Médicament réservé à l'usage hospitalier, agréé aux collectivités. Non disponible en officine de ville.
À quoi sert ce médicament ?
Qu’est-ce que Libmeldy ?
Libmeldy (atidarsagène autotemcel) est un type de médicament appelé thérapie génique. Il est
fabriqué spécialement pour votre enfant à partir de ses cellules sanguines.
Dans quels cas Libmeldy est-il utilisé ?
Libmeldy est utilisé pour traiter une maladie grave appelée leucodystrophie métachromatique (LDM) :
chez les enfants atteints de la forme « infantile tardive » ou de la forme « juvénile précoce » de la
maladie qui n’ont pas encore développé de signes ou de symptômes,
chez les enfants atteints de la forme « juvénile précoce » de la maladie, qui ont commencé à
développer des symptômes, mais dont les symptômes ne s’aggravent pas rapidement.
Les personnes atteintes de LDM ont une anomalie dans le gène qui sert à fabriquer une enzyme
appelée arylsulfatase A (ARSA). Cela conduit à une accumulation de substances appelées sulfatides
dans le cerveau et le système nerveux, ce qui provoque des lésions du système nerveux et la perte
progressive des aptitudes physiques et, plus tard, des capacités mentales, menant finalement au décès.
Comment Libmeldy agit-il ?
Des cellules appelées cellules souches sont collectées dans le sang de votre enfant. Elles sont ensuite
modifiées en laboratoire par l’insertion d’un gène fonctionnel pour la production de l’enzyme ARSA.
Lorsque votre enfant reçoit du Libmeldy, qui est constitué de ces cellules modifiées, les cellules vont
commencer à fabriquer de l’ARSA pour dégrader les sulfatides des cellules nerveuses et d’autres
cellules du corps de votre enfant. Cela devrait ralentir la progression de la maladie et améliorer la
qualité de vie de votre enfant.
Libmeldy est administré par un goutte-à-goutte (perfusion) dans une veine (par voie intraveineuse).
Pour en savoir plus sur ce qui se passe avant et pendant le traitement, voir la rubrique 3, Comment
Libmeldy est administré.
Si vous avez des questions sur le fonctionnement de Libmeldy ou sur la raison pour laquelle ce
médicament a été prescrit à votre enfant, demandez au médecin de votre enfant.
Informations à connaître avant de le prendre
Votre enfant ne doit jamais recevoir Libmeldy
S’il est allergique à l’atidarsagène autotemcel ou à l’un des composants contenus dans ce
médicament (mentionnés dans la rubrique 6). Si vous pensez que votre enfant pourrait être
allergique, demandez conseil à votre médecin.
S’il a déjà reçu une thérapie génique fabriquée à partir de ses cellules souches sanguines.
S’il est allergique à (ou si le médecin pense que votre enfant pourrait développer des effets
indésirables inacceptables dus à) l’un des ingrédients des médicaments qui seront administrés à
votre enfant avant le traitement par Libmeldy (voir rubrique 3).
Avertissements et précautions
Adressez-vous à votre médecin ou infirmier/ère avant que votre enfant ne reçoive Libmeldy.
Les informations sur les médicaments à base de cellules, tels que Libmeldy, doivent être
conservées pendant 30 ans à l’hôpital. Les informations conservées concernant votre enfant seront
son nom et le numéro de lot de Libmeldy qu’il a reçu.
Libmeldy est préparé à partir des cellules souches de votre enfant et ne doit être administré qu’à
Avant le traitement par Libmeldy
Une évaluation de votre enfant par son médecin pour confirmer qu’il/elle est atteint(e) de LDM et
pour rechercher des symptômes et des effets de sa maladie aura lieu avant de décider d’utiliser
Libmeldy. Il est possible que votre enfant ne présente aucun signe physique de la maladie au
moment de l’évaluation initiale.
Si la LDM de votre enfant a progressé et s’est aggravée avant l’instauration du traitement, le
médecin peut déterminer que la maladie a atteint une « phase de progression rapide ». Si cela se
produit, il est possible que votre enfant ne tire pas profit du traitement et que le médecin de votre
enfant décide de ne pas administrer Libmeldy.
Les cathéters veineux centraux sont des tubes fins, flexibles, qui sont insérés par un médecin dans
une grosse veine afin d’accéder à la circulation sanguine de votre enfant. Les risques liés à ces
lignes sont les infections et la formation de caillots sanguins. Le médecin et les infirmier(e)s
surveilleront la survenue de toute complication veineuse liée au cathéter veineux central.
