MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion

À quoi sert ce médicament ?

Myozyme est utilisé dans le traitement des adultes, enfants et adolescents de tous âges ayant un

diagnostic confirmé de maladie de Pompe.

Les personnes atteintes de la maladie de Pompe présentent de faibles niveaux d’une enzyme appelée

alpha-glucosidase. Cette enzyme aide l’organisme à contrôler les niveaux de glycogène (un type de

glucide). Le glycogène fournit de l’énergie à l’organisme ; mais ses niveaux de glycogène peuvent

devenir trop élevés chez les personnes atteintes de la maladie de Pompe.

Myozyme contient une enzyme artificielle appelée alpha alglucosidase – cette enzyme peut se

substituer à l’enzyme naturelle qui est en quantité insuffisante chez les personnes atteintes de la

maladie de Pompe.

Informations à connaître avant de le prendre

Ne prenez jamais Myozyme :

Si vous avez eu des réactions allergiques (d’hypersensibilité) à l’alpha alglucosidase ou à l’un des

autres composants contenus dans ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6) ayant mis en jeu

votre pronostic vital et si la réadministration du médicament s’est soldée par un échec. Les symptômes

de réaction allergique mettant en jeu le pronostic vital incluent, sans s’y limiter, une pression artérielle

basse, une fréquence cardiaque très rapide, des difficultés respiratoires, des vomissements, un œdème

du visage, des éruptions urticariennes ou un rash.

Avertissements et précautions

Si vous êtes traité(e) par Myozyme, vous pouvez avoir une réaction associée à la perfusion pendant

l’administration du médicament ou dans les heures qui suivent la perfusion. Cette réaction comprend

différents symptômes tels qu’une pression artérielle basse, une gêne dans la poitrine, un serrement de

la gorge, un œdème du visage, des lèvres ou de la langue (angiœdème), une urticaire, des sensations

vertigineuses, un rash, une démangeaison de la peau, des nausées, des vomissements, une toux et un

bronchospasme (voir rubrique 4 pour l’ensemble des réactions associées à la perfusion).

Une réaction associée à la perfusion peut parfois s’avérer très sévère. Si vous présentez une telle

réaction, vous devez en informer immédiatement votre médecin. Il se peut que vous ayez besoin de

recevoir une prémédication en prévention d’une éventuelle réaction allergique (p. ex., des

antihistaminiques et/ou des corticostéroïdes) ou afin de faire baisser la fièvre (antipyrétiques).

Au cours d’études cliniques, des médecins ont utilisé des médicaments diminuant les défenses

immunitaires en vue de réduire la production d’anticorps anti-Myozyme. Comme vous êtes atteint(e)

de la maladie de Pompe, vous présentez un risque de développer des infections graves au niveau des

voies respiratoires ou des poumons. L’utilisation de ces médicaments pour réduire le système

immunitaire peut encore augmenter ce risque.

Si vous constatez des lésions ulcéreuses sévères sur votre peau, veuillez en informer votre médecin. Si

vous présentez un œdème des membres inférieurs ou un œdème généralisé, veuillez en informer votre

médecin. Ce dernier doit envisager l’arrêt de Myozyme et mettre en place un traitement médical

approprié. Votre médecin devra évaluer les risques et les bénéfices d’une nouvelle administration de

Autres médicaments et Myozyme

Informez votre médecin ou pharmacien si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout

Grossesse, allaitement et fertilité

L’expérience sur l’utilisation de Myozyme chez les femmes enceintes est limitée. Myozyme ne doit

pas être utilisé pendant la grossesse sauf en cas d’absolue nécessité. Informez votre médecin si vous

allaitez. L’expérience est limitée et suggère que Myozyme passe dans le lait maternel en très petites

quantités. Aucun effet sur le nourrisson allaité n'est attendu. Par conséquent, l'allaitement pendant le

traitement peut être envisagé. Toutefois, vous pouvez discuter avec votre médecin de la nécessité

d'interrompre l'allaitement par mesure de précaution pendant les 24 heures qui suivent chaque dose de

Myozyme. Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une

grossesse, demandez conseil à votre médecin ou à votre pharmacien avant de prendre ce médicament.

