| Présentation | 56 sachet(s) (4x14) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium |
| Prix public | 9 877,59 € |
| dont honoraire de dispensation | 1,02 € |
| Remboursé par l'Assurance Maladie | 6 420,43 € |
| Reste à charge | 3 457,16 € |
Le reste à charge est généralement pris en charge par votre mutuelle. Prix officiels (ANSM).
À quoi sert ce médicament ?
Kalydeco contient comme substance active l’ivacaftor. L’ivacaftor agit au niveau de la protéine CFTR
(Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), une protéine qui forme un canal à la
surface cellulaire et qui permet le transport de particules telles que les ions chlorures à l’intérieur de la
cellule et en dehors de la cellule. Des mutations du gène CFTR (voir ci-dessous) entraînent une
diminution du transport des ions chlorures chez les personnes atteintes de mucoviscidose. L’ivacaftor
aide certaines protéines CFTR anormales à s’ouvrir plus souvent afin que les ions chlorures puissent
entrer et sortir plus facilement.
Kalydeco comprimés est indiqué :
En monothérapie chez les patients âgés de 6 ans et plus et pesant 25 kg et plus atteints de
mucoviscidose porteurs d’une mutation R117H du gène CFTR ou de l’une des mutations de
défaut de régulation du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S,
S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
En association avec les comprimés de tezacaftor/ivacaftor chez les patients âgés de 6 ans et plus
atteints de mucoviscidose porteurs de deux mutations F508del du gène CFTR (homozygotes
pour la mutation F508del) ou porteurs d’une mutation F508del et de certaines autres secondes
mutations qui entraînent une diminution de la quantité de protéines CFTR et/ou de leur fonction
(hétérozygotes pour la mutation F508del avec une mutation associée à une activité résiduelle de
la protéine CFTR [RF]). Si Kalydeco vous a été prescrit en association avec un traitement par
les comprimés de tezacaftor/ivacaftor, veuillez lire la notice de ce médicament. Elle contient des
informations importantes sur la façon de prendre ces deux médicaments.
En association avec les comprimés d’ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor chez les patients âgés de
6 ans et plus atteints de mucoviscidose porteurs d’au moins une mutation du gène CFTR
répondant au traitement par Kalydeco en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor. Si
Kalydeco vous a été prescrit en association avec un traitement par les comprimés associant
ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, veuillez lire la notice de ce médicament. Elle contient des
informations importantes sur la façon de prendre ces deux médicaments.
Informations à connaître avant de le prendre
Ne prenez jamais Kalydeco
si vous êtes allergique à l’ivacaftor ou à l’un des autres composants contenus dans ce médicament
(mentionnés dans la rubrique 6).
Avertissements et précautions
Vous devez consulter votre médecin ou pharmacien avant de prendre Kalydeco.
Adressez-vous à votre médecin si vous avez une maladie du foie ou si vous en avez eu une dans
le passé. Il pourra être nécessaire d’adapter la dose de votre traitement.
Des augmentations des taux sanguins d’enzymes hépatiques ont été observées chez certaines
personnes recevant Kalydeco (seul ou en association avec les comprimés de tezacaftor/ivacaftor
ou d’ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor). Si vous présentez l’un des symptômes suivants, parlez-en
immédiatement à votre médecin, car ils peuvent être le signe d’un problème au niveau du foie :
douleur ou gêne dans la partie haute et droite de l’estomac (abdomen),
jaunissement de la peau ou du blanc des yeux,
perte de l’appétit,
nausées ou vomissements,
Avant et pendant le traitement, notamment la première année et en particulier si vos analyses de
sang avaient montré des taux élevés des enzymes hépatiques dans le passé, votre médecin fera
pratiquer certaines analyses de sang pour vérifier le bon fonctionnement de votre foie.
Des cas de dépression (incluant des idées et comportements suicidaires), apparaissant
généralement au cours des trois premiers mois de traitement, ont été rapportés chez des patients
traités par Kalydeco, notamment en association avec tezacaftor/ivacaftor ou
ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor. Consultez immédiatement votre médecin si vous (ou la
personne qui prend ce médicament) présentez l’un des symptômes suivants : humeur triste ou
modification de l’humeur, anxiété, sentiment de mal-être émotionnel ou pensées
d’automutilation ou de suicide, qui peuvent être des signes de dépression.
Si vous avez une maladie des reins ou si vous en avez eu une dans le passé, informez votre
Si vous êtes porteur/porteuse de deux mutations de classe I (mutations connues pour ne pas
produire de protéine CFTR), vous ne devez pas prendre Kalydeco car vous ne devriez pas
répondre positivement à ce médicament.
Kalydeco n’est pas recommandé chez les patients ayant reçu une greffe d’organe.
Adressez-vous à votre médecin si vous utilisez une contraception hormonale, par exemple la
pilule contraceptive. Cela peut entraîner un plus grand risque de présenter une éruption cutanée
pendant le traitement par Kalydeco en association avec les comprimés
Des cas de cataractes (une anomalie du cristallin de l’œil), sans effet sur la vision, ont été
rapportés chez certains enfants et adolescents traités par Kalydeco (seul ou en association avec
un traitement par tezacaftor/ivacaftor ou par ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor). Votre médecin
pourra effectuer des examens ophtalmologiques avant et pendant le traitement par l’ivacaftor.
