OPFOLDA 65 mg, gélule

Informations techniques destinées aux professionnels de santé. Le RCP est le document officiel approuvé par l'ANSM/EMA. Il ne remplace pas la notice ni l'avis du médecin.

✗Non remboursable—

Présentation	1 bouteille polyéthylène haute densité (PEHD) avec fermeture de sécurité enfant de 24 gélules
Prix public	—

Informations à connaître avant de le prendre

Comment le prendre ?

Effets indésirables éventuels

Comment le conserver ?

Contenu de l'emballage et autres informations

1. Qu’est-ce qu’Opfolda et dans quel cas est-il utilisé

Opfolda est un médicament utilisé dans le traitement de la forme tardive de la maladie de Pompe chez

l’adulte. Il contient la substance active miglustat.

Dans quel cas est-il utilisé

Opfolda est toujours utilisé avec un autre médicament appelé « cipaglucosidase alfa », une thérapie

enzymatique substitutive (TES). Il est donc très important que vous lisiez également la notice de la

Si vous avez d’autres questions sur ce médicament, interrogez votre médecin ou votre pharmacien.

Comment agit Opfolda

Chez les patients atteints de la maladie de Pompe, les niveaux de l’enzyme alpha-glucosidase acide

(GAA) sont faibles. Cette enzyme aide à contrôler les niveaux de glycogène (un type de glucides) dans

Dans la maladie de Pompe, des taux élevés de glycogène s’accumule dans les muscles du corps. Cette

accumulation empêche certains muscles de fonctionner correctement : il s’agit par exemple de ceux

qui vous aident à marcher, des muscles situés sous les poumons qui vous aident à respirer et du muscle

Opfolda se lie à la cipaglucosidase alfa pendant le traitement. Cela rend la forme de la cipaglucosidase

alfa plus stable, de sorte qu’elle peut être plus facilement absorbée à partir du sang par les cellules

musculaires affectées par la maladie de Pompe. Lorsqu’elle se trouve dans les cellules, la

cipaglucosidase alfa agit de la même façon que la GAA pour aider à décomposer le glycogène et à

contrôler son taux.

2. Quelles sont les informations à connaître avant de prendre Opfolda

Ne prenez jamais Opfolda

si vous êtes allergique au miglustat ou à l’un des autres composants contenus dans ce médicament

(mentionnés dans la rubrique 6).

Si vous êtes allergique à la cipaglucosidase alfa.

Avertissements et précautions

Adressez-vous à votre médecin, pharmacien ou infirmier/ère avant de prendre Opfolda.

Faites attention aux effets indésirables graves

Opfolda étant utilisé en association avec la cipaglucosidase alfa, une thérapie enzymatique substitutive

(TES), vous devez également lire la notice de la cipaglucosidase alfa. Ces médicaments peuvent

provoquer certains effets indésirables que vous devez immédiatement signaler à votre médecin. Ces

effets comprennent les réactions allergiques. Les signes de réactions allergiques sont mentionnés dans

la rubrique 4 « Réactions allergiques ». Celles-ci peuvent être sévères et peuvent survenir lorsque vous

recevez le médicament ou dans les heures qui suivent.

Informez immédiatement un médecin ou un(e) infirmier/ère si vous présentez des réactions à la

perfusion ou des réactions allergiques, ou si vous pensez que vous pourriez en présenter. Informez

votre médecin ou infirmier/infirmière si vous avez déjà eu de telles réactions avec une autre TES avant

de recevoir Opfolda.

Enfants et adolescents

Ce médicament ne doit pas être administré aux patients âgés de moins de 18 ans. En effet, les effets

d’Opfolda en association avec la cipaglucosidase alfa ne sont pas connus dans cette tranche d’âge.

Autres médicaments et Opfolda

Informez votre médecin ou infirmier/ère si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout

autre médicament. Cela inclut les médicaments obtenus sans ordonnance, y compris les médicaments à

base de plantes.

Grossesse et allaitement

Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse,

demandez conseil immédiatement à votre médecin ou pharmacien avant de prendre ce médicament.

Il n’y a pas d’expérience avec l’utilisation d’Opfolda en association avec la cipaglucosidase alfa

pendant la grossesse. Votre médecin discutera avec vous des risques et des bénéfices liés à la prise de

Vous ne devez pas prendre Opfolda et/ou recevoir de cipaglucosidase alfa si vous êtes enceinte.

N’oubliez pas d’informer immédiatement votre médecin si vous débutez une grossesse, si vous

pensez être enceinte ou si vous prévoyez de débuter une grossesse. Il peut y avoir des risques pour

l’enfant à naître.

