vomissements, des céphalées et des sensations
cutanées anormales telles que des brûlures ou des picotements. Votre médecin peut décider de
diminuer la vitesse de perfusion ou de vous administrer des médicaments supplémentaires pour
prévenir ces réactions.
Liste d'autres effets indésirables :
Fréquents (pouvant affecter jusqu’à 1 patient sur 10) :
douleur thoracique • somnolence • fatigue
respiration difficile • accélération du rythme cardiaque • bouffées vasomotrices
pâleur • douleur abdominale • douleur
démangeaison • douleur dorsale • sensation de gorge serrée
sécrétion anormale de
éruptions cutanées • étourdissement
sensation de faiblesse • fréquence cardiaque faible • palpitations
acouphène • léthargie • sensibilité réduite à la douleur
congestion nasale • syncope • sensation de brûlure
diarrhée • toux • respiration sifflante
rougeur • gêne abdominale • urticaire
douleurs musculaires • gonflement du visage • douleurs des extrémités
augmentation de la
douleurs articulaires • rhinopharyngite
gonflement soudain du
visage ou de la gorge
diminution de la pression artérielle • bouffées de chaleur
œdème des extrémités • gêne thoracique • sensation de chaleur
vertige • œdème facial • hyperthermie
gêne de l’estomac • gêne respiratoire exacerbée • réduction de la sensibilité buccale
spasmes musculaires • tension musculaire • raideur musculosquelettique
Peu fréquents (pouvant affecter jusqu’à 1 patient sur 100) :
tremblement • démangeaisons oculaires • faible fréquence cardiaque en raison de
troubles de conduction
yeux rouges • oreilles enflées • sensibilité accrue à la douleur
douleurs dans les
bronchospasme • congestion des voies respiratoires
maux de gorge • écoulement nasal • éruption cutanée de couleur rouge
respiration rapide • brûlures d’estomac
éruption cutanée avec
gêne cutanée • décoloration de la peau (taches
sensation de chaud et
douleur musculosquelettique • membres froids
difficulté à avaler • rhinite • coagulation au point d’injection
douleur au site de
maladie de type grippal • décoloration de la peau
réaction au site de
malaise • œdème
Fréquence indéterminée (ne peut être estimée sur la base des données disponibles) :
diminution du taux
d’oxygène dans le sang
inflammation grave des
Chez certains patients initialement traités à la dose recommandée et dont la dose a ensuite été réduite
pendant une période prolongée, certains symptômes de la maladie de Fabry ont été signalés plus
Déclaration des effets secondaires
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin, votre pharmacien ou
votre infirmier/ère. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette
notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de
déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir
davantage d’informations sur la sécurité du médicament.
Comment le conserver ?
Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur l’étiquette après "EXP". La
date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.
Flacons non ouverts
A conserver au réfrigérateur (entre 2 ºC et 8 ºC).
Solutions reconstituées et diluées
La solution reconstituée ne doit pas être conservée et doit être rapidement diluée, seule la solution
diluée peut être conservée jusqu'à 24 heures entre 2 °C et 8 °C.
Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre
pharmacien comment éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à
Contenu de l'emballage et autres informations
Que contient Fabrazyme ?
La substance active est l’agalsidase bêta, un flacon contient 35 mg. Après reconstitution, chaque
flacon contient 5 mg d’agalsidase bêta par ml.
Les autres composants sont :
Phosphate monosodique monohydraté (E339)
Phosphate disodique heptahydraté (E339)
Qu’est-ce que Fabrazyme et contenu de l’emballage extérieur ?
Fabrazyme est fourni sous forme de poudre de couleur blanche à blanchâtre. Après reconstitution,
Fabrazyme est un liquide clair incolore, sans matière étrangère. La solution reconstituée doit être
ensuite diluée. Présentations : 1,5 et 10 flacons par emballage. Toutes les présentations peuvent ne pas
Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché et fabricant
Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché
Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Pays-Bas.
Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlande
Pour toute information complémentaire concernant ce médicament, veuillez prendre contact avec le
représentant local du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché :
Tél/Tel: + 32 2 710 54 00
Swixx Biopharma UAB
Tel: +370 5 236 91 40
Swixx Biopharma EOOD
Тел.: +359 (0)2 4942 480
Tel: +36 1 505 0050
Tel: +420 233 086 111
Tel: +39 02 39394275
Tlf: +45 45 16 70 00
Tel: +31 20 245 4000
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Tel.: 0800 04 36 996
Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13
sanofi-aventis Norge AS
Tlf: + 47 67 10 71 00
Swixx Biopharma OÜ
Tel: +372 640 10 30
Tel: + 43 1 80 185 - 0
Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE
Τηλ: +30 210 900 1600
Sanofi Sp. z o.o.
Tel.: +48 22 280 00 00
Tel: +34 93 485 94 00
Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.
Tel: +351 21 35 89 400
Sanofi Winthrop Industrie
Tél: 0 800 222 555
Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23
Sanofi Romania SRL
Tel: +40 (0) 21 317 31 36
Swixx Biopharma d.o.o.
Tel: +385 1 2078 500
Swixx Biopharma d.o.o.
Tel: +386 1 235 51 00
sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI
Tel: +353 (0) 1 403 56 00
Swixx Biopharma s.r.o.
Tel: +421 2 208 33 600
Sími: +354 535 7000
Puh/Tel: + 358 201 200 300
Tel: +46 (0)8 634 50 00
C.A. Papaellinas Ltd.
Τηλ: +357 22 741741
United Kingdom (Irlande du Nord)
sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI
Tel: +44 (0) 800 035 2525
Swixx Biopharma SIA
Tel: +371 6 616 47 50
La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est
Autres sources d’informations
Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence
européenne du médicament http://www.ema.europa.eu
. Il existe aussi des liens à d’autres sites
concernant les maladies rares et les médicaments orphelins.
Les informations suivantes sont destinées exclusivement aux professionnels de santé :
Mode d’emploi – reconstitution, dilution et administration
La poudre pour solution à diluer pour perfusion doit être reconstituée avec de l’eau pour préparations
injectables, diluée avec une solution pour injection de chlorure de sodium à 0,9 %, puis administrée
par perfusion intraveineuse.
D’un point de vue microbiologique, le produit doit être utilisé immédiatement. S’il n’est pas utilisé
immédiatement, l’utilisateur est responsable, avant utilisation, de sa conservation en conditions
d’utilisation. La solution reconstituée ne doit pas être conservée et doit être rapidement diluée. Seule la
solution diluée peut être conservée jusqu’à 24 heures entre 2 °C et 8 °C.
Utiliser une technique aseptique
1. Le nombre de flacons à reconstituer doit être déterminé sur la base du poids du patient et le
nombre de flacons nécessaire doit être sorti du réfrigérateur afin de les laisser revenir à
température ambiante (approximativement 30 minutes). Chaque flacon de Fabrazyme est
exclusivement à usage unique.
2. Chaque flacon de Fabrazyme 35 mg doit être reconstitué avec 7,2 ml d'eau pour préparations
injectables. Tout impact puissant de l'eau pour préparations injectables sur la poudre et la
formation de mousse doivent être évités. On y parvient par un lent ajout goutte à goutte d’eau
pour préparations injectables le long de la paroi intérieure du flacon et non directement sur le
lyophilisat. Chaque flacon doit être roulé et incliné doucement. Le flacon ne doit pas être
retourné, agité, ni secoué.
3. La solution reconstituée contient 5 mg d'agalsidase bêta par ml et apparaît comme une solution
transparente et incolore. Le pH de la solution reconstituée est d'environ 7,0. Avant toute dilution
supplémentaire la solution reconstituée dans chaque flacon doit être inspectée visuellement afin
de détecter toute particule ou coloration anormale. La solution ne doit pas être utilisée si des
particules étrangères sont obervées ou si elle présente une coloration anormale.
4. Après reconstitution, il est recommandé de diluer rapidement les flacons pour minimiser la
formation de particules protéiniques dans le temps.
5. Tout médicament non utilisé ou déchet doit être éliminé conformément à la réglementation en
6. Avant d’ajouter le volume reconstitué de Fabrazyme nécessaire pour la posologie du patient, il
est recommandé de retirer un volume égal de solution pour injection de chlorure de sodium à
0,9 % de la poche de perfusion.
