Médicament réservé à l'usage hospitalier, agréé aux collectivités. Non disponible en officine de ville.
À quoi sert ce médicament ?
Qu’est-ce que Hemgenix et dans quels cas est-il utilisé
Hemgenix est un produit de thérapie génique qui contient la substance active etranacogene
dezaparvovec. Un produit de thérapie génique agit en délivrant un gène dans l’organisme pour corriger
une anomalie génétique.
Hemgenix est utilisé pour le traitement de l’hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) sévère et
modérément sévère chez les adultes qui ne sont pas porteurs et n’ont pas d’antécédents d’inhibiteurs
(anticorps neutralisants) dirigés contre la protéine facteur IX.
Les personnes atteintes d’hémophilie B sont nées avec une forme altérée d’un gène nécessaire pour
fabriquer le facteur IX, une protéine essentielle pour que le sang forme des caillots et arrête ainsi les
saignements. Les personnes atteintes d’hémophilie B ont des taux insuffisants de facteur IX et sont
sujettes à des épisodes de saignements internes ou externes.
Comment agit Hemgenix
La substance active de Hemgenix est basée sur un virus qui ne provoque pas de maladie chez les
humains. Ce virus a été modifié afin de ne pas pouvoir se propager dans l’organisme, mais de pouvoir
délivrer une copie du gène du facteur IX dans les cellules du foie. Cela permet au foie de produire la
protéine facteur IX et d’augmenter les taux de facteur IX fonctionnel dans le sang. Cela aide le sang à
coaguler plus normalement et évite ou réduit les épisodes de saignements.
Informations à connaître avant de le prendre
Hemgenix ne doit jamais être administré
Si vous êtes allergique à l’etranacogene dezaparvovec ou à l’un des autres composants contenus
dans ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6).
Si vous souffrez d’une infection active, à savoir soit une infection aiguë (à court terme), soit une
infection chronique (à long terme) qui n’est pas contrôlée par des médicaments.
Si votre foie ne fonctionne pas correctement en raison d’une fibrose hépatique avancée (formation
de tissu cicatriciel et épaississement) ou d’une cirrhose (formation de tissu cicatriciel en raison
d’une atteinte hépatique de longue durée).
Si l’un des cas ci-dessus vous concerne, ou en cas de doute concernant l’un de ces cas, adressez-vous à
votre médecin avant de recevoir Hemgenix.
Avertissements et précautions
Avant le traitement par Hemgenix
Votre médecin réalisera plusieurs tests avant l’administration du traitement par Hemgenix.
Recherche d’anticorps dans le sang
Votre médecin réalisera des analyses de sang afin de rechercher la présence de certains anticorps
(protéines) avant le traitement par Hemgenix, notamment :
Des analyses de sang pour rechercher la présence dans votre sang d’anticorps dirigés contre la
protéine facteur IX humaine (inhibiteurs du facteur IX).
Si le test de recherche de ces anticorps est positif, un autre test sera réalisé environ 2 semaines plus
tard. Si les résultats de ces deux tests sont positifs, Hemgenix ne doit pas être administré.
Des analyses de sang pour déterminer la quantité dans votre sang d’anticorps dirigés contre le type
de virus utilisé pour fabriquer Hemgenix pourront également être effectuées.
Etat de santé du foie
Pour décider si ce médicament est adapté à votre cas, votre médecin vérifiera l’état de votre foie avant de
commencer le traitement par Hemgenix et réalisera :
Des analyses de sang pour déterminer le taux d’enzymes hépatiques dans votre sang
Des analyses de sang pour déterminer la présence d’une infection active du foie (Hépatite B et C)
Une échographie de votre foie
Une élastographie afin d’évaluer la formation de tissu cicatriciel ou d’un épaississement du tissu de
Pendant ou peu après la perfusion de Hemgenix
Votre médecin vous surveillera pendant ou juste après la perfusion de Hemgenix.
Réactions liées à la perfusion
Des effets indésirables liés à la perfusion peuvent survenir pendant ou juste après la perfusion (goutte-à-
goutte) de Hemgenix. Votre médecin vous surveillera pendant la perfusion de Hemgenix et pendant au
moins 3 heures après.
