| Présentation | 1 flacon(s) en verre de 20 mg |
| Prix public | 3 200,41 € |
| dont honoraire de dispensation | 1,02 € |
| Remboursé par l'Assurance Maladie | 2 080,27 € |
| Reste à charge | 1 120,14 € |
Le reste à charge est généralement pris en charge par votre mutuelle. Prix officiels (ANSM).
Informations à connaître avant de le prendre
Xenpozyme ne doit pas vous être administré
- Si vous avez présenté des réactions allergiques (anaphylactiques) à l’olipudase alfa (voir rubrique
« Avertissements et précautions » ci-dessous) ou à l’un des autres composants contenus dans ce
médicament (mentionnés dans la rubrique 6) mettant en jeu le pronostic vital.
Avertissements et précautions
Vous pourriez présenter des effets indésirables appelés réactions associées à la perfusion (RAP) qui
pourraient être causés par la perfusion (goutte-à-goutte) du médicament. Ils peuvent survenir pendant
que vous recevez Xenpozyme ou dans les 24 heures après la perfusion.
Ils peuvent comprendre des réactions allergiques (voir rubrique 4) et des symptômes tels que des maux
de tête, des éruptions cutanées en relief et qui démangent (urticaire), de la fièvre, des nausées, des
vomissements et des démangeaisons cutanées.
Si vous pensez que vous présentez une RAP, parlez-en immédiatement à votre médecin.
Si vous présentez une réaction allergique sévère pendant votre perfusion, votre médecin arrêtera votre
perfusion et vous fournira un traitement médical approprié. Votre médecin jugera des risques et des
bénéfices liés à l’administration de doses supplémentaires de Xenpozyme.
Si vous présentez une RAP légère ou modérée, votre médecin ou votre infirmier/ère peut arrêter
temporairement la perfusion, diminuer le débit de perfusion et/ou réduire la dose.
Votre médecin pourra également vous prescrire (ou vous avoir prescrit) d’autres médicaments pour
prévenir ou contrôler les réactions allergiques.
Votre médecin prescrira des tests sanguins pour vérifier le fonctionnement de votre foie (en mesurant
les taux de vos enzymes hépatiques) avant de commencer le traitement, puis à intervalles réguliers à
mesure que les doses sont ajustées (voir rubrique 3).
Autres médicaments et Xenpozyme
Informez votre médecin ou votre infirmier/ère si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez
prendre tout autre médicament.
Grossesse et allaitement
Si vous êtes enceinte ou si vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse,
demandez conseil à votre médecin ou votre infirmier/ère avant d’utiliser ce médicament.
Il existe une expérience limitée concernant l’utilisation de Xenpozyme chez la femme enceinte.
Xenpozyme peut être dangereux pour les enfants à naître quand il est administré à une femme
enceinte. Xenpozyme ne doit être utilisé pendant la grossesse qu’en cas de nécessité absolue. Les
femmes en capacité d’être enceinte doivent utiliser un moyen de contraception efficace pendant le
traitement et jusqu’à 14 jours après la dernière dose si Xenpozyme est arrêté.
On ne sait pas si Xenpozyme passe dans le lait maternel humain. Xenpozyme a été détecté dans le lait
animal. Informez votre médecin si vous allaitez ou que vous prévoyez d’allaiter. Votre médecin vous
aidera ainsi à décider soit d’interrompre l’allaitement, soit d’interrompre le traitement avec
Xenpozyme, en prenant en compte le bénéfice de l’allaitement pour le bébé au regard du bénéfice de
Xenpozyme pour la mère.
Conduite de véhicules et utilisation de machines
Xenpozyme peut avoir une influence mineure sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des
machines parce que vous pourriez présenter une pression artérielle basse (ce qui peut entraîner une
perte de connaissance).