Libmeldy est testé pour détecter la présence de microbes infectieux avant son administration à
votre enfant. Il existe un faible risque d’infection. Les médecins et les infirmier(e)s de votre enfant
surveilleront les signes éventuels d’infection tout au long de la perfusion et proposeront un
traitement si nécessaire.
Le médecin contrôlera la glande thyroïde de votre enfant. La glande thyroïde se trouve dans le cou
et produit des hormones qui sont importantes pour aider l’organisme à fonctionner normalement.
Au besoin, elle sera également surveillée après le traitement.
Après traitement par Libmeldy
Après le traitement, il peut être demandé à votre enfant de participer à une étude de suivi pour une
durée allant jusqu’à 15 ans, afin de mieux comprendre les effets à long terme de Libmeldy.
Si votre enfant nécessite une transfusion sanguine dans les 3 premiers mois suivant
l’administration de Libmeldy, les produits sanguins doivent être irradiés. Cela implique une
diminution des globules blancs appelés lymphocytes afin de réduire à un minimum le risque de
réaction à la transfusion. Le médecin surveillera toute réaction de votre enfant à la transfusion
Le nombre de cellules sanguines de votre enfant sera faible pendant un certain temps après son
traitement par Libmeldy. Cela affecte les cellules sanguines appelées neutrophiles qui sont
responsables de la lutte contre les infections et qui peuvent être contrôlées lors d’un test sanguin
simple. Si le nombre de neutrophiles de votre enfant reste faible après 60 jours, cela peut être
appelé « échec de la prise de greffe ». Dans ce cas, le médecin de votre enfant peut décider de
rendre à votre enfant les cellules de secours précédemment prélevées (voir rubrique 3). Les
cellules de secours ne sont pas porteuses du gène ARSA fonctionnel et ne produiront pas l’enzyme
Après l’administration du médicament de conditionnement, il est possible que votre enfant
présente un faible nombre de plaquettes dans le sang. Cela signifie que le sang de votre enfant
peut ne pas être capable de coaguler normalement et que votre enfant peut être sujet à des
saignements pendant un certain temps après le traitement. Le médecin surveillera le nombre de
plaquettes de votre enfant à l’aide de simples analyses de sang et fournira à votre enfant un
traitement si nécessaire. Ceci peut inclure une transfusion de plaquettes pour contribuer à
augmenter sa numération plaquettaire.
Une acidose métabolique peut survenir. C’est une affection caractérisée par l’augmentation du
taux d’acide dans le sang. Il peut y avoir de nombreuses causes différentes à cela et cette affection
est plus courante chez les patients atteints de LDM. Les symptômes de l’acidose métabolique
comprennent une sensation d’essoufflement, une respiration rapide, des nausées (envie de vomir)
et des vomissements. Le médecin surveillera votre enfant pour détecter tout signe ou symptôme
L’insertion d’un nouveau gène dans les cellules souches pourrait théoriquement provoquer des
cancers du sang (leucémie et lymphome). Après le traitement, votre médecin surveillera votre
enfant pour détecter tout signe de leucémie ou de lymphome.
Au cours des études cliniques, certains patients ont développé des anticorps dirigés contre
l’enzyme ARSA, appelés anticorps anti-ARSA (voir les effets indésirables de Libmeldy dans la
rubrique 4). Cette situation s’est résolue spontanément ou après un traitement par un médicament
approprié. Le médecin de votre enfant surveillera la présence d’anticorps anti-ARSA dans son
sang et lui administrera un traitement si nécessaire.
Après avoir reçu Libmeldy, votre enfant sera surveillé au moyen d’analyses de sang régulières.
Ceci inclura la mesure des anticorps présents dans le sang, appelés immunoglobulines. Si leur taux
est faible, votre enfant devra peut-être recevoir un traitement de remplacement des
immunoglobulines. Le médecin de votre enfant vous en parlera si nécessaire.
