| Présentation | 1 flacon(s) en verre de 0,4 ml |
| Prix public | 4 729,05 € |
| dont honoraire de dispensation | 1,02 € |
| Remboursé par l'Assurance Maladie | 3 073,88 € |
| Reste à charge | 1 655,17 € |
Le reste à charge est généralement pris en charge par votre mutuelle. Prix officiels (ANSM).
À quoi sert ce médicament ?
Loargys contient la substance active pegzilarginase, qui est une enzyme humaine modifiée produite
par la technologie de l’ADN recombinant. Le médicament est utilisé pour traiter le déficit en
arginase 1 (ARG1-D), également connu sous le nom d’hyperargininémie, chez les adultes, les
adolescents et les enfants âgés de 2 ans et plus.
Les patients atteints d’ARG1-D présentent de faibles taux d’une enzyme appelée arginase. Cette
enzyme aide l’organisme à contrôler les taux d’arginine, un acide aminé dont votre organisme a besoin
pour fabriquer des protéines. Si l’arginine n’est pas contrôlée, elle peut s’accumuler dans le corps et
provoquer des symptômes tels que des difficultés à contrôler les muscles.
Loargys est utilisé en association avec une prise en charge individualisée de la maladie, laquelle peut
un régime alimentaire pauvre en protéines
des compléments alimentaires contenant des acides aminés essentiels
des médicaments destinés à prendre en charge d’autres symptômes de la maladie, tels que des
médicaments qui diminuent les taux d’ammoniaque dans votre organisme.
Comment Loargys agit-il
La pegzilarginase, la substance active de Loargys, agit de la même façon que l’enzyme naturelle
arginase, qui fait défaut ou ne fonctionne pas correctement chez les patients atteints d’ARG1-D, ce qui
a pour effet de réduire les taux d’arginine dans le sang, atténuant ainsi les symptômes de la maladie.
Informations à connaître avant de le prendre
Vous ne devez pas recevoir de Loargys
Si vous avez eu une réaction allergique grave à la pegzilarginase ou à l’un des autres
composants contenus dans ce médicament (mentionnés à la rubrique 6).
Avertissements et précautions
Loargys peut provoquer des réactions allergiques. Cette situation se produit le plus souvent à la suite
des premières doses, mais elle peut également survenir plus tard au cours du traitement.
Si possible, arrêtez l’administration immédiatement et suivez les conseils de votre médecin,
notamment la nécessité d’obtenir une assistance médicale immédiate, si vous présentez l’un des
symptômes d’une réaction allergique grave tel que : urticaire, démangeaisons généralisées, oppression
thoracique, difficulté à respirer ou tension artérielle basse. Votre médecin peut vous prescrire un
traitement médical supplémentaire pour prévenir ou traiter une réaction allergique.
Pendant votre traitement, votre médecin effectuera des analyses sanguines pour vérifier quelle est la
dose de Loargys qui vous convient.
Enfants et adolescents
Le médicament ne doit pas être utilisé chez les enfants de moins de 2 ans, car on ne sait pas si Loargys
est sûr et efficace dans cette tranche d’âge.
Autres médicaments et Loargys
Informez votre médecin si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout autre
Grossesse, allaitement et fertilité
Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse,
demandez conseil à votre médecin avant d’utiliser ce médicament. L’utilisation de Loargys n’est pas
recommandée en cas de grossesse.
On ne sait pas si le médicament passe dans le lait maternel. Si vous allaitez, demandez conseil à votre
médecin avant de prendre ce médicament. Votre médecin vous aidera à décider d’arrêter ou non
l’allaitement ou d’arrêter le traitement.
Conduite de véhicules et utilisation de machines
Loargys n’a que très peu d’effet, voire aucun, sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des
Loargys contient du sodium et du potassium
Ce médicament contient moins de 1 mmol (23 mg) de sodium par dose, c.-à-d. qu’il est
essentiellement « sans sodium ». Ce médicament contient moins de 1 mmol de potassium (39 mg) par
dose, c.-à-d. qu’il est essentiellement « sans potassium ».
3. Comment Loargys est-il administré
Loargys vous sera prescrit par un professionnel de santé. Votre médecin décidera de la quantité de
Loargys que vous recevrez.