Xenpozyme contient du sodium
Ce médicament contient 0,60 mg de sodium (composant principal du sel de cuisine/table) par flacon
de 4 mg ou 3,02 mg de sodium par flacon de 20 mg. Cela équivaut à 0,03% et 0,15 %, respectivement,
de l’apport alimentaire quotidien maximal recommandé de sodium pour un adulte ou un adolescent et
≤0,08% et ≤ 0,38%, respectivement, de l’apport alimentaire quotidien maximal acceptable en sodium
pour les enfants âgés de moins de 16 ans.
3. Comment Xenpozyme est-il administré
Xenpozyme vous sera administré au goutte-à-goutte (perfusion) sous la supervision d’un professionnel
de santé expérimenté dans le traitement de l’ASMD ou d’autres maladies métaboliques.
La dose que vous recevrez est calculée à partir de votre poids corporel et vous sera administrée toutes
les deux semaines.
Le traitement commence à une faible dose de médicament, qui est progressivement augmentée.
La perfusion dure généralement environ 3 à 4 heures, mais peut être plus courte ou plus longue selon
l’avis de votre médecin, et peut être plus courte au cours de la période pendant laquelle votre dose est
La dose initiale recommandée de Xenpozyme est de 0,1 mg pour chaque kg de poids corporel. Cette
dose est augmentée de manière planifiée lors de chaque dose suivante, jusqu’à atteindre la dose
recommandée de 3 mg pour chaque kg de poids corporel toutes les 2 semaines. Il faut généralement
jusqu’à 14 semaines pour atteindre la dose recommandée, mais cela peut être plus long selon l’avis de
La dose initiale recommandée de Xenpozyme est de 0,03 mg pour chaque kg de poids corporel. Les
doses suivantes doivent être augmentées de manière planifiée jusqu’à atteindre la dose recommandée
de 3 mg pour chaque kg de poids corporel toutes les 2 semaines. Il faut généralement jusqu’à
16 semaines pour atteindre la dose recommandée, mais cela peut être plus long selon l’avis de votre
Perfusion à domicile
Votre médecin peut envisager une perfusion de Xenpozyme à domicile si vous recevez une posologie
stable et tolérez bien vos perfusions. La décision de passer à la perfusion à domicile doit être prise
après évaluation et recommandation de votre médecin. Si vous présentez un effet indésirable pendant
une perfusion de Xenpozyme, la personne vous administrant la perfusion à domicile peut arrêter la
perfusion et commencer un traitement médical approprié.
Mode d’emploi pour une utilisation correcte
Xenpozyme est administré en perfusion intraveineuse (au goutte-à-goutte dans une veine). Il est fourni
sous forme de poudre qui sera mélangée à de l’eau stérile pour préparations injectables avant d’être
Si vous avez reçu plus de Xenpozyme que vous n’auriez dû
Informez immédiatement votre médecin si vous suspectez un changement par rapport à votre
Si vous manquez une perfusion de Xenpozyme
Il est important que vous receviez votre perfusion toutes les 2 semaines. Une perfusion sera considérée
comme manquée si elle n’a pas été administrée dans les 3 jours suivant la perfusion prévue. En
fonction du nombre de doses manquées, votre médecin devra peut-être reprendre les perfusions à une
Si vous avez manqué une perfusion ou si vous n’êtes pas en mesure de vous rendre à un rendez-vous
programmé, veuillez contacter immédiatement votre médecin.
Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à
votre médecin ou à votre infirmier/ère.
Effets indésirables éventuels
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne
surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
Des Réactions Associées à la Perfusion (RAP) ont été observées chez certains patients pendant qu’ils
recevaient le médicament ou dans les 24 heures suivant la perfusion.
Les effets indésirables les plus graves peuvent comprendre des réactions allergiques sévères
soudaines, des éruptions cutanées en relief et qui démangent (urticaire), une éruption cutanée (rash),
une augmentation des enzymes du foie et des battements du cœur irréguliers.