7. L'air à l’intérieur de la poche de perfusion doit être éliminé pour minimiser l’interface
8. Un volume de 7,0 ml (équivalant à 35 mg) de solution reconstituée de chaque flacon jusqu’au
volume total requis doit être prélevé lentement pour la dose du patient. Les aiguilles à filtre ne
doivent pas être utilisées et la formation de mousse doit être évitée.
9. La solution reconstituée doit être injectée lentement directement dans la solution pour injection
de chlorure de sodium à 0,9 % (et non dans une éventuelle poche d’air restante) jusqu'à une
concentration finale comprise entre 0,05 mg/ml et 0,7 mg/ml. Le volume total de la solution de
chlorure de sodium à 0,9 % pour la perfusion (entre 50 et 500 ml) doit être déterminé en
fonction de la dose individuelle. Pour des doses inférieures à 35 mg, un minimum de 50 ml doit
être utilisé ; pour des doses de 35 à 70 mg, un minimum de 100 ml doit être utilisé ; pour des
doses de 70 à 100 mg, un minimum de 250 ml doit être utilisé et pour les doses supérieures à
100 mg, seulement 500 ml doivent être utilisés. La poche de perfusion doit être retournée
doucement ou massée légèrement pour mélanger la solution diluée. La poche de perfusion ne
doit pas être secouée ou agitée de façon excessive.
10. Il est recommandé d’administrer la solution diluée à travers un filtre en ligne de 0,2 µm à faible
fixation protéinique pour retenir les particules protéiniques, ce qui n’entraînera pas de perte
d’activité de l’agalsidase bêta. La vitesse de perfusion IV initiale ne doit pas dépasser
0,25 mg/min (15 mg/heure). La vitesse de perfusion peut être ralentie en cas de réactions
associées à la perfusion (RAP).
Une fois la tolérance du patient bien établie, la vitesse de perfusion peut être augmentée par paliers de
0,05 à 0,083 mg/min (paliers de 3 à 5 mg/heure) à chaque perfusion suivante. Dans des essais cliniques
sur des patients classiques, la vitesse de perfusion a été augmentée par paliers jusqu’à atteindre une
durée minimale de 2 heures. Ceci a été réalisé après 8 perfusions initiales à 0,25 mg/min (15 mg/heure),
sans aucune RAP, modification de la vitesse de perfusion, ou interruption de la perfusion. Une nouvelle
diminution du temps de perfusion à 1,5 heure a été autorisée pour les patients sans nouvelle RAP au
cours des 10 dernières perfusions ou effet indésirable grave rapporté au cours des 5 dernières
perfusions. Chaque augmentation de vitesse de 0,083 mg/min (~5 mg/heure) a été maintenue pendant
trois perfusions consécutives, sans nouvelle RAP, modification de la vitesse de perfusion, ou
interruption de la perfusion, avant les augmentations de la vitesse suivantes.
Chez les patients qui pèsent moins de 30 kg, la vitesse de perfusion maximale ne doit pas dépasser
0,25 mg/min (15 mg/heure).
Notice : information de l’utilisateur
Fabrazyme 5 mg poudre pour solution à diluer pour perfusion
Veuillez lire attentivement cette notice avant d’utiliser ce médicament car elle contient des
informations importantes pour vous.
Gardez cette notice. Vous pourriez avoir besoin de la relire.
Si vous avez d’autres questions, interrogez votre médecin ou votre pharmacien.
Ce médicament vous a été personnellement prescrit. Ne le donnez pas à d’autres personnes. Il
pourrait leur être nocif, même si les signes de leur maladie sont identiques aux vôtres.
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre
pharmacien. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice
(voir rubrique 4).
Que contient cette notice ?
1. Qu’est-ce que Fabrazyme et dans quel cas est-il utilisé ?
2. Quelles sont les informations à connaître avant d’utiliser Fabrazyme ?
3. Comment utiliser Fabrazyme ?
Effets indésirables éventuels
5. Comment conserver Fabrazyme ?
6. Contenu de l’emballage et autres informations
1. Qu’est-ce que Fabrazyme et dans quel cas est-il utilisé ?
Fabrazyme contient la substance active agalsidase bêta et est utilisé en tant que traitement
enzymatique substitutif dans la maladie de Fabry, où le niveau d’activité enzymatique de l’α-
galactosidase est nul ou inférieur à la normale. Si vous souffrez de la maladie de Fabry, une substance
grasse appelée globotriaosylcéramide (GL-3) n’est pas éliminée des cellules de votre organisme et
commence à s’accumuler dans les parois des vaisseaux sanguins de vos organes.