Opfolda en association avec la cipaglucosidase alfa ne doit pas être administré aux femmes qui

allaitent. Une décision devra être prise soit d’arrêter le traitement, soit d’arrêter l’allaitement.

Contraception et fertilité

Les patientes en âge de procréer doivent utiliser des méthodes de contraception efficaces pendant

l’utilisation de ces médicaments et pendant 4 semaines après l’arrêt des deux médicaments.

Conduite de véhicules et utilisation de machines

Opfolda n’a aucun effet ou un effet négligeable sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des

machines. Vous devez également lire la notice de la cipaglucosidase alfa, car ce médicament peut

avoir des effets.

3. Comment prendre Opfolda

Veillez à toujours prendre ce médicament en suivant exactement les indications de votre médecin.

Vérifiez auprès de votre médecin ou pharmacien en cas de doute sur la manière d’utiliser ce

Quelle quantité d’Opfolda prendre

Opfolda (miglustat) gélules doit être utilisé avec la cipaglucosidase alfa. Voir également la notice

de la cipaglucosidase alfa.

Si vous pesez 50 kg ou plus, la dose recommandée est de 4 gélules contenant chacune 65 mg de

Si vous pesez entre 40 kg et 50 kg, la dose recommandée est de 3 gélules.

À quelle fréquence prendre Opfolda

Vous recevrez Opfolda et la cipaglucosidase alfa une fois toutes les deux semaines. Les deux

médicaments sont utilisés le même jour.

Prenez les deux médicaments en suivant exactement les instructions de votre médecin, voir

figure 1, afin que votre traitement soit aussi efficace que possible.

Opfolda avec des aliments

Vous devez prendre Opfolda par voie orale à jeun.

Jeûnez pendant 2 heures avant et 2 heures après la prise de ce médicament.

Pendant cette période de jeûne de 4 heures, il est possible de consommer de l’eau, du lait

de vache sans gras (écrémé), du thé ou du café. Ne consommez pas de crème, de lait de

vache entier/demi-écrémé, de laits végétaux, de sucre ou d’édulcorants. Vous pouvez

ajouter du lait de vache sans gras (écrémé) à votre thé ou café.

Deux heures après la prise d’Opfolda, vous pouvez recommencer à manger et à boire

Figure 1. Calendrier de dosage

* Miglustat 65 mg, gélules doit être pris environ 1 heure avant et pas plus de 3 heures avant le début

de la perfusion de cipaglucosidase alfa.

Passage d’une thérapie enzymatique substitutive (TES) à une autre

Si vous êtes actuellement traité(e) par une autre TES :

Votre médecin vous dira quand arrêter l’autre TES avant de commencer à prendre Opfolda.

Avertissez votre médecin lorsque vous avez terminé votre dernière dose.

Si vous avez pris plus d’Opfolda que vous n’auriez dû

Informez immédiatement votre médecin ou rendez-vous à l’hôpital si vous avez accidentellement pris

plus de gélules que prescrit. Vous pourriez présenter un risque accru d’effets indésirables avec ce

médicament (voir rubrique 4). Votre médecin vous fournira des soins de soutien appropriés.

Si vous oubliez de prendre Opfolda

Si vous oubliez de prendre une dose d’Opfolda, veuillez en parler à votre médecin ou à votre

infirmier/ère. Contactez immédiatement votre médecin ou votre infirmier/ère pour reprogrammer la

prise de miglustat en association avec la cipaglucosidase alfa dès que possible.

Si vous arrêtez de prendre Opfolda

Parlez à votre médecin si vous souhaitez arrêter le traitement par Opfolda. Les symptômes de votre

maladie pourraient s’aggraver si vous arrêtez le traitement.

4. Quels sont les effets indésirables éventuels ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne

surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Opfolda étant utilisé en association avec la cipaglucosidase alfa, des effets indésirables peuvent être

causés par l’un ou l’autre de ces médicaments.

Les effets indésirables suivants peuvent survenir :

Les réactions allergiques peuvent inclure des symptômes tels que des éruptions cutanées à tout endroit

du corps, un gonflement des yeux, des difficultés respiratoires prolongées, de la toux, un gonflement

des lèvres, de la langue ou de la gorge, des démangeaisons cutanées et de l’urticaire.

Informez immédiatement un médecin ou un(e) infirmier/ère si vous présentez des réactions allergiques

ou pensez que vous pourriez en présenter. Informez votre médecin ou infirmier/ère si vous avez déjà

présenté de telles réactions.