Vous devez informer immédiatement votre médecin si vous présentez une RAP ou une réaction
Si vous présentez une réaction à la perfusion, vous pourriez recevoir des médicaments supplémentaires
pour traiter ou aider à prévenir de futures réactions. Si la réaction à la perfusion est sévère, votre
médecin peut arrêter la perfusion de Xenpozyme et commencer à vous administrer un traitement
Très fréquents (pouvant toucher plus de 1 personne sur 10) :
• Maux de tête
• Eruptions cutanées en relief et qui démangent (urticaire)
• Fièvre – augmentation de la température corporelle
• Douleurs abdominales (ventre)
• Démangeaisons cutanées
• Douleurs musculaires
• Augmentation des marqueurs sanguins de l’inflammation
• Douleur dans la partie haute du ventre
• Rougeur de la peau
Fréquents (pouvant toucher jusqu’à 1 personne sur 10) :
• Yeux rouges ou qui démangent
• Douleurs articulaires
• Résultats anormaux pour les marqueurs sanguins de la fonction du foie
• Pression artérielle basse
• Difficultés à respirer
• Gêne abdominale
• Eruption cutanée (différents types de rash parfois accompagnés de démangeaisons)
• Douleurs dorsales
• Impression d’avoir très chaud
• Respiration sifflante
• Irritation de la gorge et du larynx
• Douleur du foie
• Lésions de la peau (telles que des lésions solides surélevées ou des lésions planes rouges)
• Douleurs osseuses
• Réactions allergiques sévères
• Gêne au niveau de l’œil
• Accélération du rythme cardiaque
• Battements du cœur forts qui peut être rapides ou irréguliers
• Sensation de gorge serrée et gonflement de la gorge
• Douleur à l’estomac
• Gonflement rapide sous la peau dans des zones telles que le visage, la gorge, les bras et les
jambes, qui peut engager le pronostic vital si le gonflement de la gorge bloque la circulation de
• Réactions au site de perfusion telles que douleur, démangeaisons, ou gonflement
• Marqueurs sanguins de l’inflammation anormaux
Déclaration des effets indésirables
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou à votre infirmier/ère.
Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous
pouvez également déclarer les effets indésirables directement via système national de déclaration
décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage
d’informations sur la sécurité du médicament.
Comment le conserver ?
Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
N’utilisez pas Xenpozyme après la date de péremption indiquée sur l’étiquette et sur la boîte. La date
de péremption fait référence au dernier jour du mois.
À conserver au réfrigérateur entre 2 °C et 8 °C.
Après dilution, l’utilisation immédiate est recommandée.
Si elle n’est pas utilisée immédiatement, la solution reconstituée peut être conservée pendant une
durée maximale de 24 heures entre 2 °C et 8 °C.
Après dilution, la solution peut être conservée pendant une durée maximale de 24 heures à une
température comprise entre 2 °C et 8 °C, et suivi d’une durée de 12 heures (durée de perfusion
comprise) à température ambiante.
Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre
médecin ou votre infirmier/ère d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures
contribueront à protéger l’environnement.
Contenu de l'emballage et autres informations
Ce que contient Xenpozyme
La substance active est l’olipudase alfa. Chaque flacon contient 4 mg ou 20 mg d’olipudase alfa.
Les autres composants sont :
- Phosphate de sodium dibasique, heptahydraté
- Phosphate de sodium monobasique, monohydraté
Voir la rubrique 2 Xenpozyme contient du sodium
Comment se présente Xenpozyme et contenu de l’emballage extérieur
Xenpozyme est une poudre pour solution à diluer pour perfusion en flacon (4 ou 20 mg/flacon).
La poudre est une poudre lyophilisée de couleur blanc à blanc cassé.
Après mélange avec de l’eau stérile pour préparations injectables, il s’agit d’une solution limpide, et
incolore. La solution doit être diluée avant la perfusion.
Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché
Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Pays-Bas
Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlande
Pour toute information complémentaire concernant ce médicament, veuillez prendre contact avec le
représentant local du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché :
Sanofi Belgium Swixx Biopharma UAB
Tél/Tel: +32 (0)2 710 54 00 Tel: +370 5 236 91 40
Swixx Biopharma EOOD Sanofi Belgium
Тел.: +359 (0)2 4942 480 Tél/Tel: +32 (0)2 710 54 00 (Belgique/Belgien)
Česká republika Magyarország
Sanofi s.r.o. SANOFI-AVENTIS Zrt.