Les symptômes de ces effets indésirables sont indiqués à la rubrique 4 « Quels sont les effets
indésirables éventuels ? ». Prévenez immédiatement votre médecin ou votre infirmier/ère si vous
présentez l’un de ces symptômes ou d’autres symptômes pendant ou juste après la perfusion.
En fonction de vos symptômes, votre perfusion pourra être ralentie ou interrompue. Si la perfusion
est interrompue, celle-ci pourra être redémarrée à un débit plus faible une fois la réaction à la
perfusion résolue. Votre médecin pourra également envisager de vous donner des corticostéroïdes
(par ex. prednisolone ou prednisone) pour aider à traiter la réaction à la perfusion.
Après le traitement par Hemgenix
Après le traitement par Hemgenix, votre médecin continuera à contrôler votre état de santé.
Il est important que vous discutiez avec votre médecin du moment auquel ces tests sanguins doivent
être pratiqués afin qu’ils puissent être effectués selon les besoins.
Hemgenix va déclencher une réponse de votre système immunitaire qui pourrait conduire à une
augmentation du taux de certaines enzymes hépatiques dans votre sang, appelées transaminases
(transaminite). Votre médecin surveillera régulièrement vos taux d’enzymes hépatiques pour s’assurer
que le médicament fonctionne comme il se doit :
Au cours des 3 premiers mois, au moins, après avoir reçu Hemgenix, vous ferez des analyses de
sang une fois par semaine pour surveiller vos taux d’enzymes hépatiques.
o En cas d’augmentation des enzymes hépatiques, vous serez amené à faire des analyses de sang
plus fréquemment pour contrôler les taux de vos enzymes hépatiques, jusqu’à ce qu’ils
reviennent à la normale. Vous devrez peut-être également prendre un autre médicament
(corticostéroïdes) pour gérer ces effets indésirables.
o Votre médecin pourra également réaliser des tests supplémentaires afin d’exclure d’autres
causes de l’augmentation de vos enzymes hépatiques, si nécessaire, en concertation avec un
médecin expérimenté dans les maladies du foie.
Votre médecin répètera les tests de dosage de vos enzymes hépatiques tous les trois mois à partir
ème mois jusqu’à un an après l’administration de Hemgenix afin de continuer à surveiller l’état
de votre foie. Au cours de la deuxième année suivant l’administration de Hemgenix, votre médecin
contrôlera vos enzymes hépatiques tous les six mois. Après la deuxième année, votre médecin
contrôlera vos enzymes hépatiques une fois par an pendant au moins 5 ans après l’administration
Taux de facteur IX
Votre médecin contrôlera régulièrement votre taux de facteur IX pour voir si votre traitement par
Hemgenix a fonctionné.
Pendant au moins les 3 premiers mois suivant l’administration de Hemgenix, vous ferez des
analyses de sang une fois par semaine pour surveiller votre taux de facteur IX.
Votre médecin répètera ces analyses tous les trois mois à partir du 4ème mois jusqu’à 1 an après
l’administration de Hemgenix pour continuer à surveiller votre taux de facteur IX. Au cours de la
deuxième année suivant l’administration de Hemgenix, votre médecin contrôlera votre taux de
facteur IX tous les six mois. Ensuite, votre médecin fera un contrôle une fois par an pendant au
moins 5 ans après l’administration de Hemgenix.
Si vous présentez une augmentation des enzymes hépatiques ou que vous avez besoin d’un autre
médicament (par ex. corticostéroïdes), vous ferez des analyses de sang plus fréquemment pour
contrôler votre taux de facteur IX, jusqu’à ce que vos enzymes hépatiques reviennent à la normale
ou que vous arrêtiez de prendre votre médicament supplémentaire.
Utilisation d’autres traitements contre l’hémophilie
Après l’administration de Hemgenix, demandez à votre médecin si ou quand vous devez arrêter vos
autres traitements contre l’hémophilie afin d’établir un plan de traitement indiquant ce que vous devez
faire en cas d’intervention chirurgicale, de traumatisme, de saignements ou de toute autre procédure
susceptible d’augmenter le risque de saignement. Il est très important de continuer votre surveillance et
vos visites chez votre médecin afin de déterminer si vous devez prendre d’autres traitements pour la prise
en charge de votre hémophilie.