Libmeldy est préparé à partir de parties du virus de l’immunodéficience humaine (VIH), qui ont
été modifiées de façon à ce qu’elles ne puissent pas provoquer d’infection. Le virus modifié est
utilisé pour insérer le gène ARSA dans les cellules souches de votre enfant. Bien que ce
médicament n’induise pas d’infection par le VIH à votre enfant, le fait d’avoir du Libmeldy dans
son sang peut entraîner un résultat de test VIH faux positif avec certains tests commerciaux
(appelés « tests PCR ou à amplification en chaîne par polymérase ») qui reconnaissent un morceau
de VIH utilisé pour fabriquer le Libmeldy. Si le test du VIH effectué chez votre enfant est positif
après un traitement par Libmeldy, contactez le médecin ou l’infirmier(e) de votre enfant.
Après un traitement par Libmeldy, votre enfant ne pourra pas donner de sang, des organes, des
tissus ou des cellules. Cela est dû au fait que Libmeldy est un produit de thérapie génique.
Avant que votre enfant ne reçoive le Libmeldy, le médecin devra :
Vérifier les poumons, le cœur, les reins, le foie et la pression artérielle de votre enfant.
Rechercher des signes d’infection ; toute infection sera traitée avant d’administrer Libmeldy à
Rechercher une infection par le virus de l’hépatite B, de l’hépatite C, le virus T-lymphotropique
humain (HTLV), le VIH ou une infection à mycoplasme.
Vérifier si votre enfant a été vacciné au cours des 6 dernières semaines ou si une vaccination est
prévue au cours des prochains mois.
Lorsque le traitement par Libmeldy ne peut être mené à terme
Avant de recevoir Libmeldy, un médicament de conditionnement sera administré à votre enfant pour
éliminer les cellules de sa moelle osseuse.
Si Libmeldy ne peut pas être administré après que votre enfant a reçu le médicament de
conditionnement, ou si les cellules souches modifiées ne s’implantent pas (ne se greffent pas) dans le
corps de votre enfant, le médecin pourra décider de donner une perfusion à votre enfant pour lui rendre
les cellules de secours qui ont été prélevées précédemment (voir aussi la rubrique 3, Comment
Libmeldy est administré). Les cellules de secours ne sont pas porteuses du gène ARSA fonctionnel et
ne produisent pas l’enzyme ARSA. Pour plus d’informations, veuillez contacter le médecin de votre
Autres médicaments et Libmeldy
Informez votre médecin si votre enfant prend, a récemment pris ou pourrait prendre tout autre
Votre enfant ne doit prendre aucun médicament destiné au traitement de l’infection à VIH à
partir d’un mois au moins avant que les médicaments de mobilisation ne lui soient administrés, et
jusqu’à au moins 7 jours après la perfusion de Libmeldy (voir également rubrique 3, Comment
Libmeldy est fabriqué et administré).
Votre enfant ne doit pas recevoir de vaccins appelés vaccins vivants pendant les 6 semaines qui
précèdent l’administration du médicament de conditionnement destiné à le/la préparer au
traitement par Libmeldy, et après le traitement, pendant que son système immunitaire (le système
de défense de l’organisme) se rétablit.
Libmeldy contient du sodium et du diméthylsulfoxide (DMSO)
Ce médicament contient 35 à 560 mg de sodium (composant principal du sel de cuisine/table) dans
chaque dose. Cela équivaut à 2 à 28 % de l’apport alimentaire quotidien maximal recommandé de
sodium pour un adulte.
Si votre enfant n’a pas été en contact avec le DMSO (une substance utilisée pour conserver des
cellules congelées), le médecin ou l’infirmier(e) doit surveiller attentivement votre enfant afin de
détecter toute réaction pendant et après la perfusion de chaque poche.
3. Comment Libmeldy est administré
Libmeldy sera toujours administré à votre enfant par un médecin dans un centre de traitement qualifié,
et ne sera administré qu’une seule fois.
Quand Ce qui survient Pourquoi
Environ 2 mois avant la
perfusion de Libmeldy
Un médicament de
mobilisation est administré
Afin de déplacer les cellules
souches sanguines de la moelle
osseuse de votre enfant vers la
Environ 2 mois avant la
perfusion de Libmeldy
Prélèvement de sang Afin de produire Libmeldy et
servir de cellules de
remplacement si nécessaire.
5 jours avant la perfusion de
Un médicament de
conditionnement est administré
pendant 3 à 4 jours dans un
Afin de préparer la moelle
osseuse de votre enfant pour le
traitement en détruisant les
cellules de la moelle osseuse de
sorte qu’elles puissent être
remplacées par les cellules
modifiées présentes dans
15 à 30 minutes avant la
perfusion de Libmeldy
Un médicament appelé
antihistaminique peut être
Pour contribuer à prévenir une
réaction allergique à la
Début du traitement par
Libmeldy est administré par un
goutte à goutte (perfusion) dans
une veine. La perfusion se fera
dans un hôpital et durera
environ 30 minutes pour
chaque poche de perfusion. Le
nombre de poches varie d’un
patient à l’autre.