Fabrazyme est indiqué en tant que traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients
présentant un diagnostic confirmé de la maladie de Fabry.
Fabrazyme est indiqué chez l'adulte, l'adolescent et l'enfant âgé de 8 ans et plus.
2. Quelles sont les informations à connaître avant d’utiliser Fabrazyme ?
Ne pas utiliser Fabrazyme
Si vous êtes allergique à l’agalsidase bêta ou à l’un des autres composants contenus dans ce
médicament mentionnés dans la rubrique 6).
Avertissements et précautions
Adressez-vous à votre médecin ou pharmacien avant de prendre Fabrazyme.
Si vous êtes traité par Fabrazyme, vous pouvez présenter des réactions liées à la perfusion. Il s'agit
d'effets indésirables qui se produisent pendant la perfusion ou jusqu'à la fin du jour de la perfusion
(voir rubrique 4). Si vous présentez ce type de réaction, avertissez votre médecin immédiatement. Il
pourrait être nécessaire de vous prescrire d’autres médicaments pour éviter la survenue de telles
Enfants et adolescents
Aucune étude clinique n'a été menée chez les enfants de 0 à 4 ans. Les risques et les bénéfices de
Fabrazyme chez les enfants âgés de 5 à 7 ans n’a pas encore été établi. Aucune dose ne peut donc être
recommandée pour cette tranche d'âge.
Autres médicaments et Fabrazyme
Informez votre médecin ou pharmacien si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout
Informez votre médecin si vous utilisez des médicaments contenant de la chloroquine, de
l’amiodarone, du monobenzone ou de la gentamicine. Il existe un risque théorique de réduction de
l’activité de l’agalsidase bêta.
Grossesse, allaitement et fertilité
Les données concernant l’utilisation de Fabrazyme chez la femme enceinte sont limitées. Par
précaution, il est préférable d’éviter l’utilisation de Fabrazyme pendant la grossesse. Fabrazyme passe
dans le lait maternel. Discutez avec votre médecin des risques et des bénéfices de l’allaitement par
rapport à la poursuite du traitement par Fabrazyme.
Aucune étude n'a été menée concernant l'effet de Fabrazyme sur la fécondité.
Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse,
demandez conseil à votre médecin ou pharmacien avant de prendre ce médicament.
Conduite de véhicules et utilisation de machines
Il est déconseillé de conduire ou d'utiliser des machines si vous ressentez des étourdissements, une
somnolence, des vertiges ou des évanouissements pendant ou juste après l'administration de
Fabrazyme (voir rubrique 4) Parlez-en d'abord à votre médecin.
Fabrazyme contient du sodium
Ce médicament contient moins de 1 mmol de sodium (23 mg) par flacon, c’est-à-dire qu’il est
essentiellement « sans sodium ».
3. Comment utiliser Fabrazyme ?
Fabrazyme est administré par goutte-à-goutte dans une veine (par perfusion intraveineuse). Ce
médicament est fourni sous la forme d’une poudre, qui est mélangée avec de l’eau stérile avant
utilisation (voir les informations destinées aux professionnels de la santé à la fin de la notice).
Veillez à toujours utiliser ce médicament en suivant exactement les indications de votre médecin. En
cas de doute, demandez à votre médecin.
Fabrazyme ne doit être utilisé que sous la surveillance d’un médecin ayant des compétences en
traitement de la maladie de Fabry. Votre médecin peut vous proposer un traitement à domicile si vous
répondez à certains critères. Si vous souhaitez être traité à domicile, adressez-vous à votre médecin.
La dose recommandée de Fabrazyme pour les adultes est de 1 mg/kg de poids corporel, administrée
une fois toutes les 2 semaines. Aucune modification de la posologie n’est nécessaire chez les patients
atteints d’une maladie rénale.
Utilisation chez les enfants et les adolescents
La dose recommandée de Fabrazyme pour les enfants et les adolescents de 8 à 16 ans est de 1 mg/kg
de poids corporel, administrée une fois toutes les 2 semaines. Aucune modification de la posologie
n’est nécessaire chez les patients atteints d’une maladie rénale.