Kalydeco n’est destiné qu’aux patients porteurs d’au moins une des mutations du gène CFTR
indiquées à la rubrique 1 (Qu’est-ce que Kalydeco et dans quels cas est-il utilisé).
Enfants et adolescents
Ce médicament ne doit pas être utilisé chez les enfants âgés de moins d’1 mois car on ne sait pas si
l’ivacaftor est sûr et efficace chez ces enfants.
Ce médicament ne doit pas être utilisé en association avec les comprimés de tezacaftor/ivacaftor chez
les enfants âgés de moins de 6 ans ou en association avec les comprimés
d’ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor chez les enfants âgés de moins de 2 ans car on ne sait pas s’ils sont
sûrs et efficaces chez eux.
Autres médicaments et Kalydeco
Informez votre médecin ou pharmacien si vous utilisez, avez récemment utilisé ou pourriez utiliser
tout autre médicament. Certains médicaments peuvent modifier la façon dont Kalydeco agit ou
peuvent augmenter la probabilité de survenue d’effets indésirables. En particulier, informez votre
médecin si vous prenez l’un des médicaments mentionnés ci-dessous. Il pourra décider d’ajuster la
dose de votre traitement et il déterminera si des contrôles supplémentaires sont nécessaires.
Médicaments antifongiques (utilisés dans le traitement des infections fongiques, ou mycoses)
tels que le fluconazole, l’itraconazole, le kétoconazole, le posaconazole et le voriconazole.
Antibiotiques (utilisés dans le traitement des infections bactériennes) tels que la
clarithromycine, l’érythromycine, la rifabutine, la rifampicine et la télithromycine.
Anticonvulsivants (utilisés dans le traitement des crises d’épilepsie ou crises convulsives) tels
que la carbamazépine, le phénobarbital et la phénytoïne.
Médicaments à base de plantes : le millepertuis (Hypericum perforatum).
Immunosuppresseurs (utilisés après une greffe d’organe) tels que la ciclosporine,
l’évérolimus, le sirolimus et le tacrolimus.
Glucosides cardiotoniques (utilisés dans le traitement de certaines affections cardiaques) tels
que la digoxine.
Anticoagulants (utilisés pour prévenir la formation de caillots de sang) tels que la warfarine.
Antidiabétiques tels que le glimépiride et le glipizide.
Médicaments utilisés pour diminuer la pression artérielle tels que le vérapamil.
Kalydeco avec des aliments et boissons
Évitez les aliments ou boissons contenant du pamplemousse pendant le traitement, car ceux-ci peuvent
augmenter les effets indésirables de Kalydeco en augmentant la quantité d’ivacaftor dans votre
Grossesse et allaitement
Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse,
demandez conseil à votre médecin avant de prendre ce médicament. Si cela est possible, il peut être
préférable d’éviter d’utiliser Kalydeco pendant la grossesse et votre médecin vous aidera à prendre la
meilleure décision pour vous et votre enfant.
L’ivacaftor passe dans le lait maternel. Si vous envisagez d’allaiter, demandez conseil à votre médecin
avant de prendre Kalydeco. Votre médecin déterminera s’il convient de ne pas allaiter ou si vous
devez arrêter le traitement par l’ivacaftor. Sa décision prendra en compte le bénéfice de l’allaitement
pour l’enfant et le bénéfice du traitement pour vous.
Conduite de véhicules et utilisation de machines
Kalydeco peut provoquer des sensations vertigineuses. Vous ne devez pas conduire de véhicules, faire
de la bicyclette ni utiliser de machines si vous ressentez des sensations vertigineuses.
Kalydeco contient du lactose et du sodium
Si votre médecin vous a informé(e) d’une intolérance à certains sucres, contactez-le avant de prendre
Kalydeco contient moins de 1 mmol (23 mg) de sodium par dose, c’est-à-dire qu’il est essentiellement
« sans sodium ».
Comment le prendre ?
Veillez à toujours prendre ce médicament en suivant exactement les indications de votre médecin.
Vérifiez auprès de votre médecin en cas de doute.
Votre médecin déterminera le médicament et la dose qui vous conviennent.
Les recommandations relatives à la posologie de Kalydeco sont présentées dans le tableau 1
Tableau 1 : Recommandations posologiques
Âge/poids Dose du matin Dose du soir
Kalydeco en monothérapie
6 ans et plus, ≥ 25 kg Un comprimé de Kalydeco 150 mg Un comprimé de
Kalydeco 150 mg
Kalydeco en association avec tezacaftor/ivacaftor
6 ans à moins de
12 ans, < 30 kg
Un comprimé de tezacaftor/ivacaftor
50 mg/75 mg
Un comprimé de
Kalydeco 75 mg
6 ans à moins de
12 ans, ≥ 30 kg
Un comprimé de tezacaftor/ivacaftor
100 mg/150 mg
Un comprimé de
Kalydeco 150 mg
12 ans et plus Un comprimé de tezacaftor/ivacaftor
100 mg/150 mg
Un comprimé de
Kalydeco 150 mg
Kalydeco en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor
6 ans à moins de
12 ans, < 30 kg
37,5 mg/25 mg/50 mg
Un comprimé de
Kalydeco 75 mg
6 ans à moins de
12 ans, ≥ 30 kg
75 mg/50 mg/100 mg
Un comprimé de
Kalydeco 150 mg
12 ans et plus
75 mg/50 mg/100 mg
Un comprimé de
Kalydeco 150 mg
Prenez les doses du matin et du soir régulièrement à environ 12 heures d’intervalle avec un repas riche
Vous devez continuer à utiliser tous vos autres médicaments, sauf si votre médecin vous dit d’arrêter
l’un d’entre eux.