Afin d’ajouter les cellules
souches contenant le gène
ARSA dans la moelle osseuse
de votre enfant.
Après le traitement par
Votre enfant restera à l’hôpital
pendant environ 4 à
Afin de surveiller si le
traitement de votre enfant
fonctionne, pour qu’il se
rétablisse et pour apporter de
l’aide en cas d’effets
indésirables jusqu’à ce que le
médecin soit sûr que votre
enfant est en sécurité et qu’il
peut quitter l’hôpital.
Autres médicaments administrés à votre enfant avant Libmeldy
Votre enfant peut recevoir des médicaments appelés médicaments de mobilisation et médicaments
de conditionnement (voir rubrique 4 pour plus d’informations sur les effets indésirables de ces
Comme Libmeldy est produit à partir des cellules souches de votre enfant, le sang de votre enfant sera
prélevé dans une veine pour préparer le médicament environ 2 mois avant le traitement.
Un médicament de mobilisation sera d’abord administré à votre enfant pour déplacer les cellules
souches sanguines de votre enfant de sa moelle osseuse vers sa circulation sanguine.
Les cellules souches sanguines peuvent ensuite être collectées par une machine qui sépare les
composants du sang (machine d’aphérèse). Cela peut prendre plus d’un jour pour collecter
suffisamment de cellules souches sanguines pour fabriquer Libmeldy.
Les cellules souches collectées du sang seront divisées en :
L’échantillon de traitement, qui sera envoyé pour fabriquer Libmeldy, par insertion d’une
copie fonctionnelle du gène ARSA dans les cellules souches de l’échantillon.
L’échantillon de secours, qui sera congelé et conservé ; il sera destiné à être administré à votre
enfant en tant que remplacement des cellules souches si Libmeldy ne peut être administré ou s’il
n’agit pas (voir « Lorsque le traitement par Libmeldy ne peut être mené à terme » à la
rubrique 2). Il est à noter que l’échantillon de secours peut être prélevé alternativement à partir
de la moelle osseuse de votre enfant. Dans ce cas, des médicaments seront administrés à votre
enfant afin qu’il se détende, pour éviter la douleur ou le rendre inconscient avant la procédure.
Le médecin prélèvera la moelle osseuse de votre enfant à l’aide d’une seringue spéciale.
Comment Libmeldy est administré à votre enfant
Libmeldy sera administré à votre enfant dans un centre de traitement qualifié par des médecins
formés à l’utilisation de ce type de médicament.
Les médecins vérifieront que les poches de perfusion de Libmeldy sont toutes identifiées comme
ayant été fabriquées à partir de l’échantillon de votre enfant.
Libmeldy est un traitement administré une seule fois. Il ne sera pas administré de nouveau à votre
Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à
votre médecin ou à votre infirmier/ère.
Effets indésirables éventuels
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne
surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
Certains effets indésirables sont liés au médicament de conditionnement utilisé pour préparer la moelle
osseuse de votre enfant pour le traitement par Libmeldy.
Discutez avec le médecin de votre enfant des éventuels effets indésirables du médicament de
conditionnement. Vous pouvez également lire la notice de ce médicament.
Effets indésirables du médicament de conditionnement
➔ Informez immédiatement le médecin ou l’infirmier(e) si votre enfant présente l’un des effets
indésirables suivants après avoir reçu le médicament de conditionnement. Ils surviennent
habituellement entre les premiers jours et plusieurs semaines après l’administration du
médicament de conditionnement, mais peuvent également se développer beaucoup plus tard.