Conduite de véhicules et utilisation de machines

Soyez prudent lorsque vous conduisez des véhicules ou utilisez des machines juste après une perfusion

de Myozyme, car vous pouvez ressentir des sensations vertigineuses, une somnolence, des

tremblements et/ou une pression artérielle basse.

Myozyme contient du sodium

Ce médicament contient moins de 1 mmol de sodium (23 mg) par flacon, c’est-à-dire qu’il est

essentiellement "sans sodium".

3. Comment Myozyme est-il administré ?

Myozyme vous sera administré sous la supervision d’un médecin expérimenté dans le traitement de la

maladie de Pompe.

La dose administrée est basée sur votre poids. La posologie recommandée de Myozyme est de 20 mg

par kg de poids corporel administrés toutes les 2 semaines.

Perfusion à domicile

Votre médecin peut envisager les perfusions de Myozyme à domicile si vous tolérez bien vos

perfusions. Si vous présentez un effet indésirable pendant une perfusion de Myozyme, le membre du

personnel de perfusion à domicile peut arrêter la perfusion et instaurer un traitement médical

Utilisation chez les enfants et les adolescents

La posologie recommandée de Myozyme est identique chez l’adulte, l’enfant et l’adolescent.

Instructions pour un bon usage

Myozyme est administré au moyen d’un système de goutte-à-goutte dans une veine (par perfusion

intraveineuse). Le médicament est fourni sous la forme d’une poudre qui doit être mélangée à de l’eau

stérile avant l’administration.

Si vous avez reçu plus de Myozyme que vous n’auriez dû

Si vous avez reçu Myozyme à une dose ou un débit de perfusion supérieur à celui recommandé, vous

pouvez présenter des réactions associées à la perfusion. Une telle réaction peut inclure des symptômes

tels que :

La peau et les lèvres deviennent bleues en raison d’un manque d’oxygène dans les tissus du corps,

accélération du rythme cardiaque, palpitations

Difficultés respiratoires, toux

Sensations vertigineuses, maux de tête, perturbation du goût

Pression artérielle haute, bouffée de chaleur

Gonflement de la langue, vomissement, diarrhée, sensation de mal être (nausées)

Douleur dans la poitrine, gêne thoracique, sensation de gorge serrée, fièvre, frissons, sensation de

froid, rougeur au site de perfusion

Rougeur de la peau

Si vous présentez une telle réaction, vous devez en informer immédiatement votre médecin (voir

rubrique 2). Le débit de votre perfusion sera réduit ou la perfusion sera interrompue, et, le cas échéant,

vous pourrez recevoir un traitement correctif.

Si vous oubliez de prendre Myozyme

Si vous avez oublié une perfusion, veuillez prendre contact avec votre médecin.

Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à

votre médecin, votre pharmacien ou votre infirmier/ère.

Effets indésirables éventuels

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne

surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Les effets indésirables se manifestent principalement lors de l’administration du médicament ou peu

après (« réactions associées à la perfusion »). Certains effets secondaires associés à la perfusion sont

graves ou mettent en jeu le pronostic vital. Des réactions pouvant mettre en jeu le pronostic vital,

incluant des réactions allergiques généralisées très sévères et un choc anaphylactique, ont été

rapportées chez certains patients. Les symptômes de ces réactions comprennent une pression artérielle

basse, une fréquence cardiaque très rapide, des difficultés respiratoires, des vomissements, un œdème

du visage, des lèvres ou de la langue, des éruptions urticariennes ou un rash. Des effets secondaires

liés à la perfusion sont apparus chez certains patients sous la forme de symptômes pseudo-grippaux

qui ont persisté quelques jours après la fin de la perfusion.