Si vous avez utilisé plus de Fabrazyme que vous n’auriez dû
Il a été démontré que des doses allant jusqu’à 3 mg/kg de poids corporel ne présentaient aucun risque.
Si vous oubliez d’utiliser Fabrazyme
Si vous avez manqué une perfusion de Fabrazyme, veuillez en informer votre médecin.
Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à
votre médecin ou à votre pharmacien.
4. Effets indésirables éventuels
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne
surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
Lors des essais cliniques, des effets indésirables ont principalement été observés chez les patients
pendant l’administration du médicament ou peu de temps après ("réactions associées à la perfusion").
Des réactions allergiques sévères mettant en jeu le pronostic vital ("réactions anaphylactoïdes") ont été
signalées chez certains patients. Si vous présentez des effets indésirables graves, contactez votre
Les effets indésirables très fréquents (pouvant affecter plus de 1 patient sur 10) incluent : des frissons,
de la fièvre, une sensation de froid, des nausées, des vomissements, des céphalées et des sensations
cutanées anormales telles que des brûlures ou des picotements. Votre médecin peut décider de
diminuer la vitesse de perfusion ou de vous administrer des médicaments supplémentaires pour
prévenir ces réactions.
Liste d'autres effets indésirables :
Fréquents (pouvant affecter jusqu’à 1 patient sur 100 à 1 patient sur 10) :
douleur thoracique • somnolence • fatigue
respiration difficile • accélération du rythme
pâleur • douleur abdominale • douleur
démangeaison • douleur dorsale • sensation de gorge serrée
sécrétion anormale de
éruptions cutanées • étourdissement
sensation de faiblesse • fréquence cardiaque faible • palpitations
acouphène • léthargie • sensibilité réduite à la douleur
congestion nasale • syncope • sensation de brûlure
diarrhée • toux • respiration sifflante
rougeur • gêne abdominale • urticaire
douleurs musculaires • gonflement du visage • douleurs dans les extrémités
augmentation de la
douleurs articulaires • rhinopharyngite
du visage ou de la
diminution de la pression
bouffées de chaleur
gêne thoracique • sensation de chaleur
vertige • œdème facial • hyperthermie
gêne de l’estomac • gêne respiratoire exacerbée • réduction de la sensibilité buccale
spasmes musculaires • tension musculaire • raideur musculosquelettique
Peu fréquents (pouvant affecter jusqu’à 1 patient sur 1 000 à 1 patient sur 100) :
tremblement • démangeaisons oculaires • faible fréquence cardiaque en raison de
troubles de conduction
yeux rouges • oreilles enflées • sensibilité accrue à la douleur
douleurs dans les
bronchospasme • congestion des voies respiratoires
maux de gorge • écoulement nasal • éruption cutanée de couleur rouge
respiration rapide • brûlures d’estomac • décoloration de la peau (taches violacées)
éruption cutanée avec
sensation de chaud et
difficulté à avaler • rhinite • coagulation au point d’injection
douleur au site de
maladie de type grippal • décoloration de la peau
réaction au site de
malaise • œdème
Fréquence indéterminée (ne peut être estimée sur la base des données disponibles) :
diminution du taux
d’oxygène dans le sang
inflammation grave des
Chez certains patients initialement traités à la dose recommandée et dont la dose a ensuite été réduite
pendant une période prolongée, certains symptômes de la maladie de Fabry ont été signalés plus
Déclaration des effets secondaires
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin, votre pharmacien ou
votre infirmier/ère. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette
notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de
déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir
davantage d’informations sur la sécurité du médicament.
5. Comment conserver Fabrazyme ?
Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur l’étiquette après "EXP". La
date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.
Flacons non ouverts
A conserver au réfrigérateur (entre 2 ºC et 8 ºC).
Solutions reconstituées et diluées
La solution reconstituée ne doit pas être conservée et doit être rapidement diluée, seule la solution
diluée peut être conservée jusqu'à 24 heures entre 2 °C et 8 °C.
Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre
pharmacien comment éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à
6. Contenu de l’emballage et autres informations
Que contient Fabrazyme ?
La substance active est l’agalsidase bêta, un flacon contient 5 mg. Après reconstitution, chaque
flacon contient 5 mg d’agalsidase bêta par ml.