Anomalies de la coagulation du sang (événements thromboemboliques)
Après le traitement par Hemgenix, votre taux de protéine du facteur IX pourrait augmenter. Chez
certains patients, il pourrait alors dépasser les valeurs normales pendant un certain temps.
Des taux anormalement élevés de facteur IX peuvent entraîner une coagulation anormale de votre
sang, augmentant ainsi le risque de caillots sanguins notamment dans les poumons
(thromboembolie pulmonaire) ou dans un vaisseau sanguin de la jambe (thrombose veineuse ou
artérielle). Ce risque théorique est faible par rapport aux sujets sains, en raison de votre anomalie
innée au niveau de la cascade de la coagulation.
Vous pouvez présenter un risque d’anomalies de la coagulation sanguine si vous avez des
problèmes préexistants au niveau du cœur et des vaisseaux sanguins (par ex. antécédents de
maladie cardiaque [maladie cardiovasculaire], épaississement et durcissement des artères
[artériosclérose], pression artérielle élevée [hypertension artérielle]) ou si vous êtes diabétique ou
avez plus de 50 ans.
Votre médecin fera régulièrement des analyses de sang pour rechercher toute anomalie potentielle
au niveau du taux de facteur IX, en particulier si vous continuez de recevoir votre prophylaxie
régulière par facteur IX (traitement substitutif par facteur IX) après l’administration de Hemgenix
(voir également rubrique 3 « Comment Hemgenix est-il administré ? »).
Consultez immédiatement votre médecin si vous observez des signes d’anomalies de la
coagulation, notamment une douleur thoracique soudaine, un essoufflement, l’apparition soudaine
d’une faiblesse musculaire, une perte de sensation et/ou d’équilibre, une diminution de la vigilance,
des difficultés à parler ou un gonflement au niveau d’une ou des deux jambes.
Eviter les dons de sang et dons à des fins de greffe
La substance active de Hemgenix peut être temporairement excrétée par votre sang, votre sperme,
votre lait maternel ou vos déchets corporels (voir également rubrique 2 « Grossesse, allaitement et
Pour s’assurer que des personnes non hémophiles B ne soient pas exposées à l’ADN de Hemgenix par
le biais de ce processus d’excrétion dans votre organisme et/ou votre sperme, vous ne pourrez pas
donner de sang, de sperme, d’organes, de tissus ni de cellules à des fins de greffe après avoir été traité
Patients immunodéprimés ou patients présentant une infection par le VIH ou une autre infection
Si vous avez des problèmes au niveau de votre système immunitaire (si vous êtes immunodéprimé[e]),
que vous suivez ou allez suivre un traitement affaiblissant le système immunitaire, ou que vous avez
une infection par le VIH ou une autre infection nouvelle ou récente, votre médecin décidera si vous
pouvez recevoir Hemgenix.
Anticorps neutralisants dirigés contre la protéine facteur IX (inhibiteurs du facteur IX)
Les anticorps neutralisants dirigés contre la protéine facteur IX peuvent empêcher Hemgenix de
fonctionner correctement. Votre médecin pourra réaliser des analyses de sang afin de rechercher ces
anticorps, si vos saignements ne sont pas contrôlés ou s’ils réapparaissent après administration de
Hemgenix (voir également rubrique 3 « Comment Hemgenix est-il administré ? »).
Recevoir à nouveau une thérapie génique dans le futur
Après avoir reçu Hemgenix, votre système immunitaire produira des anticorps dirigés contre
l’enveloppe du vecteur AAV. On ne sait pas encore si, ou dans quelles conditions, le traitement par
Hemgenix peut être répété. On ne sait pas non plus encore si, ou dans quelles conditions, il est
possible d’avoir recours ultérieurement à une autre thérapie génique.
Risque de malignité potentiellement associé à Hemgenix
Hemgenix va s’insérer dans les cellules de votre foie et pourrait éventuellement s’insérer dans
l’ADN des cellules de votre foie ou l’ADN d’autres cellules de l’organisme. Par conséquent,
Hemgenix pourrait être associé à un risque de cancer, notamment de cancer du foie (carcinome
hépatocellulaire). Bien qu’aucune étude clinique n’ait prouvé ce lien jusqu’à présent, cela reste
possible étant donné la nature du médicament. Vous devriez donc en discuter avec votre médecin.