Si vous avez des problèmes hépatiques, modérés ou sévères, il pourra être nécessaire que votre
médecin réduise la dose de vos comprimés, car votre foie n’éliminera pas le médicament aussi
rapidement que chez les personnes ayant une fonction hépatique normale.
Ce médicament est pris par voie orale.
Les comprimés doivent être avalés entiers. Ne pas croquer, casser ou dissoudre les comprimés.
Kalydeco comprimés doit être pris avec un repas riche en graisses.
Les repas ou collations riches en graisses sont notamment ceux qui sont préparés avec du beurre ou
des huiles ou ceux contenant des œufs. Les autres aliments contenant des graisses sont :
Fromage, lait entier, laitages entiers, yaourt, chocolat.
Viandes, poissons gras.
Avocat, houmous, produits à base de soja (tofu).
Fruits à coque, barres ou boissons nutritives contenant des graisses.
Si vous avez pris plus de Kalydeco que vous n’auriez dû
Vous pouvez ressentir des effets indésirables, notamment ceux mentionnés dans la rubrique 4 ci-après.
Si c’est le cas, demandez conseil à votre médecin ou votre pharmacien. Si possible, ayez votre
médicament et cette notice avec vous.
Si vous oubliez de prendre Kalydeco
Prenez la dose oubliée s’il s’est écoulé moins de 6 heures depuis l’heure de la prise oubliée. Sinon,
attendez la dose suivante prévue à l’heure habituelle. Ne prenez pas de dose double pour compenser la
dose que vous avez oublié de prendre.
Si vous arrêtez de prendre Kalydeco
Vous devez prendre Kalydeco aussi longtemps que votre médecin le recommande. N’arrêtez pas de le
prendre sans l’avis de votre médecin. Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce
médicament, demandez plus d’informations à votre médecin ou à votre pharmacien.
Effets indésirables éventuels
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne
surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
Effets indésirables graves
Douleurs abdominales (mal au ventre) et augmentations des taux sanguins d’enzymes hépatiques.
Signes possibles de problèmes hépatiques
Des augmentations des taux sanguins d’enzymes hépatiques sont fréquentes chez les patients atteints
de mucoviscidose et ont également été observées chez des patients prenant Kalydeco seul ou en
association avec tezacaftor/ivacaftor ou avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor.
Chez les patients prenant Kalydeco en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, une
atteinte hépatique et une détérioration de la fonction hépatique ont été rapportées chez des
patients présentant une maladie hépatique sévère. La détérioration de la fonction hépatique peut être
grave et nécessiter une transplantation.
Les symptômes suivants peuvent être des signes de problèmes hépatiques :
douleur ou gêne dans la partie supérieure droite de l’abdomen,
jaunissement de la peau ou du blanc des yeux,
nausées ou vomissements,
Les signes comprennent : humeur triste ou modification de l’humeur, anxiété, sentiment de mal-être
Informez immédiatement votre médecin si vous présentez l’un de ces symptômes.
Effets indésirables très fréquents (pouvant toucher plus d’une personne sur 10)
infection des voies respiratoires supérieures (rhume), y compris mal de gorge et congestion
maux de tête,
douleurs gastriques ou abdominales,
modifications de la flore bactérienne présente dans les expectorations,
augmentation des taux d’enzymes hépatiques (signes d’atteinte du foie),
rash (éruption cutanée).
Effets indésirables fréquents (pouvant toucher jusqu’à une personne sur 10)
nez qui coule,
mal aux oreilles, sensation anormale au niveau de l’oreille,
rougeur dans l’oreille,
troubles au niveau de la partie interne de l’oreille (sensations de vertige ou de tournoiement),
problèmes de sinus (congestion des sinus),
rougeur dans la gorge,
masse dans le sein,
envie de vomir (nausées),
taux faible de sucre dans le sang (hypoglycémie),
respiration anormale (essoufflement ou difficultés pour respirer),
gaz intestinaux (flatulences),
boutons et points noirs (acné),
augmentation du taux de créatine kinase (signe de destruction du tissu musculaire) montrée par
les analyses de sang.
Effets indésirables peu fréquents (pouvant toucher jusqu’à une personne sur 100)
congestion de l’oreille,
inflammation au niveau des seins,
gonflement des seins chez les patients de sexe masculin,
modifications des mamelons ou mamelons douloureux,
augmentation de la pression artérielle.