Les autres composants sont :
Phosphate monosodique monohydraté (E339)
Phosphate disodique heptahydraté (E339)
Qu’est-ce que Fabrazyme et contenu de l’emballage extérieur ?
Fabrazyme est fourni sous forme de poudre de couleur blanche à blanchâtre. Après reconstitution,
Fabrazyme est un liquide clair incolore, sans matière étrangère. La solution reconstituée doit être
ensuite diluée. Présentations : 1,5 et 10 flacons par emballage. Toutes les présentations peuvent ne pas
Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché et fabricant
Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché
Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Pays-Bas.
Genzyme Ireland Limited, LDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlande
Pour toute information complémentaire concernant ce médicament, veuillez prendre contact avec le
représentant local du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché :
Tél/Tel: + 32 2 710 54 00
Swixx Biopharma UAB
Tel: +370 5 236 91 40
Swixx Biopharma EOOD
Тел.: +359 (0)2 4942 480
Tel: +36 1 505 0050
Tel: +420 233 086 111
Tel: +39 02 39394275
Tlf: +45 45 16 70 00
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Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
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Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.
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Sanofi Winthrop Industrie
Tél: 0 800 222 555
Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23
Sanofi Romania SRL
Tel: +40 (0) 21 317 31 36
Swixx Biopharma d.o.o.
Tel: +385 1 2078 500
Swixx Biopharma d.o.o.
Tel: +386 1 235 51 00
sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI
Tel: +353 (0) 1 403 56 00
Swixx Biopharma s.r.o.
Tel: +421 2 208 33 600
Sími: +354 535 7000
Puh/Tel: + 358 201 200 300
Tel: +46 (0)8 634 50 00
C.A. Papaellinas Ltd.
Τηλ: +357 22 741741
United Kingdom (Irlande du Nord)
sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI
Tel: +44 (0) 800 035 2525
Swixx Biopharma SIA
Tel: +371 6 616 47 50
La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est
Autres sources d’informations
Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence
européenne du médicament http://www.ema.europa.eu
. Il existe aussi des liens à d’autres sites
concernant les maladies rares et les médicaments orphelins.
Les informations suivantes sont destinées exclusivement aux professionnels de la santé :
Mode d’emploi – reconstitution, dilution et administration
La poudre pour solution à diluer pour perfusion doit être reconstituée avec de l’eau pour préparations
injectables, diluée avec une solution pour injection de chlorure de sodium à 0,9 %, puis administrée
par perfusion intraveineuse.
D’un point de vue microbiologique, le produit doit être utilisé immédiatement. S’il n’est pas utilisé
immédiatement, l’utilisateur est responsable, avant utilisation, de sa conservation en conditions
d’utilisation. La solution reconstituée ne doit pas être conservée et doit être rapidement diluée. Seule la
solution diluée peut être conservée jusqu’à 24 heures entre 2 °C et 8 °C.
Utiliser une technique aseptique
1. Le nombre de flacons à reconstituer doit être déterminé sur la base du poids du patient et le
nombre de flacons nécessaire doit être sorti du réfrigérateur afin de les laisser revenir à
température ambiante (approximativement 30 minutes). Chaque flacon de Fabrazyme est
exclusivement à usage unique.
2. Chaque flacon de Fabrazyme 5 mg doit être reconstitué avec 1,1 ml d'eau pour préparations
injectables. Tout impact puissant de l'eau pour préparations injectables sur la poudre et la
formation de mousse doivent être évités. On y parvient par un lent ajout goutte à goutte d’eau
pour préparations injectables le long de la paroi intérieure du flacon et non directement sur le
lyophilisat. Chaque flacon doit être roulé et incliné doucement. Le flacon ne doit pas être
retourné, agité, ni secoué.
3. La solution reconstituée contient 5 mg d'agalsidase bêta par ml et apparaît comme une solution
transparente et incolore. Le pH de la solution reconstituée est d'environ 7,0. Avant toute dilution
supplémentaire la solution reconstituée dans chaque flacon doit être inspectée visuellement afin
de détecter toute particule ou coloration anormale. La solution ne doit pas être utilisée si des
particules étrangères sont observées ou si elle présente une coloration anormale.
4. Après reconstitution, il est recommandé de diluer rapidement les flacons pour minimiser la
formation de particules protéiniques dans le temps.