Si vous présentez des facteurs de risque préexistants de carcinome hépatocellulaire (par ex. si vous
avez une fibrose hépatique [formation de tissu cicatriciel et épaississement du foie], ou une hépatite
B, hépatite C, une stéatose hépatique non alcoolique [NAFLD/NASH], ou si vous consommez trop
d’alcool), votre médecin contrôlera régulièrement (par ex. une fois par an) l’état de votre foie
pendant au moins 5 ans après l’administration de Hemgenix et il réalisera les tests suivants :
Une échographie hépatique annuelle et
Une analyse de sang annuelle pour vérifier l’augmentation éventuelle du taux d’alpha-
Après le traitement par Hemgenix, vous devriez être inclus(e) dans une étude de suivi afin
d’évaluer la sécurité à long terme du traitement pendant 15 ans, le maintien de son efficacité ainsi
que les effets indésirables pouvant être liés au traitement. En cas de cancer, votre médecin pourra
prélever un échantillon de votre cancer (biopsie) pour déterminer si Hemgenix s’est introduit dans
l’ADN des cellules.
Enfants et adolescents
Hemgenix n’a pas été étudié chez des enfants ou des adolescents âgés de moins de 18 ans.
Autres médicaments et Hemgenix
Informez votre médecin ou votre infirmier/ère si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre
tout autre médicament.
Si vous prenez des médicaments connus pour endommager le foie (médicaments hépatotoxiques), votre
médecin pourra vous demander d’arrêter ce médicament pour que vous puissiez recevoir Hemgenix.
Grossesse, allaitement et fertilité
Il n’existe pas de données sur l’utilisation de Hemgenix chez la femme atteinte d’hémophilie B.
Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse,
demandez conseil à votre médecin avant de recevoir Hemgenix.
Le traitement par Hemgenix n’est pas recommandé chez la femme en âge de procréer. On ne sait
pas encore si Hemgenix peut être utilisé en toute sécurité chez ces patientes car les effets sur la
grossesse et l’enfant à naître ne sont pas connus.
Hemgenix ne doit pas être utilisé pendant la grossesse. On ne sait pas si ce médicament peut être
nocif pour votre enfant à naître en cas d’administration pendant la grossesse.
Hemgenix ne doit pas être utilisé pendant l’allaitement. On ne sait pas si ce médicament est excrété
dans le lait maternel. Un risque pour les nouveau-nés/nourrissons ne peut être exclu.
Utiliser une contraception et éviter toute grossesse chez la partenaire pendant une certaine durée
Lorsqu’un patient de sexe masculin a été traité par Hemgenix, celui-ci et tout partenaire de sexe féminin
doivent éviter toute grossesse pendant une période de 12 mois. Vous devez utiliser une contraception
efficace (par ex. une contraception mécanique, telle qu’un préservatif ou un diaphragme). Ceci afin de
prévenir le risque théorique que le gène du facteur IX issu du traitement par Hemgenix reçu par le père se
transmette à un enfant, avec des conséquences inconnues. Pour cette même raison, les patients de sexe
masculin ne doivent pas donner leur sperme. Discutez avec votre médecin des méthodes de contraception
Conduite de véhicules et utilisation de machines
Hemgenix a une influence mineure sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines. Des
sensations vertigineuses, une fatigue et des maux de tête temporaires sont survenus peu après la perfusion
de Hemgenix. Si vous présentez ces signes, vous devez user de prudence jusqu’à ce que vous soyez
certain(e) que Hemgenix ne peut pas nuire à votre capacité à conduire des véhicules ou à utiliser des
machines. Parlez-en à votre médecin.
Hemgenix contient du sodium et du potassium
Ce médicament contient 35,2 mg de sodium (composant principal du sel de cuisine/table) par
flacon. Cela équivaut à 1,8 % de l’apport alimentaire quotidien maximal recommandé de sodium
pour un adulte.
Ce médicament contient moins de 1 mmol (39 mg) de potassium par flacon, c’est-à-dire qu’il est
essentiellement « sans potassium ».
3. Comment Hemgenix est-il administré
Hemgenix vous sera administré dans un établissement hospitalier sous la direction d’un médecin
expérimenté et formé dans le traitement de votre maladie, l’hémophilie B.