Très fréquent (peut affecter plus de 1 personne sur 10)

Maux de tête

Fréquent (peut affecter jusqu’à 1 personne sur 10)

Réaction allergique grave mettant en péril le pronostic vital (réaction anaphylactique)

Troubles du goût

Sensation d’engourdissement, de picotements et de fourmillements (paresthésie)

Rythme cardiaque rapide

Tension artérielle basse

Sensation de malaise (nausées)

Douleurs à l’estomac

Gonflement des mains, des pieds, des chevilles, des jambes

Augmentation de la tension artérielle

Peu fréquent (peut affecter jusqu’à 1 personne sur 100)

Manque d’équilibre ou de maintien de l’équilibre

Pâleur inhabituelle de la peau

Contractions douloureuses de l’œsophage

Douleur dans la bouche

Altération de la couleur de la peau

Douleur dans la zone entre la hanche et les côtes

Douleur au niveau de la joue, des gencives, des lèvres, du menton

Sensation de nervosité

Douleur dans la poitrine

Déclaration des effets secondaires

Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin, votre pharmacien ou

votre infirmier/ère. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette

notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de

déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir

davantage d’informations sur la sécurité du médicament.

5. Comment conserver Opfolda

Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.

N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur le flacon et la boîte après les

lettres « EXP ». La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.

Ce médicament ne nécessite pas de précautions particulières de conservation.

Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre

pharmacien d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger

6. Contenu de l’emballage et autres informations

Ce que contient Opfolda

La substance active est le miglustat. Chaque gélule contient 65 mg de miglustat.

Les autres composants sont :

Contenu des gélules

Amidon prégélatinisé (maïs)

Stéarate de magnésium (E470b)

Cellulose microcristalline (E460i)

Dioxyde de silicium colloïdal

Enveloppe des gélules

Dioxyde de titane (E171)

Oxyde de fer noir (E172)

Encre de marquage comestible

Oxyde de fer noir (E172)

Hydroxyde de potassium (E525)

Propylène glycol (E1520)

Solution d’ammoniaque forte (E527)

Comment se présente Opfolda et contenu de l’emballage extérieur

Bouteilles de 4 et 24 gélules.

Toutes les présentations peuvent ne pas être commercialisées.

Gélule de taille 2 avec capuchon opaque gris et corps opaque blanc avec « AT2221 » imprimé en noir

sur le corps, contenant de la poudre blanche à blanc cassé.

Titulaire de l’Autorisation de mise sur le marché

Amicus Therapeutics Europe Limited

Block 1, Blanchardstown Corporate Park

D15 AKK1, Irlande

Tél : +353 (0) 1 588 0836

Fax : +353 (0) 1 588 6851

E-mail : [email protected]

Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.

Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Pays-Bas

Pour toute information complémentaire concernant ce médicament, veuillez prendre contact avec le

représentant local du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché :

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tél/Tel : (+32) 0800 89172

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel : (+370) 8800 33167

E-mail : [email protected]

El. paštas: [email protected]

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Tél.: (+420) 800 142 207

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Tel: (+49) 0800 000 2038

Amicus Therapeutics BV

Tel: (+31) 0800 022 8399

E-mail : [email protected]

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel: (+372) 800 0111 911

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tlf: (+47) 800 13837

Amicus Therapeutics Europe Limited

Τηλ: (+30) 00800 126 169

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Tel: (+43) 0800 909 639

Amicus Therapeutics S.L.U.

Tel: (+34) 900 941 616

E-mail : [email protected]

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tél.: (+48) 0080 012 15475

E-mail : [email protected]

Amicus Therapeutics SAS

Tél: (+33) 0 800 906 788

E-mail : [email protected]

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Tel: (+351) 800 812 531

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Tel: (+358) 0800 222 452

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Tel: (+353) 1800 936 230

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Tél.: (+40) 0808 034 288

E-mail : [email protected]

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Tél.: (+386) 0800 81794

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Sími: (+354) 800 7634

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Tel: (+421) 0800 002 437

E-mail : [email protected]

Amicus Therapeutics S.r.l.

Tel: (+39) 800 795 572

E-mail : [email protected]

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Puh/Tel: (+358) 0800 917 780

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Τηλ: (+357) 800 97595

E-mail : [email protected]

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Tfn: (+46) 020 795 493

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Tel: (+371) 800 05391

United Kingdom (Northern Ireland)

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Tel: (+44) 08 0823 46864

E-mail : [email protected]

La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est

Autres sources d’informations

Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence

européenne des médicaments : http://www.ema.europa.eu. Il existe aussi des liens vers d’autres sites

concernant les maladies rares et leur traitement.

Questions fréquentes sur OPFOLDA 65 mg, gélule

Comment utiliser OPFOLDA 65 mg, gélule ?

OPFOLDA 65 mg, gélule se présente sous forme de gélule et s'administre par voie orale. Respectez scrupuleusement la posologie prescrite par votre médecin et lisez attentivement la notice.