Fréquence indéterminée (la fréquence ne peut pas être estimée sur la base des données disponibles)
atteinte du foie (atteinte hépatique),
augmentation du taux de bilirubine (montrée par les analyses de sang effectuées pour un bilan
Effets indésirables supplémentaires chez les enfants et les adolescents
Les effets indésirables rapportés chez les enfants et les adolescents sont comparables à ceux observés
chez les adultes. Cependant, des augmentations des taux sanguins d’enzymes hépatiques sont
observées plus fréquemment chez les jeunes enfants.
Déclaration des effets secondaires
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre pharmacien.
Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous
pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration
décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage
d’informations sur la sécurité du médicament.
Comment le conserver ?
Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur la boîte, la plaquette et
l’étiquette du flacon après EXP. La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.
Ce médicament ne nécessite pas de précautions particulières de conservation.
Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre pharmacien
d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger l’environnement.
Contenu de l'emballage et autres informations
Ce que contient Kalydeco
La substance active est l’ivacaftor.
Kalydeco 75 mg comprimés pelliculés
Chaque comprimé pelliculé contient 75 mg d’ivacaftor.
Kalydeco 150 mg comprimés pelliculés
Chaque comprimé pelliculé contient 150 mg d’ivacaftor.
Les autres composants sont :
Noyau du comprimé : cellulose microcristalline, lactose monohydraté, succinate d’acétate
d’hypromellose, croscarmellose sodique, laurilsulfate de sodium (E487), silice colloïdale
anhydre et stéarate de magnésium.
Pelliculage : alcool polyvinylique, dioxyde de titane (E171), macrogol (PEG 3350), talc, laque
aluminique d’indigotine (E132) et cire de carnauba.
Encre d’impression : résine de shellac, oxyde de fer noir (E172), propylène glycol (E1520) et
solution concentrée d’ammoniaque.
Voir la fin de la rubrique 2 - Kalydeco contient du lactose et du sodium.
Comment se présente Kalydeco et contenu de l’emballage extérieur
Kalydeco 75 mg comprimés pelliculés se présente sous la forme de comprimés bleu clair, oblongs, de
12,7 mm × 6,8 mm, portant la mention « V 75 » imprimée à l’encre noire sur une face et unis sur
La présentation suivante est disponible :
plaquette contenant 28 comprimés pelliculés dans une pochette en carton.
Kalydeco 150 mg comprimés pelliculés se présente sous la forme de comprimés bleu clair, oblongs, de
16,5 mm × 8,4 mm, portant la mention « V 150 » imprimée à l’encre noire sur une face et unis sur
Les présentations suivantes sont disponibles :
plaquette contenant 28 comprimés pelliculés dans une pochette en carton ;
plaquette contenant 56 comprimés pelliculés ;
flacon contenant 56 comprimés pelliculés.
Titulaire de l’Autorisation de mise sur le marché et fabricant
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,
Dublin 9, D09 T665,
Tél. : +353 (0)1 761 7299
Almac Pharma Services (Ireland) Limited
Finnabair Industrial Estate
Almac Pharma Services Limited
Seagoe Industrial Estate
Millmount Healthcare Limited
Block-7, City North Business Campus
Pour toute information complémentaire concernant ce médicament, veuillez prendre contact avec le
représentant local du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché :
België/Belgique/Belgien, България, Česká
republika, Danmark, Deutschland, Eesti, France,
Hrvatska, Ireland, Ísland, Κύπρος, Latvija, Lietuva,
Luxembourg/Luxemburg, Magyarország, Malta,
Nederland, Norge, Österreich, Polska, Portugal,
România, Slovenija, Slovenská republika,
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
+353 (0) 1 761 7299
Vertex Pharmaceuticals Spain, S.L.
Tel: + 34 91 7892800
Vertex Φαρμακευτική Μονοπρόσωπη Ανώνυμη Εταιρία
Τηλ: +30 (211) 2120535
Tel: +39 0697794000
La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est
Autres sources d’information
Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence
européenne des médicaments https://www.ema.europa.eu
. Il existe aussi des liens vers d’autres sites
concernant les maladies rares et leur traitement.
Notice : information de l’utilisateur
Kalydeco 13,4 mg granulés en sachet
Kalydeco 25 mg granulés en sachet
Kalydeco 50 mg granulés en sachet
Kalydeco 59,5 mg granulés en sachet
Kalydeco 75 mg granulés en sachet
Veuillez lire attentivement cette notice avant que votre enfant prenne ce médicament, car elle
contient des informations importantes pour lui.
Gardez cette notice. Vous pourriez avoir besoin de la relire.
Si vous avez d’autres questions, interrogez le médecin de votre enfant ou votre pharmacien.
Ce médicament a été personnellement prescrit à votre enfant. Ne le donnez pas à d’autres
personnes. Il pourrait leur être nocif, même si les signes de leur maladie sont identiques à ceux
de votre enfant.
Si votre enfant ressent un quelconque effet indésirable, parlez-en à son médecin ou à votre
pharmacien. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette
notice. Voir rubrique 4.
Que contient cette notice ?