Effets indésirables très fréquents (pouvant toucher plus de 1 personne sur 10)
analyses sanguines montrant de faibles taux de globules blancs, sans ou avec fièvre
aphtes, inflammation de la bouche
augmentation de la taille du foie
perte de fonction ou diminution de la fonction des ovaires
Effets indésirables fréquents (pouvant toucher jusqu’à 1 personne sur 10)
infections virales ou bactériennes
infection thoracique (pneumonie)
nez qui coule
réaction extrême à une infection
faible nombre de globules rouges (anémie) ou blancs
saignement ou hématomes anormaux - pouvant être causé par un faible taux de plaquettes
sanguines, réduisant ainsi la capacité du sang à coaguler
acidose métabolique, une affection dans laquelle le taux d’acide dans le sang est élevé
excès de liquide dans l’organisme
troubles du sommeil
maux de tête
infection des organes impliqués dans l’excrétion urinaire (tels que la vessie et les voies urinaires)
saignements de nez
douleurs dans la bouche et la gorge
accumulation de liquide dans l’organisme
saignements du tractus digestif
envie de vomir (nausée)
augmentation des enzymes hépatiques (transaminases et aminotransférases) observée dans les
diminution des enzymes hépatiques (albumine) observée dans les analyses sanguines
douleur dans la partie supérieure droite de l’abdomen (ventre) sous les côtes, jaunissement des
yeux ou de la peau, gain pondéral rapide, tuméfaction des bras, des jambes et de l’abdomen et
difficultés respiratoires. Ces symptômes peuvent être des signes d’une affection hépatique grave
appelée maladie veino-occlusive
démangeaisons de la peau
diminution de la production d’urine
inflammation du tractus digestif
test positif à Aspergillus (champignon pouvant causer une maladie des poumons)
Effets indésirables de Libmeldy
Les effets indésirables suivants ont été signalés avec Libmeldy.
Effets indésirables très fréquents (pouvant toucher plus de 1 personne sur 10)
test positif pour les anticorps anti-ARSA. Les anticorps sont la défense naturelle du corps contre
tout ce qu’il considère comme étranger
Déclaration des effets indésirables
Si votre enfant ressent un quelconque effet indésirable, parlez-en au médecin ou à l’infirmier/ère qui
s’occupe de votre enfant. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné
dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système
national de déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à
fournir davantage d’informations sur la sécurité du médicament.
Comment le conserver ?
Les informations suivantes sont destinées exclusivement aux médecins.
Ce médicament étant administré en milieu hospitalier, l’hôpital est responsable de la conservation
appropriée du médicament avant et pendant son utilisation, ainsi que de son élimination.
Tenez ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur les étiquettes de l’emballage
extérieur et de la poche de perfusion.
N’utilisez pas ce médicament si vous remarquez que la poche de perfusion est endommagée ou si elle
Conserver à une température inférieure à -130 °C pendant un maximum de 6 mois. Ne pas décongeler
le produit tant qu’il n’est pas prêt à être utilisé. Après décongélation, conserver à température ambiante
(20 °C-25 °C) et utiliser dans les 2 heures. Ne pas recongeler.
Ce médicament contient des cellules humaines génétiquement modifiées. Tout médicament non utilisé
ou déchet doit être éliminé conformément aux recommandations locales sur la manipulation de
matériel d’origine humaine.
Contenu de l'emballage et autres informations
Ce que contient Libmeldy
Le principe actif est constitué des cellules souches de votre enfant qui contiennent des copies
fonctionnelles du gène ARSA. La concentration par poche est de 2–10 × 106 cellules par millilitre.
Les autres composants sont une solution utilisée pour conserver les cellules congelées et le chlorure
de sodium (voir rubrique 2, Libmeldy contient du sodium).
Ce médicament contient des cellules sanguines humaines génétiquement modifiées.
Comment se présente Libmeldy et contenu de l’emballage extérieur
Libmeldy est une dispersion de cellules, transparente à légèrement trouble, incolore à jaune ou rose,
fournie dans une ou plusieurs poches pour perfusion transparentes, chacune emballée dans un sac à
l’intérieur d’un récipient métallique fermé.
Le nom et la date de naissance de votre enfant, ainsi que des informations codées permettant
d’identifier votre enfant comme étant le patient, sont imprimés sur chaque poche de perfusion et sur
chaque récipient métallique.
Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché
Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.
2333 CW Leiden,
AGC Biologics S.p.A.
Zambon Scientific Park
Via Meucci 3
20091 Bresso (MI)
La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est
Autres sources d’informations
Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence
européenne des médicaments : https://www.ema.europa.eu.
Cette notice est disponible dans toutes les langues de l’UE/EEE sur le site internet de l’Agence
européenne des médicaments.