Hemgenix vous sera administré une seule fois en perfusion lente (goutte-à-goutte) dans une veine. La
perfusion durera généralement 1 à 2 heures.
Votre médecin calculera la dose adaptée à votre cas, en fonction de votre poids corporel.
Arrêt du traitement par facteur IX exogène
Plusieurs semaines pourront être nécessaires avant que vous observiez une amélioration du contrôle
des saignements après la perfusion de Hemgenix, et vous devrez peut-être continuer votre
traitement substitutif par facteur IX exogène pendant les premières semaines suivant la perfusion
Votre médecin fera régulièrement des analyses de sang afin de déterminer le niveau d’activité du
facteur IX, c’est-à-dire une fois par semaine pendant au moins les 3 premiers mois, puis à
intervalles réguliers, et il décidera si et quand vous devez recevoir, réduire ou arrêter votre
traitement par facteur IX exogène (voir rubrique 2).
Si vous avez des questions sur l’utilisation de Hemgenix, demandez plus d’informations à votre
Effets indésirables éventuels
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne
surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
Les effets indésirables suivants ont été observés dans les études cliniques conduites avec Hemgenix.
Très fréquents (peuvent survenir chez plus de 1 patient sur 10)
Maux de tête (céphalées)
Augmentation du taux d’enzymes hépatiques dans le sang (augmentation de l’alanine
Augmentation du taux d’enzymes hépatiques dans le sang (augmentation de l’aspartate
État grippal (syndrome grippal)
Augmentation du taux de protéine C-réactive, un marqueur d’inflammation
Réaction liée à la perfusion (réactions allergiques [hypersensibilité], réaction au site de perfusion,
sensations vertigineuses, démangeaisons (prurit) de l’œil, rougissement de la peau (bouffées
vasomotrices), douleur dans le haut du ventre (douleur abdominale haute), éruptions avec
démangeaisons (urticaire), gêne thoracique et fièvre)
Fréquents (peuvent survenir chez jusqu’à 1 patient sur 10)
Sensations vertigineuses
Envie de vomir (nausées)
Sensation de malaise général (malaise)
Augmentation du taux sanguin de bilirubine, une substance jaune résultant de la dégradation des
Augmentation du taux sanguin de créatine phosphokinase, une enzyme (protéine) retrouvée
principalement dans le cœur, le cerveau et le muscle squelettique
Déclaration des effets secondaires
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou à votre infirmier/ère.
Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous
pouvez également déclarer les effets indésirables directement via l e système national de déclaration
décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage
d’informations sur la sécurité du médicament.
Comment le conserver ?
Les informations suivantes sont destinées exclusivement aux médecins.
Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur l’étiquette du flacon et
l’emballage après EXP.
À conserver au réfrigérateur (entre 2 °C et 8 °C). Ne pas congeler.
Conserver les flacons dans l’emballage d’origine à l’abri de la lumière.
A diluer avant utilisation.
Une fois dilué avec une solution injectable de chlorure de sodium à 9 mg/mL (0,9 %), Hemgenix peut
être conservé à une température comprise entre 15 °C et 25 °C dans la poche de perfusion, à l’abri de
la lumière, jusqu’à 24 heures après la préparation de la dose.
N’utilisez pas ce médicament si vous remarquez qu’il contient des particules, qu’il est trouble ou
présente une coloration anormale.
Contenu de l'emballage et autres informations
Ce que contient Hemgenix
La substance active est l’etranacogene dezaparvovec. Chaque mL d’etranacogene dezaparvovec
contient 1 x 1013 copies de génome (cg).
Les autres composants (excipients) sont : saccharose, polysorbate 20, chlorure de potassium,
dihydrogénophosphate de potassium, chlorure de sodium, hydrogénophosphate de sodium, acide
chlorhydrique (pour l’ajustement du pH), eau pour préparations injectables (voir également
rubrique 2 « Hemgenix contient du sodium et du potassium »).
Ce médicament contient des organismes génétiquement modifiés.
Comment se présente Hemgenix et contenu de l’emballage extérieur
Hemgenix est une solution à diluer pour perfusion (solution à diluer stérile).