1. Qu’est-ce que Kalydeco et dans quels cas est-il utilisé
2. Quelles sont les informations à connaître avant que votre enfant prenne Kalydeco
3. Comment utiliser Kalydeco
4 Quels sont les effets indésirables éventuels ?
5. Comment conserver Kalydeco
6. Contenu de l’emballage et autres informations
1. Qu’est-ce que Kalydeco et dans quels cas est-il utilisé
Kalydeco contient comme substance active l’ivacaftor. L’ivacaftor agit au niveau de la protéine CFTR
(Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), une protéine qui forme un canal à la
surface cellulaire et qui permet le transport de particules telles que les ions chlorures à l’intérieur de la
cellule et en dehors de la cellule. Des mutations du gène CFTR (voir ci-dessous) entraînent une
diminution du transport des ions chlorures chez les personnes atteintes de mucoviscidose. L’ivacaftor
aide certaines protéines CFTR anormales à s’ouvrir plus souvent afin que les ions chlorures puissent
entrer et sortir plus facilement.
Kalydeco granulés est indiqué :
En monothérapie dans le traitement des nourrissons et des enfants âgés d’1 mois et plus et pesant
de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs d’une mutation R117H du gène CFTR
ou de l’une des mutations de défaut de régulation du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E,
G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
En association avec les granulés d’ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor chez les patients âgés de 2 ans à
moins de 6 ans atteints de mucoviscidose porteurs d’au moins une mutation du gène CFTR
répondant au traitement par Kalydeco en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor. Si
Kalydeco a été prescrit à votre enfant en association avec les granulés
d’ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, veuillez lire la notice de ce médicament. Elle contient des
informations importantes sur la façon de prendre ces deux médicaments
2. Quelles sont les informations à connaître avant que votre enfant prenne Kalydeco
Votre enfant ne doit jamais prendre Kalydeco :
s’il est allergique à l’ivacaftor ou à l’un des autres composants contenus dans ce médicament
(mentionnés dans la rubrique 6).
Avertissements et précautions
Vous devez consulter le médecin de votre enfant avant que votre enfant prenne Kalydeco.
Adressez-vous au médecin de votre enfant si votre enfant a une maladie du foie ou s’il en a eu
une dans le passé. Il pourra être nécessaire d’adapter la dose du traitement.
Des augmentations des taux sanguins d’enzymes hépatiques ont été observées chez certaines
personnes recevant Kalydeco (seul ou en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor). Si
votre enfant présente l’un des symptômes suivants, parlez-en immédiatement à son médecin, car
ils peuvent être le signe d’un problème au niveau du foie :
douleur ou gêne dans la partie haute et droite de l’estomac (abdomen),
jaunissement de la peau ou du blanc des yeux,
perte de l’appétit,
nausées ou vomissements,
Avant et pendant le traitement, notamment la première année et en particulier si les analyses de
sang de votre enfant avaient montré des taux élevés des enzymes hépatiques dans le passé, son
médecin fera pratiquer certaines analyses de sang pour vérifier le bon fonctionnement de son
Des cas de dépression (incluant des idées et comportements suicidaires), apparaissant
généralement au cours des trois premiers mois de traitement, ont été rapportés chez des patients
traités par Kalydeco, notamment en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor. Consultez
immédiatement le médecin de votre enfant si votre enfant présente l’un des symptômes
suivants : humeur triste ou modification de l’humeur, anxiété, sentiment de mal-être émotionnel
ou pensées d’automutilation ou de suicide, qui peuvent être des signes de dépression.
Si votre enfant a une maladie des reins ou s’il en a eu une dans le passé, informez son médecin.
Si votre enfant est porteur/porteuse de deux mutations de classe I (mutations connues pour ne
pas produire de protéine CFTR), il/elle ne doit pas prendre Kalydeco car il/elle ne devrait pas
répondre positivement à ce médicament.
Kalydeco n’est pas recommandé chez les patients ayant reçu une greffe d’organe.
Des cas de cataractes (une anomalie du cristallin de l’œil), sans effet sur la vision, ont été
rapportés chez certains enfants et adolescents traités par Kalydeco (seul ou en association avec
ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor). Le médecin de votre enfant pourra effectuer des examens
ophtalmologiques avant et pendant le traitement.
Kalydeco n’est destiné qu’aux patients porteurs d’au moins une des mutations du gène CFTR
indiquées à la rubrique 1 (Qu’est-ce que Kalydeco et dans quels cas est-il utilisé).
Ce médicament ne doit pas être utilisé chez les enfants âgés de moins d’1 mois car on ne sait pas si
l’ivacaftor est sûr et efficace chez ces enfants.
Ce médicament ne doit pas être utilisé en association avec les granulés
d’ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor chez les enfants âgés de moins de 2 ans car on ne sait pas s’ils sont
sûrs et efficaces chez eux.
Autres médicaments et Kalydeco
Informez le médecin de votre enfant ou votre pharmacien si votre enfant utilise, a récemment utilisé
ou pourrait utiliser tout autre médicament. Certains médicaments peuvent modifier la façon dont
Kalydeco agit ou peuvent augmenter la probabilité de survenue d’effets indésirables. En particulier,
informez le médecin de votre enfant si votre enfant prend l’un des médicaments mentionnés
ci-dessous. Le médecin de votre enfant pourra décider d’ajuster la dose du traitement et il déterminera
si des contrôles supplémentaires sont nécessaires.
Médicaments antifongiques (utilisés dans le traitement des infections fongiques, ou mycoses)
tels que le fluconazole, l’itraconazole, le kétoconazole, le posaconazole et le voriconazole.