La dose initiale recommandée de Loargys est de 0,1 mg par kilogramme de poids corporel, prise une
fois par semaine. La dose peut être augmentée ou diminuée par votre médecin pour maintenir votre
taux sanguin d’arginine sous contrôle. Votre médecin effectuera régulièrement des tests sanguins pour
vérifier les taux sanguins d’arginine et modifier votre dose si nécessaire.
Loargys est administré par perfusion (goutte-à-goutte) directement dans une veine ou par injection
sous-cutanée, selon ce que votre médecin juge approprié.
Votre médecin peut décider que Loargys sera administré à domicile, par injection sous-cutanée. Après
avoir été formé par le médecin ou l’infirmier, vous pouvez vous injecter vous-même Loargys (voir les
instructions à la rubrique 7 ci-dessous).
Utilisez toujours ce médicament exactement comme décrit dans cette notice, ou comme votre médecin,
pharmacien ou infirmier vous a dit de le faire. Vérifiez auprès de votre médecin, de votre pharmacien
ou de votre infirmier/ère en cas de doute.
Si vous recevez plus de Loargys que vous n’auriez dû
Votre médecin veillera à ce que vous receviez la quantité appropriée de Loargys. Si vous avez reçu
trop de Loargys, votre taux d’arginine dans le sang peut devenir trop faible. Les symptômes peuvent
comprendre des nausées, des vomissements, une diarrhée et de la fatigue. Si vous ou votre médecin
soupçonnez que vous avez reçu plus de Loargys que vous ne l’auriez dû, vous devrez faire l’objet
d’une surveillance étroite et d’un traitement si nécessaire.
Si vous oubliez d’utiliser Loargys
Si vous avez oublié de prendre une dose de Loargys, contactez votre médecin pour programmer la
dose suivante dès que possible. Vous ne devez pas recevoir de dose double pour compenser la dose
que vous avez oublié de prendre et il faut attendre au moins quatre jours entre les doses.
Si vous arrêtez d’utiliser Loargys
Votre médecin décidera si vous devez cesser d’utiliser Loargys. Si vous arrêtez d’utiliser Loargys,
votre taux d’arginine dans le sang risque d’augmenter à nouveau.
Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à
votre médecin ou à votre infirmier/ère.
Effets indésirables éventuels
Comme tous les médicaments, celui-ci peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent
pas systématiquement chez tout le monde.
Effets indésirables très fréquents (pouvant concerner plus d’une personne sur 10)
Réaction au site d’injection. Les symptômes peuvent inclure une douleur, un gonflement, une
irritation, une rougeur et une éruption cutanée autour du site d’injection.
Réaction allergique (hypersensibilité). Les symptômes peuvent inclure un gonflement du visage,
une éruption cutanée, une rougeur soudaine de la peau (bouffée vasomotrice) et des difficultés à
Déclaration des effets secondaires
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou à votre infirmier/ère.
Cela s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous
pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration
décrit à l’Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage
d’informations sur la sécurité du médicament.
Comment le conserver ?
Tenez ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur l’étiquette. La date de
péremption correspond au dernier jour du mois indiqué.
À conserver au réfrigérateur (entre 2 ºC et 8 ºC). Ne pas congeler. À conserver dans l’emballage
d’origine à l’abri de la lumière.
Une fois retiré du réfrigérateur, Loargys peut être conservé pendant 2 heures à température ambiante
jusqu’à 25 ºC.
Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Ces mesures
contribueront à protéger l’environnement.
Contenu de l'emballage et autres informations
Ce que contient Loargys
La substance active est la pegzilarginase.
Chaque flacon de 0,4 mL contient 2 mg de pegzilarginase.
Chaque flacon de 1 mL contient 5 mg de pegzilarginase.
Les autres composants sont le chlorure de sodium, le dihydrogénophosphate de potassium, le
phosphate dipotassique, le glycérol, l’acide chlorhydrique, l’hydroxyde de sodium et l’eau pour
Loargys contient du sodium et du potassium, voir rubrique 2.
Comment se présente Loargys et contenu de l’emballage extérieur
Loargys est un liquide incolore à légèrement jaune ou légèrement rose, limpide à légèrement
opalescent (nacré), contenu dans un flacon en verre transparent.