Par conséquent, si vous venez à manifester une telle réaction, vous devez en informer

immédiatement votre médecin. Ce dernier pourrait être amené à vous prescrire une prémédication en

prévention d’une éventuelle réaction allergique (p. ex., des antihistaminiques et/ou des

corticostéroïdes) ou pour faire baisser la fièvre (antipyrétiques).

Très fréquent : pouvant affecter plus de 1 patient sur 10

Eruption sur la peau

Accélération du rythme cardiaque

Bouffées de chaleur (visage)

Augmentation du rythme respiratoire

Faible taux d’oxygène dans le sang

Fréquent : pouvant affecter jusqu’à 1 patient sur 10

Pression artérielle augmentée

Coloration bleutée de la peau

Maux de tête

Douleur ou réaction locale au site de perfusion

Démangeaisons de la peau

Œdème du visage, gonflement de la gorge ou gonfle ment simultané et sévère du visage, de la

gorge et de la langue résultant d’une réaction allergique grave

Gonflement des bras et des jambes

Sensation de gêne dans la gorge

Lésions ulcéreuses sévères de la peau

Rougeurs sur la peau

Fréquence indéterminée : la fréquence ne peut pas être estimée à partir des données disponibles

Œdème autour des yeux

Bruits respiratoires anormaux, y compris sifflement

Difficultés respiratoires (y compris essoufflement)

Refroidissement des extrémités (p. ex., les mains et les pieds)

Pression artérielle basse ou diminuée

Rétrécissement des vaisseaux sanguins entraînant un ralentissement de la circulation sanguine

Constriction soudaine des bronches empêchant l’entrée et la sortie d’air dans les poumons

Sensation de chaleur

Sensation de froid

Sensation de mal être général (malaise)

Sensation de faiblesse

Sensation de brûlure

Augmentation de la sudation

Irritation de la gorge

Manque d’oxygène dans les tissus du corps

Diminution du rythme cardiaque

Un rythme cardiaque fort qui peut être rapide ou irrégulier (palpitations)

Douleur dans la poitrine (non cardiaque)

Inflammation de l’œil et la paupière

Difficultés à avaler

Arrêt temporaire ou soudain de la respiration

Perte de protéines dans les urines

Syndrome néphrotique : œdème des membres inféri eurs, œdème généralisé et perte de protéines

dans les urines

Gonflement et épaississement de la peau au niveau du site de perfusion en cas de diffusion du

produit en dehors des vaisseaux sanguins

Rougeur des paumes

Décoloration transitoire de la peau

Rougeur au niveau du site de perfusion

Eruption cutanée avec démangeaisons (urticaire) au niveau du site de perfusion

Démangeaisons au site de perfusion

Déclaration des effets secondaires

Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin, votre pharmacien ou

votre infirmier/ère. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette

Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de

déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir

davantage d’informations sur la sécurité du médicament.

Comment le conserver ?

Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.

N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur l’étiquette après EXP. La date

de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.

À conserver au réfrigérateur (entre 2 °C et 8 °C).

Après dilution, une utilisation immédiate est recommandée. Toutefois, la stabilité physico-chimique de

la solution diluée a été démontrée pendant 24 heures à une température comprise entre 2 °C et 8 °C,

lorsque le produit est conservé à l’abri de la lumière.

Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre

pharmacien d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger

Contenu de l'emballage et autres informations

Que contient Myozyme ?

La substance active est l’alpha alglucosidase. Un flacon contient 50 mg d’alpha alglucosidase. Après

reconstitution, la solution contient 5 mg d’alpha alglucosidase par ml et après dilution, la

concentration varie de 0,5 mg à 4 mg/ml.

Les autres composants sont :

phosphate monosodique monohydraté (E339)

phosphate disodique heptahydraté (E339)

polysorbate 80 (E433)

Qu’est-ce que Myozyme et contenu de l’emballage extérieur

Myozyme est une poudre pour solution à diluer pour perfusion en flacon (50 mg/flacon). Chaque boîte

contient 1, 10 ou 25 flacons. Toutes les présentations peuvent ne pas être commercialisées.