Antibiotiques (utilisés dans le traitement des infections bactériennes) tels que la
clarithromycine, l’érythromycine, la rifabutine, la rifampicine et la télithromycine.
Anticonvulsivants (utilisés dans le traitement des crises d’épilepsie) tels que la carbamazépine,
le phénobarbital et la phénytoïne.
Médicaments à base de plantes : le millepertuis (Hypericum perforatum).
Immunosuppresseurs (utilisés après une greffe d’organe) tels que la ciclosporine,
l’évérolimus, le sirolimus et le tacrolimus.
Glucosides cardiotoniques (utilisés dans le traitement de certaines affections cardiaques) tels
que la digoxine.
Anticoagulants (utilisés pour prévenir la formation de caillots de sang) tels que la warfarine.
Antidiabétiques tels que le glimépiride et le glipizide.
Médicaments utilisés pour diminuer la pression artérielle tels que le vérapamil.
Kalydeco avec des aliments et boissons
Évitez de donner à votre enfant des aliments ou boissons contenant du pamplemousse pendant le
traitement, car ceux-ci peuvent augmenter les effets indésirables de Kalydeco en augmentant la
quantité d’ivacaftor dans l’organisme de votre enfant.
Conduite de véhicules et utilisation de machines
Kalydeco peut provoquer des sensations vertigineuses. Votre enfant ne doit pas faire de la bicyclette ni
effectuer d’autres activités nécessitant toute son attention s’il ressent des sensations vertigineuses.
Kalydeco contient du lactose et du sodium
Si le médecin de votre enfant vous a informé(e) que votre enfant présente une intolérance à certains
sucres, contactez-le avant que votre enfant prenne ce médicament.
Kalydeco contient moins de 1 mmol (23 mg) de sodium par dose, c’est-à-dire qu’il est essentiellement
« sans sodium ».
3. Comment utiliser Kalydeco
Veillez à toujours donner ce médicament à votre enfant en suivant exactement les indications de son
médecin. Vérifiez auprès de son médecin en cas de doute.
Le médecin de votre enfant déterminera la dose appropriée pour votre enfant. Votre enfant doit
continuer à utiliser tous ses autres médicaments, sauf si son médecin recommande d’arrêter l’un
Les doses recommandées de Kalydeco sont présentées dans le tableau 1 ci-dessous.
Tableau 1 : Recommandations posologiques
Âge/poids Dose du matin Dose du soir
Kalydeco en monothérapie
1 mois à moins de 2 mois, ≥ 3 kg Un sachet de Kalydeco
13,4 mg granulés
Pas de prise le soir
2 mois à moins de 4 mois, ≥ 3 kg Un sachet de Kalydeco
13,4 mg granulés
Un sachet de Kalydeco
13,4 mg granulés
4 mois à moins de 6 mois, ≥ 5 kg Un sachet de Kalydeco 25 mg
Un sachet de Kalydeco 25 mg
6 mois et plus, ≥ 5 kg à < 7 kg Un sachet de Kalydeco 25 mg
Un sachet de Kalydeco 25 mg
6 mois et plus, ≥ 7 kg à < 14 kg Un sachet de Kalydeco 50 mg
Un sachet de Kalydeco 50 mg
6 mois et plus, ≥ 14 kg à < 25 kg Un sachet de Kalydeco 75 mg
Un sachet de Kalydeco 75 mg
6 mois et plus, ≥ 25 kg Se reporter à la notice de Kalydeco comprimés.
Kalydeco en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor
2 ans à moins de 6 ans, ≥ 10 kg à
< 14 kg
Un sachet d’ivacaftor
40 mg/elexacaftor 80 mg
Un sachet de Kalydeco
59,5 mg granulés
2 ans à moins de 6 ans, ≥ 14 kg Un sachet d’ivacaftor
50 mg/elexacaftor 100 mg
Un sachet de Kalydeco 75 mg
Votre enfant doit prendre les doses du matin et du soir régulièrement à environ 12 heures d’intervalle.
Si votre enfant a des problèmes hépatiques, son médecin pourra réduire la dose de Kalydeco, car
dans ce cas le foie de votre enfant n’élimine pas le médicament aussi rapidement que chez les enfants
ayant une fonction hépatique normale.
Problèmes hépatiques modérés chez les enfants âgés de 6 mois et plus : la dose peut être
réduite à la moitié de la dose indiquée dans le tableau ci-dessus, soit un sachet une fois par jour.
Problèmes hépatiques sévères chez les enfants âgés de 6 mois et plus : l’utilisation n’est pas
recommandée, mais le médecin de votre enfant déterminera s’il est approprié pour votre enfant
de prendre ce médicament, auquel cas la dose (indiquée dans le tableau ci-dessus) doit être
réduite à un sachet un jour sur deux.
Problèmes hépatiques chez les enfants âgés d’1 mois à 6 mois : l’utilisation n’est pas
Kalydeco est pris par voie orale.
Chaque sachet est à usage unique.
Mode d’emploi :
Tenir le sachet de granulés avec le trait de coupe vers le haut.
Agiter doucement le sachet pour que le contenu se dépose.
Ouvrir le sachet en le déchirant ou en le découpant le long du trait de coupe.