Les informations suivantes sont destinées exclusivement aux professionnels de la santé :
Il est important de lire le contenu de cette procédure dans son intégralité avant d’administrer
Précautions à prendre avant la manipulation ou l’administration du médicament
Ce médicament contient des cellules sanguines humaines. Les professionnels de santé qui
manipulent Libmeldy doivent prendre les précautions appropriées (port de gants, de vêtements de
protection et de lunettes de protection) pour éviter toute transmission potentielle de maladies
Libmeldy doit se trouver à tout moment à une température inférieure à -130 °C, jusqu’à ce que le
contenu de la poche soit décongelé pour perfusion.
Définition de la dose à administrer
La dose à perfuser et le nombre de poches de perfusion Libmeldy à utiliser doivent être définis sur
la base du nombre total de cellules CD34+ fourni sur la fiche d’information du lot (c’est-à-dire la
« dose fournie », calculée en fonction du poids du patient au moment de la collecte des cellules).
La dose de Libmeldy à administrer doit également tenir compte du poids du patient au moment du
traitement et du fait que toute poche utilisée doit être administrée dans son intégralité.
Préparation avant l’administration
Il est possible qu’un patient nécessite plusieurs poches de perfusion. Chaque poche de perfusion
est fournie dans un sac de suremballage, contenu dans une cassette métallique.
La ou les poches de perfusion emballées dans les sacs de suremballage doivent être conservées à
l’intérieur de leurs cassettes métalliques dans la phase de vapeur de l’azote liquide à < -130 °C,
jusqu’à ce qu’elles soient prêtes à être décongelées et perfusées.
Prendre en compte toutes les poches de perfusion et confirmer pour chaque poche de perfusion
qu’elle n’a pas dépassé la date de péremption à l’aide de la fiche d’information du lot jointe.
Une solution stérile de chlorure de sodium à 9 mg/mL (0,9 %) pour injection doit être disponible
pour amorcer la tubulure avant la perfusion et pour rincer la poche de perfusion et la tubulure
après la perfusion.
Inspection avant décongélation
Ne pas retirer la cassette métallique du stockage cryogénique ou décongeler Libmeldy avant que le
patient ne soit prêt à recevoir la perfusion. Le moment de la décongélation de la ou des poches de
perfusion contenant Libmeldy et celui de la perfusion doivent être coordonnés. Confirmer l’heure
de perfusion à l’avance et ajuster l’heure de début de décongélation afin que le traitement soit
disponible pour la perfusion lorsque le patient est prêt.
Ouvrir la cassette métallique et vérifier l’intégrité du sac de suremballage et de la poche de
perfusion avant la décongélation. Si une poche de perfusion est abîmée, suivre les
recommandations locales pour la manipulation des déchets de matières d’origine humaine et
contacter Orchard Therapeutics immédiatement.
Avant de décongeler Libmeldy, il faut vérifier que l’identité du patient correspond aux
informations uniques sur le patient indiquées sur les étiquettes des emballages et sur la fiche
d’information du lot qui les accompagne. Libmeldy est réservé seulement à un usage autologue.
Ne pas décongeler ou perfuser Libmeldy si les informations figurant sur l’étiquette spécifique au
patient sur la poche de perfusion ne correspondent pas au patient en question.
Après avoir soigneusement retiré la poche de perfusion de la cassette métallique, décongeler celle-
ci dans son sac de suremballage scellé à 37 °C dans un dispositif de décongélation contrôlée
jusqu’à ce qu’il n’y ait plus de glace visible dans la poche de perfusion.
Une fois la décongélation terminée, le sac doit être immédiatement retiré du dispositif de
Ouvrir soigneusement le sac de suremballage pour retirer la poche de perfusion, qui doit être
conservée à température ambiante (entre 20 °C et 25 °C) jusqu’à la perfusion.
Masser doucement la poche de perfusion pour remettre les cellules en suspension. Le contenu de
la poche de perfusion doit être inspecté pour détecter tout reste visible d’agrégat cellulaire. Les
petits agrégats cellulaires doivent être dispersés en les mélangeant délicatement manuellement. Ne
pas secouer la poche.
La poche de perfusion ne doit pas être lavée, tournée vers le bas, faire l’objet d’un prélèvement
et/ou être remise en suspension dans un autre milieu avant la perfusion.
Libmeldy ne doit pas être irradié car l’irradiation pourrait entraîner une inactivation du produit.
Si plusieurs poches de perfusion sont prévues pour la dose de traitement du patient, la poche
suivante ne doit être décongelée qu’après perfusion complète du contenu de la poche précédente.