Tel: +420 233 086 111 Tel.: +36 1 505 0050
Sanofi A/S Sanofi S.r.l.
Tlf: +45 45 16 70 00 Tel: +39 02 39394275
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Sanofi B.V.
Tel.: 0800 04 36 996 Tel: + 31 20 245 4000
Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13
Swixx Biopharma OÜ sanofi-aventis Norge AS
Tel: +372 640 10 30 Tlf: +47 67 10 71 00
Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE sanofi-aventis GmbH
Τηλ: +30 210 900 16 00 Tel: +43 1 80 185 – 0
sanofi-aventis, S.A. Sanofi Sp. z o.o.
Tel: +34 93 485 94 00 Tel.: +48 22 280 00 00
Sanofi Winthrop Industrie Sanofi - Produtos Farmacêuticos, Lda
Tél: 0 800 222 555 Tel: +351 21 35 89 400
Appel depuis l’étranger : +33 1 57 63 23 23
Swixx Biopharma d.o.o. Sanofi Romania SRL
Tel: +385 1 2078 500 Tel: +40 (0) 21 317 31 36
sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Swixx Biopharma d.o.o.
Tel: +353 (0) 1 403 56 00 Tel: +386 1 235 51 00
Ísland Slovenská republika
Vistor ehf. Swixx Biopharma s.r.o.
Sími: +354 535 7000 Tel: +421 2 208 33 600
Sanofi S.r.l. Sanofi Oy
Tel: 800 536389 Puh/Tel: +358 (0) 201 200 300
C.A. Papaellinas Ltd. Sanofi AB
Τηλ: +357 22 741741 Tel: +46 (0)8 634 50 00
Swixx Biopharma SIA
Tel: +371 6 616 47 50
La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est
Autres sources d’information
Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site Internet de l’Agence
européenne des médicaments http://www.ema.europa.eu. Il existe aussi des liens vers d’autres sites
concernant les maladies rares et leur traitement.
Cette notice est disponible dans toutes les langues de l’UE/EEE sur le site internet de l’Agence
européenne des médicaments et sur le site internet : www.xenpozyme.info.sanofi, ou en scannant le
code QR ci-dessous (également présent sur l’emballage extérieur) avec un smartphone.
<espace réservé pour le code QR>
Les informations suivantes sont destinées exclusivement aux professionnels de la santé :
Préparation de la solution à administrer
La poudre pour solution à diluer pour perfusion doit être reconstituée avec de l’eau stérile pour
préparations injectables, diluée avec une solution de chlorure de sodium à 9 mg/mL (0,9 %) pour
préparations injectables, puis administrée par perfusion intraveineuse.
Les étapes de reconstitution et de dilution doivent être réalisées dans des conditions aseptiques. Des
dispositifs de filtration ne doivent jamais être utilisés pendant la préparation de la solution pour
perfusion. Éviter la formation de mousse pendant les étapes de reconstitution et de dilution.
1) Déterminer le nombre de flacons à reconstituer en fonction du poids de chaque patient et de la
Poids du patient (kg) × dose (mg/kg) = dose du patient (en mg). Par exemple, lors de
l’utilisation de flacons de 20 mg, dose du patient (en mg) divisée par 20 mg/flacon = nombre de
flacons à reconstituer. Si le nombre de flacons comprend une décimale, arrondissez au nombre
2) Sortir le nombre nécessaire de flacons du réfrigérateur et les mettre de côté pendant environ 20 à
30 minutes pour leur permettre d’atteindre la température ambiante.
3) Reconstituer chaque flacon en injectant :
1,1 mL d’eau stérile pour préparations injectables dans un flacon de 4 mg
5,1 mL d’eau stérile pour préparations injectables dans un flacon de 20 mg
lentement goutte-à-goutte le long de la paroi interne du flacon.