La poudre est blanche à blanchâtre. Après reconstitution, c’est une solution transparente incolore à

jaune pâle qui peut contenir des particules. La solution reconstituée doit être diluée.

Titulaire de l’Autorisation de mise sur le marché et fabricant

Titulaire de l’Autorisation de mise sur le marché

Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP, Amsterdam, Pays-Bas

Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlande

Pour toute information complémentaire concernant ce médicament, veuillez prendre contact avec le

représentant local du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché :

Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

Tel: +36 1 505 0050

Swixx Biopharma EOOD

Тел.: +359 (0)2 4942 480

Tel: +39 02 39394275

Tel: +420 233086 111

Tel: +31 20 245 4000

Tlf: +45 45 16 70 00

sanofi-aventis Norge AS

Tlf: + 47 67 10 71 00

Sanofi-Aventis Deutschland GmbH

Tel.: 0800 04 36 996

Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13

Tel: + 43 1 80 185 – 0

Swixx Biopharma OÜ

Tel: +372 640 10 30

Sanofi Sp. z o.o.

Tel.: +48 22 280 00 00

Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE

Τηλ: +30 210 900 1600

Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.

Tel: +351 21 35 89 400

Tel: +34 93 485 94 00

Sanofi Romania SRL

Tel: +40 (0) 21 317 31 36

Sanofi Winthrop Industrie

Tél : 0 800 222 555

Appel depuis l’étranger : + 33 1 57 63 23 23

Swixx Biopharma d.o.o.

Tel: +386 1 235 51 00

Swixx Biopharma d.o.o.

Tel: +385 1 2078 500

Sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI

Tel: +353 (0) 1 403 56 00

Swixx Biopharma s.r.o.

Tel: +421 2 208 33 600

Sími: +354 535 7000

Puh/Tel: + 358 201 200 300

Tel: +46 (0)8 634 50 00

Swixx Biopharma SIA

Tel: +371 6 616 47 50

C.A. Papaellinas Ltd.

Τηλ: +357 22 741741

United Kingdom (Northern Ireland)

sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI

Tel: +44 (0) 800 035 2525

Swixx Biopharma UAB

Tel: +370 5 236 91 40

La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est

Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence

européenne des médicaments : http://www.ema.europa.eu. Il existe aussi des liens vers d’autres sites

concernant les maladies rares et leur traitement.

Les informations suivantes sont destinées exclusivement aux professionnels de santé :

Mode d’emploi – reconstitution, dilution et administration

Myozyme doit être reconstitué avec de l’eau pour préparations injectables puis dilué dans une solution

injectable de chlorure de sodium de 9 mg/ml (0,9 %). Il doit ensuite être administré par perfusion

intraveineuse. La reconstitution et la dilution doivent être effectuées en conformité avec les Règles de

Bonnes Pratiques Cliniques, en particulier pour le respect des conditions d’asepsie.

En raison de la nature protéique du produit, des particules peuvent se former dans la solution

reconstituée et dans les poches de perfusion finales. Par conséquent, un filtre en ligne à faible liaison

protéique de 0,2 micron devra être utilisé lors de l’administration. Il a été démontré que l’utilisation

d’un tel filtre permettait de supprimer les particules visibles sans entraîner de perte apparente de

protéine ni d’activité.

Etablir le nombre de flacons à reconstituer en fonction du régime thérapeutique (mg/kg) du patient et

sortir les flacons nécessaires du réfrigérateur afin de leur permettre d’atteindre la température ambiante

(pendant environ 30 minutes). Chaque flacon de Myozyme est à usage unique.