Chaque boîte contient 1 flacon contenant 0,4 mL ou 1 mL de solution injectable/pour perfusion.
Toutes les présentations peuvent ne pas être commercialisées.
Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché et fabricant
Immedica Pharma AB
113 63 Stockholm
La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est .
Une autorisation de mise sur le marché « sous circonstances exceptionnelles » a été délivrée pour ce
médicament. Cela signifie qu’en raison de la rareté de cette maladie, il est impossible d’obtenir des
informations complètes sur ce médicament.
L’Agence européenne du médicament réévaluera chaque année toute nouvelle information sur ce
médicament, et, si nécessaire, cette notice sera mise à jour.
Autres sources d’informations
Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence
européenne des médicaments : https://www.ema.europa.eu. Il existe aussi des liens vers d’autres sites
concernant les maladies rares et leur traitement.
Cette notice est disponible dans toutes les langues de l’UE/EEE sur le site internet de l’Agence
européenne des médicaments.
Vous trouverez également cette notice et le matériel de formation qui a été approuvé par les autorités
réglementaires pour ce médicament en scannant le code QR ci-dessous à l’aide d’un smartphone ou
sur le site web http://www.loargyspatient.eu.
7. Consignes d’utilisation
Les étapes ci-dessous décrivent comment préparer et administrer Loargys à domicile, par injection
sous-cutanée. Si vous vous injectez vous-même ce médicament, vous serez formé(e) à préparer et à
injecter Loargys par votre médecin ou votre infirmier.
Ne vous injectez pas ce médicament vous-même, sauf si vous avez reçu une formation et que vous
comprenez les étapes à suivre.
Votre médecin vous prescrira la dose correcte et vous indiquera le volume (en mL) à injecter. Il se
peut que vous ayez besoin de plusieurs flacons pour obtenir la dose adéquate et que vous deviez
diviser la dose totale en plusieurs injections. Votre médecin ou votre infirmière vous indiquera
exactement ce qui vous convient.
Chaque flacon est à usage unique seulement, utilisez toujours un ou plusieurs nouveau(x) flacon(s)
pour chaque dose.
Loargys ne doit pas être mélangé avec d’autres solutions pour injection ou perfusion.
Ne pas secouer.
Assurez-vous de disposer de tout ce qui est nécessaire à l’injection ou aux injections:
Flacon(s) de Loargys
Une seringue graduée
1 grande aiguille (p. ex. calibre 18) par flacon, pour prélever la dose
1 petite aiguille (p. ex. calibre 26-27) par injection
Compresses imbibées d’alcool
Compresses de gaze
Pansement, si nécessaire
Récipient pour objets tranchants
1. Vérifiez le nom et le dosage inscrits sur le(s) flacon(s) pour vous assurer qu’il(s)
contient/contiennent le médicament approprié et que vous avez le bon nombre de flacons à
portée de main. Vérifiez la date d’expiration qui figure sur l’emballage. Ne pas utiliser si le
produit a expiré.
2. Sortez le(s) flacon(s) de Loargys non ouvert(s) du réfrigérateur 15 à 30 minutes avant
l’injection prévue afin de permettre à la solution d’atteindre la température ambiante. Ne pas
utiliser de source de chaleur externe.
3. Lavez-vous les mains.
4. La solution contenue dans le flacon doit être incolore à légèrement jaune ou légèrement rose,
limpide à légèrement opalescente (nacré). Ne pas utiliser si la solution est trouble ou contient
des particules visibles.
5. Placez le flacon sur une surface plane et propre. Retirez le capuchon amovible en plastique du
6. Essuyez la partie supérieure du flacon à l’aide d’une compresse imbibée d’alcool et laisser
sécher à l’air. Ne touchez pas le sommet du flacon et évitez qu’il n’entre en contact avec quoi
que ce soit, une fois essuyé.
Prélèvement de la solution du flacon :
1. Fixez une grande aiguille à la seringue graduée. Retirez le capuchon de l’aiguille.
2. Tirez sur le piston pour aspirer l’air dans la seringue graduée, en quantité
égale au volume à prélever dans le flacon (en mL).