Mélanger tout le contenu d’un sachet avec 5 mL d’aliment semi-liquide ou de liquide adapté à
l’âge. L’aliment ou le liquide servant à la préparation du mélange doit être à température
ambiante ou inférieure. Les aliments semi-liquides ou les liquides adaptés à l’âge sont par
exemple : compotes de fruits ou purées de légumes, yaourt, eau, lait, lait maternel, préparation
infantile ou jus de fruit.
Une fois le médicament mélangé, il doit être immédiatement administré à votre enfant. Si cela
n’est pas possible, il devra être administré au plus tard dans l’heure suivant la réalisation du
mélange. Il convient de bien s’assurer que le mélange est ingéré immédiatement et en totalité.
Un repas ou une collation riche en graisses doivent être pris immédiatement avant ou après le
médicament (des exemples de repas ou collations riches en graisses sont présentés ci-dessous).
Les repas ou collations riches en graisses sont notamment ceux qui sont préparés avec du beurre ou
des huiles ou ceux contenant des œufs. Les autres aliments contenant des graisses sont :
Fromage, lait entier, laitages entiers, yaourt, lait maternel, préparation infantile, chocolat.
Viandes, poissons gras.
Avocat, houmous, produits à base de soja (tofu).
Fruits à coque, barres ou boissons nutritives contenant des graisses.
Si votre enfant a pris plus de Kalydeco qu’il n’aurait dû
Votre enfant pourrait ressentir des effets indésirables, notamment ceux mentionnés dans la rubrique 4
ci-après. Si c’est le cas, demandez conseil au médecin de votre enfant ou à votre pharmacien. Si
possible, ayez le médicament de votre enfant et cette notice avec vous.
Si vous oubliez de donner Kalydeco à votre enfant
Donnez la dose oubliée s’il s’est écoulé moins de 6 heures depuis l’heure de la prise oubliée. Sinon,
attendez la dose suivante prévue à l’heure habituelle. Ne donnez pas de dose double à votre enfant
pour compenser la dose que vous avez oublié de donner.
Si vous arrêtez de donner Kalydeco à votre enfant
Vous devez donner Kalydeco à votre enfant aussi longtemps que son médecin le recommande.
N’arrêtez pas sans l’avis de son médecin. Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce
médicament, demandez plus d’informations au médecin de votre enfant ou à votre pharmacien.
4. Quels sont les effets indésirables éventuels ?
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne
surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
Effets indésirables graves
Douleurs abdominales (mal au ventre) et augmentations des taux sanguins d’enzymes hépatiques.
Signes possibles de problèmes hépatiques
Les augmentations des taux sanguins d’enzymes hépatiques sont fréquentes chez les patients atteints
de mucoviscidose et ont également été observées chez des patients prenant Kalydeco seul ou en
association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor.
Chez les patients prenant Kalydeco en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, une
atteinte hépatique et une détérioration de la fonction hépatique ont été rapportées chez des
patients présentant une maladie hépatique sévère. La détérioration de la fonction hépatique peut être
grave et nécessiter une transplantation.
Les symptômes suivants peuvent être des signes de problèmes hépatiques :
douleur ou gêne dans la partie supérieure droite de l’abdomen,
jaunissement de la peau ou du blanc des yeux,
nausées ou vomissements,
Les signes comprennent : humeur triste ou modification de l’humeur, anxiété, sentiment de mal-être
Si votre enfant présente l’un de ces symptômes, informez immédiatement son médecin.
Effets indésirables très fréquents (pouvant toucher plus d’une personne sur 10)
infection des voies respiratoires supérieures (rhume), y compris mal de gorge et congestion
maux de tête,
douleurs gastriques ou abdominales,
modifications de la flore bactérienne présente dans les expectorations,
augmentation des taux d’enzymes hépatiques (signes d’atteinte du foie),
rash (éruption cutanée).
Effets indésirables fréquents (pouvant toucher jusqu’à une personne sur 10)
nez qui coule,
mal aux oreilles, sensation anormale au niveau de l’oreille,
rougeur dans l’oreille,
troubles au niveau de la partie interne de l’oreille (sensations de vertige ou de tournoiement),
problèmes de sinus (congestion des sinus),
rougeur dans la gorge,
masse dans le sein,
envie de vomir (nausées),
taux faible de sucre dans le sang (hypoglycémie),
respiration anormale (essoufflement ou difficultés pour respirer),
gaz intestinaux (flatulences),
boutons et points noirs (acné),
augmentation du taux de créatine kinase (signe de destruction du tissu musculaire) montrée par
les analyses de sang.
Effets indésirables peu fréquents (pouvant toucher jusqu’à une personne sur 100)
congestion de l’oreille,
inflammation au niveau des seins,
gonflement des seins chez les garçons,
modifications des mamelons ou mamelons douloureux,
augmentation de la pression artérielle.
Fréquence indéterminée (la fréquence ne peut pas être estimée sur la base des données disponibles)
atteinte du foie (atteinte hépatique),
augmentation du taux de bilirubine (montrée par les analyses de sang effectuées pour un bilan
Effets indésirables supplémentaires chez les enfants et adolescents
Les effets indésirables rapportés chez les enfants et les adolescents sont comparables à ceux observés
chez les adultes. Cependant, des augmentations des taux sanguins d’enzymes hépatiques sont
observées plus fréquemment chez les jeunes enfants.