Hemgenix est une solution limpide et incolore.
Hemgenix est fourni dans un flacon contenant 10 mL d’etranacogene dezaparvovec.
Le nombre total de flacons dans chaque boîte, correspondant à la dose nécessaire pour le patient en
fonction de son poids, est indiqué sur l’emballage.
Titulaire de l’Autorisation de mise sur le marché et fabricant
CSL Behring GmbH
Pour toute information complémentaire concernant ce médicament, veuillez prendre contact avec le
représentant local du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché :
CSL Behring NV
Tél/Tel: +32 15 28 89 20
CSL Behring NV
Tél/Tel: +32 15 28 89 20
МагнаФарм България ЕАД
Тел: +359 2 810 3949
CSL Behring Kft.
Tel: +36 1 213 4290
CSL Behring s.r.o.
Tel: +420 702 137 233
AM Mangion Ltd.
Tel: +356 2397 6333
CSL Behring AB
Tlf: +46 8 5444 966 70
CSL Behring BV
Tel: +31 85 111 96 00
CSL Behring GmbH
Tel: +49 6190 75 84810
CSL Behring AB
Tlf: +46 8 544 966 70
CentralPharma Communications OÜ
CSL Behring GmbH
Tel: +43 1 80101 1040
CSL Behring ΕΠΕ
Τηλ: +30 210 7255 660
CSL Behring Sp. z o.o.
Tel.: +48 22 213 22 65
CSL Behring S.A.
Tel: +34 933 67 1870
CSL Behring Lda
Tel: +351 21 782 62 30
CSL Behring SA
Tél: +33 1 53 58 54 00
Marti Farm d.o.o.
Tel: +385 1 5588297
Prisum Healthcare S.R.L.
Tel: +40 21 322 01 71
Emmes Biopharma Global s.r.o. - podružnica v
Tel: +386 41 42 0002
CSL Behring GmbH
Tel: +49 6190 75 84700
CSL Behring Slovakia s.r.o.
Tel: +421 911 653 862
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Sími: +46 8 544 966 70
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Puh/Tel: +46 8 544 966 70
CSL Behring S.p.A.
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CSL Behring AB
Tel: +46 8 544 966 70
CSL Behring ΕΠΕ
Τηλ: +30 210 7255 660
CentralPharma Communications SIA
Tel: + 371 6 7450497
CentralPharma Communications UAB
Tel: + 370 5 243 0444
La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est
Une autorisation de mise sur le marché « conditionnelle » a été délivrée pour ce médicament.
Cela signifie que des données complémentaires concernant ce médicament devront être déposées.
L’Agence européenne du médicament réévaluera toute nouvelle information sur ce médicament au moins
chaque année et si nécessaire cette notice sera mise à jour.
Autres sources d’informations
Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence
européenne des médicaments http://www.ema.europa.eu/
Cette notice est disponible dans toutes les langues de l’UE/EEE sur le site internet de l’Agence
européenne des médicaments.
Les informations suivantes sont destinées exclusivement aux professionnels de la santé :
Important : Veuillez consulter le Résumé des caractéristiques du produit (RCP) avant utilisation.
Précautions à prendre avant la manipulation ou l’administration du médicament
Ce médicament contient des organismes génétiquement modifiés (OGM).
Un équipement de protection individuelle (gants, lunettes de sécurité, blouse et masque) doit être porté
lors de la préparation et de l’administration d’etranacogene dezaparvovec.
Préparation d’etranacogene dezaparvovec avant administration
1. Il convient d’utiliser des techniques aseptiques pendant la préparation et l’administration
2. Ne pas exposer l’etranacogène dézaparvovec à la lumière d’une lampe de désinfection à rayonnement
3. Le(s) flacon(s) d’etranacogene dezaparvovec ne doi(ven)t être utilisé(s) qu’une seule fois (flacon[s] à
4. Vérifier la dose requise d’etranacogene dezaparvovec en fonction du poids du patient. Le nombre
total de flacons dans chaque boîte correspond à la dose nécessaire pour le patient en fonction de son
Exemple de calcul pour un patient de 72kg :
Poids du patient Dose d’etranacogene
dezaparvovec (mL) = poids
du patient × 2
Nombre de flacons * requis = dose
d’etranacogene dezaparvovec (mL) divisée
par 10, puis arrondie à l’entier supérieur du
nombre de flacon.