Utiliser une technique aseptique

Reconstituer chaque flacon de 50 mg de Myozyme avec 10,3 ml d’eau pour préparations injectables à

l’aide d’une seringue présentant un diamètre d’aiguille égal ou inférieur au calibre 20 gauges. Ajouter

lentement l’eau pour préparations injectables goutte à goutte sur la paroi du flacon et non directement

sur le lyophilisat. Incliner et rouler doucement chaque flacon. Ne pas inverser, retourner, ni secouer le

flacon. Le volume reconstitué est de 10,5 ml contenant 5 mg/ml d’enzyme et apparaît comme une

solution transparente, incolore à jaune pâle qui peut contenir des particules sous forme de brins fins ou

de filaments translucides. Vérifier immédiatement l’absence de particules étrangères et de coloration

anormale dans les flacons reconstitués. Si à l’examen immédiat des particules étrangères sont

observées autres que celles décrites plus haut ou si la solution présente une coloration anormale, ne pas

l’utiliser. Le pH de la solution reconstituée est d’environ 6,2.

Après reconstitution, il est recommandé de diluer rapidement les flacons (voir ci-dessous).

Une fois reconstituée comme indiqué ci-dessus, la solution reconstituée dans le flacon contient

5 mg/ml d’alpha alglucosidase. Le volume reconstitué permet le prélèvement précis de 10,0 ml

(équivalent à 50 mg) de chaque flacon. On doit alors diluer comme suit : Prélever lentement la

solution reconstituée de chaque flacon jusqu’à obtenir le volume pour la dose du patient à l’aide d’une

seringue présentant un diamètre d’aiguille égal ou inférieur à 20 gauges La concentration finale

recommandée d’alpha alglucosidase dans les poches de perfusion est comprise entre 0,5 mg/ml et

4 mg/ml. Retirer l’air à l’intérieur de la poche de perfusion. Retirer également un volume égal de

solution injectable de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %), qui sera remplacé par du Myozyme

reconstitué. Injecter lentement le Myozyme reconstitué directement dans la solution injectable de

chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %). Retourner doucement ou masser la poche de perfusion pour

mélanger la solution diluée. Ne pas secouer ni agiter excessivement la poche de perfusion.

La solution de perfusion finale doit être administrée aussi tôt que possible après la préparation.

Les produits non utilisés ou les déchets doivent être détruits conformément aux réglementations

Il est recommandé de commencer l’administration de la solution diluée dans les trois heures. Le délai

total entre la reconstitution et la fin de la perfusion ne doit pas dépasser 24 heures.

La posologie recommandée pour Myozyme est de 20 mg/kg de poids corporel administrés toutes les

2 semaines par perfusion intraveineuse.

L’administration des perfusions doit être progressive. Il est recommandé de commencer la perfusion

par un débit de 1 mg/kg/h et d’augmenter graduellement de 2 mg/kg/h toutes les 30 minutes en

l’absence de RAP (réactions associées à la perfusion) jusqu’à un débit maximal de 7 mg/kg/h.

Questions fréquentes sur MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion

Comment utiliser MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion ?

MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion se présente sous forme de poudre pour solution à diluer pour perfusion et s'administre par voie intraveineuse. Respectez scrupuleusement la posologie prescrite par votre médecin et lisez attentivement la notice.

MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion est-il disponible sans ordonnance ?

Non, MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion est soumis à prescription médicale (prescription hospitalière, liste I, les six premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier).

Quelle est la substance active de MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion ?

La substance active de MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion est ALGLUCOSIDASE ALFA.

Qui fabrique MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion ?

MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion est fabriqué par le laboratoire SANOFI (PAYS-BAS).

Depuis quand MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion est-il autorisé en France ?

MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion a obtenu son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) le 29/03/2006.

? À propos de cette notice

Les informations ci-dessus reproduisent le contenu de la notice officielle approuvée pour ce médicament, restructuré éditorialement pour une lecture plus facile.

• Source officielle : Agence européenne des médicaments (EMA) — European Medicines Agency
• Titulaire de l'AMM : SANOFI (PAYS-BAS)
• Date d'AMM : 29/03/2006
• Document officiel : voir la notice sur le site de l'ANSM →