3. Maintenez le flacon sur une surface plane, insérez lentement l’aiguille à
travers le joint en caoutchouc dans le flacon.
a) Pour un seul flacon ou le premier flacon : ne touchez pas la solution
avec le bout de l’aiguille pour éviter la formation de mousse. Passez à
b) Pour le(s) flacon(s) suivant(s) : retournez le flacon et assurez-vous
que la pointe de l’aiguille se trouve dans l’espace d’air au-dessus de la
solution pour éviter la formation de mousse.
4. Poussez lentement le piston pour injecter l’air dans le flacon.
5. Maintenez l’aiguille dans le flacon en gardant le flacon retourné. Avec
l’aiguille dans la solution, tirez lentement le piston jusqu’à la graduation
égale au volume désiré.
6. Avant de retirer l’aiguille du flacon, vérifiez la solution contenue dans la
seringue pour détecter la présence éventuelle de bulles d’air. S’il y a des
bulles, continuez à tenir le flacon à l’envers, l’aiguille pointée vers le
haut. Tapotez doucement du doigt le corps de la seringue. Une fois que
toutes les bulles d’air se trouvent en haut, poussez doucement le piston
pour expulser les bulles à travers l’aiguille.
7. Vérifiez le volume à administrer (en mL) par rapport aux graduations de la seringue pour vous
assurer que vous avez prélevé la bonne quantité de solution.
8. Retirez l’aiguille du flacon, remettez le capuchon de l’aiguille et jetez l’aiguille avec son
capuchon dans votre récipient pour objets tranchants.
9. Il est possible que vous deviez utiliser plusieurs flacons pour prélever le volume total (en mL).
Pour ce faire, répétez les étapes 1 à 8 ci-dessus pour chaque flacon nécessaire à l’obtention de la
dose totale (en mL) ou selon les indications de votre médecin ou de votre infirmier/ère. Suivez
toujours les instructions de votre médecin ou de votre infirmier/ère. Veuillez noter que pour
chaque nouveau flacon, vous devez également utiliser une nouvelle aiguille.
10. Placez une petite aiguille sur la seringue remplie, sans retirer le capuchon de l’aiguille. Veillez à
ce que l’aiguille soit bien fixée.
Note : Si la solution n’est pas utilisée immédiatement, placez la seringue à l’abri de la lumière.
Après préparation, Loargys peut être conservé à température ambiante (25°C maximum)
pendant une durée allant jusqu’à 2 heures avant d’être administré. Passé ce délai, la solution de
Loargys préparée ne peut plus être utilisée et doit être éliminée.
Administration de la dose :
1. Retirez le capuchon de l’aiguille. Maintenez la seringue, avec l’aiguille, pointée vers le haut et
tapotez le corps de la seringue avec votre doigt pour éliminer les bulles d’air.
Vérifiez visuellement que le volume contenu dans la seringue est correct. Le volume par
injection ne doit pas dépasser 1 mL. Si c’est le cas, il convient d’effectuer plusieurs injections à
2. Choisissez un site d’injection (abdomen, côté de la cuisse, ou bien côté ou
arrière de la partie supérieure du bras). Alternez les sites d’injection d’une
dose à l’autre.
Ne pas injecter dans des tissus cicatriciels ou des zones qui sont rougies,
inflammées ou gonflées. Si vous effectuez l’injection dans l’abdomen,
évitez la zone qui entoure directement le nombril.
Si plusieurs injections sont nécessaires pour une dose unique de Loargys,
les sites d’injection doivent être séparés d’au moins 3 cm.
3. Nettoyez le site d’injection à l’aide d’une compresse imbibée d’alcool et laissez la peau sécher.
4. Pincez doucement la peau du site d’injection choisi entre le pouce et
5. Tenez la seringue à la manière d’un crayon ou d’une fléchette. Insérez
l’aiguille dans la peau surélevée, à un angle de 45° à 90°.
6. Tout en continuant à pincer la peau, poussez lentement le piston jusqu’à
ce que vous ayez injecté le volume désiré.
Rappel : Si vous devez injecter un volume de Loargys supérieur à 1 mL,
changez de site d’injection et assurez-vous que le nouveau site d’injection
se trouve à plus de 3 cm du premier. Appuyez lentement sur le piston
jusqu’à ce que vous ayez injecté le volume nécessaire. Répétez l’opération
jusqu'à ce que vous ayez injecté la dose totale (en mL). Utilisez toujours
une nouvelle petite aiguille pour chaque injection.