72 kg 144 mL 15
*Le volume total de la dose d’etranacogene dezaparvovec à diluer pour le patient peut-être inférieur au
volume total des flacons requis.
Le poids corporel du patient utilisé pour le calcul de la dose doit être arrondi au kilogramme entier le plus
Pour un patient pesant entre 72,1 kg et 72,4 kg, utiliser 72 kg.
Pour un patient pesant entre 72,5 kg et 72,9 kg, utiliser 73 kg.
5. Etranacogene dezaparvovec doit être dilué avec une solution injectable de chlorure de sodium à
9 mg/mL (0,9 %) avant l’administration.
Avant la dilution, inspecter chaque flacon d’etranacogene dezaparvovec.
o Si des particules, une opacité ou une décoloration sont visibles, ne pas utiliser le(s)
Agiter délicatement les flacons, 3 tours (environ 10 secondes) pour homogénéiser la
suspension d’etranacogene dezaparvovec.
o Pour éviter la formation de mousse, ne pas secouer le(s) flacon(s) d’etranacogene
Prélever le volume correspondant à la dose calculée de Hemgenix (en mL) dans la (les) poche(s)
de perfusion de 500 mL contenant la solution injectable de chlorure de sodium à 9 mg/mL
(0,9 %). Le volume à prélever variera en fonction du poids du patient.
o Pour les patients pesant < 120 kg, prélever le volume de solution injectable de chlorure
de sodium à 9 mg/mL (0,9 %) correspondant à la dose totale de Hemgenix (en mL) dans
une poche de perfusion de 500 mL.
o Pour les patients pesant ≥ 120 kg, prélever le volume de solution injectable de chlorure
de sodium à 9 mg/mL (0,9 %) correspondant à la dose totale de Hemgenix (en mL) dans
deux poches de perfusion de 500 mL, en prélevant la moitié du volume dans chacune des
Prélever l’etranacogene dezaparvovec de chaque flacon à l’aide d’une aiguille de 20 G et d’une
Ajouter ensuite la dose requise d’etranacogene dezaparvovec dans la (les) poche(s) de perfusion
pour ramener le volume total dans chaque poche à 500 mL.
6. Ajouter la dose de Hemgenix directement dans la solution injectable de chlorure de sodium à
9 mg/mL (0,9 %). Ne pas ajouter la dose de Hemgenix dans l’air se trouvant dans la poche de
perfusion pendant la dilution.
7. Retourner délicatement la (les) poche(s) de perfusion au moins 3 fois (environ 10 secondes) pour
mélanger la solution et garantir une répartition homogène du produit dilué.
8. Pour éviter la formation de mousse :
Ne pas agiter la (les) poche(s) de perfusion préparée(s).
Ne pas utiliser d’aiguille-filtre pendant la préparation d’etranacogene dezaparvovec.
9. Pour réduire le risque de déversement et/ou de formation d’aérosols, la (les) poche(s) de perfusion
doi(ven)t avoir été raccordée(s) à une tubulure de perfusion préremplie de solution injectable stérile
de chlorure de sodium à 9 mg/mL (0,9 %).
10. La tubulure de perfusion préremplie de solution injectable stérile de chlorure de sodium à 9 mg/mL
(0,9 %) doit être raccordée à la ligne de perfusion intraveineuse principale également amorcée avec
une solution injectable stérile de chlorure de sodium à 9 mg/mL (0,9 %) avant utilisation.
11. Utiliser uniquement une solution injectable de chlorure de sodium à 9 mg/mL (0,9 %) car la stabilité
d’etranacogene dezaparvovec n’a pas été déterminée avec d’autres solutions et diluants.
12. Ne pas perfuser la solution diluée d’etranacogene dezaparvovec dans la même ligne de perfusion que
13. Ne pas utiliser de voie centrale.
14. La solution diluée d’etranacogene dezaparvovec doit être inspectée visuellement avant
administration. La solution diluée d’etranacogene dezaparvovec doit être limpide et incolore. Si la
solution contenue dans la poche de perfusion contient des particules, est trouble ou présente une
coloration anormale, ne pas utiliser etranacogene dezaparvovec.