Libmeldy doit être administré sous forme de perfusion intraveineuse par l’intermédiaire d’un
cathéter veineux central, conformément aux procédures habituelles du centre d’administration des
produits de thérapie cellulaire.
Le dispositif d’administration recommandé est composé d’un kit de transfusion sanguine équipé
d’un filtre de 200 µm.
Chaque poche doit être perfusée par gravité dans les 2 heures suivant la décongélation, y compris
toute interruption pendant la perfusion, afin de préserver la viabilité maximale du produit.
Le débit de perfusion maximal est de 5 mL/kg/h, et le contenu de chaque poche doit être perfusé
en 30 minutes environ.
Lorsque plusieurs poches de Libmeldy sont nécessaires, il convient de perfuser une seule poche de
produit par heure.
Les patients qui n’ont jamais été exposés auparavant au DMSO doivent faire l’objet d’une
surveillance étroite. Les signes vitaux (tension artérielle, fréquence cardiaque et saturation en
oxygène) et l’apparition de tout symptôme doivent être surveillés avant le début de la perfusion,
pendant la perfusion et après la perfusion de chaque poche de Libmeldy selon les
recommandations de l’établissement.
À la fin de la perfusion, rincer la totalité de Libmeldy restant dans la poche de perfusion et toute
tubulure associée avec une solution injectable de chlorure de sodium à 9 mg/mL (0,9 %) pour
s’assurer que le plus grand nombre possible de cellules soit administré au patient. Le volume de
perfusion doit faire l’objet d’une attention particulière en fonction de l’âge et du poids du patient.
Mesures à prendre en cas d’exposition accidentelle
En cas d’exposition accidentelle, il convient de suivre les recommandations locales relatives sur la
manipulation de matériel d’origine humaine. Les surfaces de travail et le matériel susceptibles
d’avoir été en contact avec Libmeldy doivent être décontaminés avec un désinfectant approprié.
Précautions à prendre pour l’élimination du médicament
Tout médicament non utilisé et tout matériel ayant été en contact avec Libmeldy (déchets solides
et liquides) doivent être manipulés et éliminés comme des déchets potentiellement infectieux,
conformément aux procédures locales sur la manipulation de matériel d’origine humaine.
Questions fréquentes sur LIBMELDY 2-10 x 1 000 000 cellules / ml, dispersion pour perfusion
Comment utiliser LIBMELDY 2-10 x 1 000 000 cellules / ml, dispersion pour perfusion ?
LIBMELDY 2-10 x 1 000 000 cellules / ml, dispersion pour perfusion se présente sous forme de dispersion pour perfusion et s'administre par voie intraveineuse. Respectez scrupuleusement la posologie prescrite par votre médecin et lisez attentivement la notice.
LIBMELDY 2-10 x 1 000 000 cellules / ml, dispersion pour perfusion est-il disponible sans ordonnance ?
Non, LIBMELDY 2-10 x 1 000 000 cellules / ml, dispersion pour perfusion est soumis à prescription médicale (réservé à l'usage HOSPITALIER, prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE, prescription réservée aux spécialistes et services PEDIATRIE, médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement, liste I).
Quelle est la substance active de LIBMELDY 2-10 x 1 000 000 cellules / ml, dispersion pour perfusion ?
La substance active de LIBMELDY 2-10 x 1 000 000 cellules / ml, dispersion pour perfusion est POPULATION ENRICHIE EN CELLULES CD34+ AUTOLOGUES CONTENANT DES CELLULES SOUCHES ET PROGÉNITRICES HÉMATOPOÏÉTIQUES TRANSDUITES EX VIVO AVEC UN VECTEUR LENTIVIRAL CODANT POUR L&RSQUO;ARYLSULFATASE A (ARSA) HUMAINE.
Qui fabrique LIBMELDY 2-10 x 1 000 000 cellules / ml, dispersion pour perfusion ?
LIBMELDY 2-10 x 1 000 000 cellules / ml, dispersion pour perfusion est fabriqué par le laboratoire ORCHARD THERAPEUTICS (NETHERLANDS) (PAYS-BAS).
Depuis quand LIBMELDY 2-10 x 1 000 000 cellules / ml, dispersion pour perfusion est-il autorisé en France ?
LIBMELDY 2-10 x 1 000 000 cellules / ml, dispersion pour perfusion a obtenu son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) le 17/12/2020.