7. Retirez la seringue en la sortant d’un seul coup. Relâchez la peau pincée
et appuyez doucement une compresse de gaze sur le site d’injection
pendant quelques secondes. Appliquer un pansement si nécessaire.
8. Placez la seringue, les aiguilles et les capuchons que vous avez utilisés
dans le récipient pour objets tranchants. Les flacons utilisés, même s’ils
ne sont pas vides, doivent être jetés conformément à vos directives
Notez la date de l’injection et tous les sites où vous avez injecté le produit. Cela vous aidera à utiliser
un site d’injection différent pour l’injection suivante.
Les informations suivantes sont destinées exclusivement aux professionnels de la santé:
Loargys est destiné à la perfusion intraveineuse ou à l’injection sous-cutanée.
Utilisez une technique aseptique lors de la préparation et de l’administration de Loargys.
Ne pas secouer.
Instructions pour la préparation
Déterminez le volume total de Loargys à administrer (et le nombre de flacons nécessaires) en
fonction du poids et de la dose du patient.
Retirez le(s) flacon(s) du réfrigérateur pour qu’il(s) atteigne(nt) la température ambiante.
Inspectez visuellement le flacon pour détecter la présence éventuelle de particules ou d’une
décoloration avant l’administration.
o Loargys est un liquide incolore à légèrement jaune ou légèrement rose, clair à légèrement
opalescent, essentiellement exempt de particules étrangères visibles.
o Éliminez tout flacon non conforme à cette apparence.
Prélevez la dose prévue dans la seringue.
La stabilité chimique et physique de la dose préparée a été démontrée pendant 2 heures
lorsqu’elle est conservée à température ambiante jusqu’à 25 ºC, ou jusqu’à 4 heures si elle est
conservée au réfrigérateur entre 2 ºC et 8 ºC. Si le produit n’est pas utilisé pendant ces périodes,
il doit être jeté. D’un point de vue microbiologique, le médicament doit être utilisé
immédiatement après reconstitution.
Pour administration intraveineuse
Diluez avec une solution injectable de chlorure de sodium à 9 mg/mL (0,9 %) afin d’obtenir le
volume de perfusion souhaité (concentration maximale de pegzilarginase: 0,5 mg/mL).
Administrez la perfusion intraveineuse pendant au moins 30 minutes.
Ne mélangez pas d’autres médicaments à Loargys ou ne perfusez pas d’autres médicaments en
même temps, par la même voie d’accès intraveineuse.
Pour administration par voie sous-cutanée
Administrez la solution non diluée par injection sous-cutanée dans l’abdomen, dans la partie
latérale de la cuisse ou dans le côté ou l’arrière de la partie supérieure du bras. Alternez les sites
d’injection d’une dose à l’autre.
Ne pas injecter dans des tissus cicatriciels ou des zones qui sont rougies, inflammées ou
Si vous effectuez l’injection dans l’abdomen, évitez la zone qui entoure directement le nombril.
Si plusieurs injections sont nécessaires pour une dose unique de Loargys, les sites d’injection
doivent être séparés d’au moins 3 cm.
Éliminez la portion non utilisée du médicament.
Pas d’exigences particulières pour l’élimination.
Questions fréquentes sur LOARGYS 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion
Comment utiliser LOARGYS 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion ?
LOARGYS 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion se présente sous forme de solution injectable ou pour perfusion et s'administre par voie intraveineuse, sous-cutanée. Respectez scrupuleusement la posologie prescrite par votre médecin et lisez attentivement la notice.
LOARGYS 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion est-il disponible sans ordonnance ?
Non, LOARGYS 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion est soumis à prescription médicale (prescription hospitalière, liste I, les huit premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier).
Quelle est la substance active de LOARGYS 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion ?
La substance active de LOARGYS 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion est PEGZILARGINASE.
Qui fabrique LOARGYS 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion ?
LOARGYS 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion est fabriqué par le laboratoire IMMEDICA PHARMA (SUEDE).
Depuis quand LOARGYS 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion est-il autorisé en France ?
LOARGYS 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion a obtenu son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) le 15/12/2023.