15. Utiliser le produit dès que possible après dilution. Vous ne devez pas dépasser la durée de
conservation du produit dilué indiquée à la rubrique 6.3.
16. Utiliser un filtre intégré (en ligne) de 0,2 µm en polyéthersulfone (PES).
17. La solution diluée d’etranacogene dezaparvovec doit être administrée dans une veine périphérique
par une ligne de perfusion intraveineuse séparée au moyen d’un cathéter veineux périphérique.
18. La solution d’etranacogene dezaparvovec doit être perfusée en respectant scrupuleusement le(s)
débit(s) de perfusion indiqué(s) à la rubrique 4.2. L’administration doit être terminée dans les
24 heures suivant la préparation de la dose (voir rubrique 4.2).
19. Une fois que l’intégralité du contenu de la (des) poche(s) de perfusion a été perfusée, la ligne de
perfusion doit être rincée au même débit avec une solution injectable de chlorure de sodium à
9 mg/mL (0,9 %) pour s’assurer que tout l’etranacogene dezaparvovec a été administré.
Mesures à prendre en cas d’exposition accidentelle
En cas d’exposition accidentelle, se conformer aux directives locales en vigueur en matière de déchets
o En cas d’exposition accidentelle des yeux, les rincer immédiatement à l’eau pendant au moins
15 minutes. Ne pas utiliser de solution alcoolique.
o En cas de piqûre accidentelle avec l’aiguille, favoriser le saignement de la plaie et bien nettoyer la
zone d’injection avec de l’eau et du savon.
o En cas d’exposition accidentelle de la peau, nettoyer minutieusement la zone affectée à l’eau et au
savon pendant au moins 15 minutes. Ne pas utiliser de solution alcoolique.
o En cas d’inhalation accidentelle, mettre la personne à l’air libre.
o En cas d’exposition orale accidentelle, rincer abondamment la bouche à l’eau.
o Dans chaque cas, consulter ensuite un médecin.
Les surfaces de travail et les matériels susceptibles d’avoir été en contact avec l’etranacogene
dezaparvovec doivent être décontaminés avec un désinfectant approprié ayant une activité virucide (par
ex. un désinfectant libérant du chlore comme de l’hypochlorite contenant 0,1 % de chlore disponible
[1 000 ppm]) après utilisation.
Précautions à prendre pour l’élimination du médicament
Le médicament non utilisé et tout matériel jetable susceptible d’avoir été en contact avec Hemgenix
(déchets solides et liquides) doivent être éliminés conformément aux directives locales en vigueur en
matière de déchets pharmaceutiques.
Le risque d’effet indésirable sur la santé humaine en cas d’exposition accidentelle à Hemgenix et les
risques pour l’environnement sont néanmoins considérés comme négligeables.
Les personnels soignants doivent être conseillés concernant la manipulation apropriée des déchets générés
par les accessoires médicaux contaminés pendant l’utilisation de Hemgenix.
Les surfaces de travail et les matériels susceptibles d’avoir été en contact avec l’etranacogene
dezaparvovec doivent être décontaminés avec un désinfectant approprié ayant une activité virucide (par
ex. un désinfectant libérant du chlore comme de l’hypochlorite contenant 0,1 % de chlore disponible [1
000 ppm]) après utilisation puis autoclavés, si possible.
Questions fréquentes sur HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion
Comment utiliser HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion ?
HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion se présente sous forme de solution à diluer pour perfusion et s'administre par voie intraveineuse. Respectez scrupuleusement la posologie prescrite par votre médecin et lisez attentivement la notice.
HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion est-il disponible sans ordonnance ?
Non, HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion est soumis à prescription médicale (réservé à l'usage HOSPITALIER, médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement, prescription réservée aux spécialistes et services HEMATOLOGIE, liste I, prescription réservée aux médecins compétents en maladie du sang).
Quelle est la substance active de HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion ?
La substance active de HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion est ÉTRANACOGÈNE DÉZAPARVOVEC.
Qui fabrique HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion ?
HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion est fabriqué par le laboratoire CSL BEHRING (ALLEMAGNE).
Depuis quand HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion est-il autorisé en France ?
HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion a obtenu son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) le 20/02/2023.