5. Tout médicament non utilisé ou déchet doit être éliminé conformément à la réglementation en
6. Avant d’ajouter le volume reconstitué de Fabrazyme nécessaire pour la posologie du patient, il
est recommandé de retirer un volume égal de solution pour injection de chlorure de sodium à
0,9 % de la poche de perfusion.
7. L'air à l’intérieur de la poche de perfusion doit être éliminé pour minimiser l’interface
8. Un volume de 1,0 ml (équivalant à 5 mg) de solution reconstituée de chaque flacon jusqu’au
volume total requis doit être prélevé lentement pour la dose du patient. Les aiguilles à filtres ne
doivent pas être utilisées et la formation de mousse doit être évitée.
9. La solution reconstituée doit être injectée lentement directement dans la solution pour injection
de chlorure de sodium à 0,9 % (et non dans une éventuelle poche d’air restante) jusqu'à une
concentration finale comprise entre 0,05 mg/ml et 0,7 mg/ml. Le volume total de la solution de
chlorure de sodium à 0,9 % pour la perfusion (entre 50 et 500 ml) doit être déterminé en
fonction de la dose individuelle. Pour des doses inférieures à 35 mg, un minimum de 50 ml doit
être utilisé ; pour des doses de 35 à 70 mg, un minimum de 100 ml doit être utilisé ; pour des
doses de 70 à 100 mg, un minimum de 250 ml doit être utilisé et pour les doses supérieures à
100 mg, seulement 500 ml doivent être utilisés. La poche de perfusion doit être retournée
doucement ou massée légèrement pour mélanger la solution diluée. La poche de perfusion ne
doit pas être secouée ou agitée de façon excessive.
10. Il est recommandé d’administrer la solution diluée à travers un filtre en ligne de 0,2 µm à faible
fixation protéinique pour retenir les particules protéiniques, ce qui n’entraînera pas de perte
d’activité de l’agalsidase bêta. La vitesse de perfusion IV initiale ne doit pas dépasser
0,25 mg/min (15 mg/heure). La vitesse de perfusion peut être ralentie en cas de réactions
associées à la perfusion. (RAP)
Une fois la tolérance du patient bien établie, la vitesse de perfusion peut être augmentée par paliers de
0,05 à 0,083 mg/min (paliers de 3 à 5 mg/heure) à chaque perfusion suivante. Dans des essais
cliniques sur des patients classiques, la vitesse de perfusion a été augmentée par paliers pour atteindre
une durée minimale de 2 heures. Ceci a été réalisé après 8 perfusions initiales à 0,25 mg/min
(15 mg/heure), sans RAP, modification de la vitesse de perfusion, ou interruption de la perfusion. Une
nouvelle diminution du temps de perfusion à 1,5 heure a été autorisée pour les patients sans nouvelle
RAP au cours des 10 dernières perfusions ou effet indésirable grave rapporté au cours des 5 dernières
perfusions. Chaque augmentation de vitesse de 0,083 mg/min (~ 5 mg/heure) a été maintenue pendant
3 perfusions consécutives, sans nouvelle RAP, modification de la vitesse de perfusion, ou interruption
de la perfusion, avant les augmentations de vitesse suivantes.
Chez les patients qui pèsent moins de 30 kg, la vitesse de perfusion maximale ne doit pas dépasser
0,25 mg/min (15 mg/heure).
Questions fréquentes sur FABRAZYME 35 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
Comment utiliser FABRAZYME 35 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion ?
FABRAZYME 35 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion se présente sous forme de poudre pour solution à diluer pour perfusion et s'administre par voie intraveineuse. Respectez scrupuleusement la posologie prescrite par votre médecin et lisez attentivement la notice.
FABRAZYME 35 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion est-il disponible sans ordonnance ?
Non, FABRAZYME 35 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion est soumis à prescription médicale (prescription hospitalière, liste I).
Quelle est la substance active de FABRAZYME 35 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion ?
La substance active de FABRAZYME 35 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion est AGALSIDASE BÊTA.
Qui fabrique FABRAZYME 35 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion ?
FABRAZYME 35 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion est fabriqué par le laboratoire SANOFI (PAYS-BAS).
Depuis quand FABRAZYME 35 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion est-il autorisé en France ?
FABRAZYME 35 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion a obtenu son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) le 03/08/2001.