Déclaration des effets secondaires
Si votre enfant ressent un quelconque effet indésirable, parlez-en à son médecin ou à votre
pharmacien. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice.
Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de
déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir
davantage d’informations sur la sécurité du médicament.
5. Comment conserver Kalydeco
Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur la boîte, la pochette et le sachet
après EXP. La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.
Ce médicament ne nécessite pas de précautions particulières de conservation.
Le médicament mélangé est stable pendant une heure.
Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre
pharmacien d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger
6. Contenu de l’emballage et autres informations
Ce que contient Kalydeco
La substance active est l’ivacaftor.
Kalydeco 13,4 mg granulés en sachet :
Chaque sachet contient 13,4 mg d’ivacaftor.
Kalydeco 25 mg granulés en sachet :
Chaque sachet contient 25 mg d’ivacaftor.
Kalydeco 50 mg granulés en sachet :
Chaque sachet contient 50 mg d’ivacaftor.
Kalydeco 59,5 mg granulés en sachet :
Chaque sachet contient 59,5 mg d’ivacaftor.
Kalydeco 75 mg granulés en sachet :
Chaque sachet contient 75 mg d’ivacaftor.
Les autres composants sont : silice colloïdale anhydre, croscarmellose sodique, succinate d’acétate
d’hypromellose, lactose monohydraté, stéarate de magnésium, mannitol, sucralose et laurilsulfate de
Voir la fin de la rubrique 2 - Kalydeco contient du lactose et du sodium.
Comment se présente Kalydeco et contenu de l’emballage extérieur
Kalydeco 13,4 mg granulés en sachet se présente sous forme de granulés de couleur blanche à blanc
Kalydeco 25 mg granulés en sachet se présente sous forme de granulés de couleur blanche à blanc
Kalydeco 50 mg granulés en sachet se présente sous forme de granulés de couleur blanche à blanc
Kalydeco 59,5 mg granulés en sachet se présente sous forme de granulés de couleur blanche à blanc
Kalydeco 75 mg granulés en sachet se présente sous forme de granulés de couleur blanche à blanc
Les granulés sont conditionnés en sachets.
Kalydeco 13,4 mg granulés en sachet, Kalydeco 25 mg granulés en sachet, Kalydeco 50 mg granulés
en sachet et Kalydeco 75 mg granulés en sachet :
Boîte de 56 sachets (contenant 4 pochettes individuelles contenant chacune 14 sachets).
Kalydeco 13,4 mg granulés en sachet, Kalydeco 59,5 mg granulés en sachet et Kalydeco 75 mg
granulés en sachet :
Boîte de 28 sachets (contenant 4 pochettes individuelles contenant chacune 7 sachets).
Titulaire de l’Autorisation de mise sur le marché et fabricant
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,
Dublin 9, D09 T665,
Tél. : +353 (0)1 761 7299
Almac Pharma Services (Ireland) Limited
Finnabair Industrial Estate
Almac Pharma Services Limited
Seagoe Industrial Estate
Pour toute information complémentaire concernant ce médicament, veuillez prendre contact avec le
représentant local du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché :
België/Belgique/Belgien, България, Česká republika,
Danmark, Deutschland, Eesti, France, Hrvatska,
Ireland, Ísland, Κύπρος, Latvija, Lietuva,
Luxembourg/Luxemburg, Magyarország, Malta,
Nederland, Norge, Österreich, Polska, Portugal,
România, Slovenija, Slovenská republika,
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
+353 (0) 1 761 7299
Vertex Pharmaceuticals Spain, S.L.
Tel: + 34 91 7892800
Vertex Φαρμακευτική Μονοπρόσωπη Ανώνυμη Εταιρία
Τηλ: +30 (211) 2120535
Tel: +39 0697794000
La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est
Autres sources d’information
Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence
européenne des médicaments https://www.ema.europa.eu
. Il existe aussi des liens vers d’autres sites
concernant les maladies rares et leur traitement.
Questions fréquentes sur KALYDECO 50 mg, granulés en sachet
Comment utiliser KALYDECO 50 mg, granulés en sachet ?
KALYDECO 50 mg, granulés en sachet se présente sous forme de granulés et s'administre par voie orale. Respectez scrupuleusement la posologie prescrite par votre médecin et lisez attentivement la notice.
KALYDECO 50 mg, granulés en sachet est-il disponible sans ordonnance ?
Non, KALYDECO 50 mg, granulés en sachet est soumis à prescription médicale (prescription initiale hospitalière semestrielle, liste I, renouvellement non restreint).
Quelle est la substance active de KALYDECO 50 mg, granulés en sachet ?
La substance active de KALYDECO 50 mg, granulés en sachet est IVACAFTOR.
Qui fabrique KALYDECO 50 mg, granulés en sachet ?
KALYDECO 50 mg, granulés en sachet est fabriqué par le laboratoire VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED.
Depuis quand KALYDECO 50 mg, granulés en sachet est-il autorisé en France ?
KALYDECO 50 mg, granulés en sachet a obtenu son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) le 16/11/2015.