4) Incliner et faire rouler doucement chaque flacon. Chaque flacon contiendra une solution
limpide, incolore, à 4 mg/mL.
5) Inspecter à l’œil nu la solution reconstituée dans les flacons pour vérifier l’absence de particules
et de coloration anormale. La solution de Xenpozyme doit être limpide et incolore. Les flacons
contenant des particules opaques ou une coloration anormale ne doivent pas être utilisés.
6) Prélever le volume de solution reconstituée correspondant à la dose prescrite à partir du nombre
approprié de flacons et diluer avec une solution de chlorure de sodium à 9 mg/mL (0,9 %) pour
préparations injectables, dans une seringue ou une poche de perfusion en fonction du volume de
perfusion (voir Tableau 1 pour le volume de perfusion total recommandé en fonction de l’âge
et/ou du poids des patients).
Tableau 1 : Volumes de perfusion recommandés
Poids corporel Poids corporel Poids corporel Patients adultes
≥ 3 kg à < 10 kg ≥ 10 kg à < 20 kg ≥ 20 kg (patients (≥ 18 ans)
< 18 ans)
Dose Volume total de Volume total de Volume total de Volume total de
(mg/kg) perfusion (mL) perfusion (mL) perfusion (mL) perfusion (mL)
0,03 Le volume variable Le volume variable 5 NA
variera en fonction variera en fonction
du poids corporel du poids corporel
0,1 Le volume variable 5 10 20
variera en fonction
du poids corporel
0,3 5 10 20 100
0,6 10 20 50 100
1 20 50 100 100
2 50 75 200 100
3 50 100 250 100
• Pour les volumes finaux variables de perfusion calculés en fonction du poids des patients
pédiatriques (voir Tableau 1) :
- Préparer une solution pour perfusion à 0,1 mg/mL en ajoutant 0,25 mL (1 mg) de solution
reconstituée préparée en étape 3) et 9,75 mg/mL de solution de chlorure de sodium à
0,9 mg/mL (0,9%) pour préparations injectables dans une seringue vide de 10 mL.
- Calculer le volume (mL) requis pour obtenir la dose adaptée au patient (mg).
Exemple : 0,3 mg ÷ 0,1 mg/mL = 3 mL.
• Instructions de dilution pour obtenir un volume total tel que 5 mL ≤ volume total ≤ 20 mL à
l’aide d’une seringue :
- Injecter lentement le volume requis de solution reconstituée sur la paroi intérieure de la
- Ajouter lentement la quantité suffisante de solution de chlorure de sodium à 9 mg/mL
(0,9 %) pour préparations injectables pour obtenir le volume de perfusion total requis
(éviter la formation de mousse dans la seringue).
• Instructions de dilution pour un volume total ≥ 50 mL en utilisant une poche de perfusion :
Poche de perfusion vide :
o Injecter lentement le volume nécessaire de solution reconstituée obtenue lors de
l’étape 3) dans une poche de perfusion stérile de taille appropriée.
o Ajouter lentement la quantité nécessaire de solution de chlorure de sodium à
9 mg/mL (0,9 %) pour préparations injectables pour obtenir le volume de perfusion
total requis (éviter la formation de mousse dans la poche)
Poche de perfusion préremplie :
o Retirer de la poche à perfusion préremplie de solution de chlorure de sodium à 9
mg/mL (0,9%) le volume de solution saline normale depuis pour obtenir un volume
final tel que spécifié dans le Tableau 1.
o Ajouter lentement le volume requis de solution préparée à l’étape 3) dans la poche
de perfusion (éviter la formation de mousse dans la poche).
7) Retourner délicatement la seringue ou la poche de perfusion pour mélanger. Ne pas agiter.
Puisqu’il s’agit d’une solution protéique, une légère floculation (apparition de fines fibres
translucides) apparaît parfois après dilution.
8) La solution diluée doit être filtrée à l’aide d’un filtre en ligne à faible liaison protéique de
0,2 μm pendant l’administration.
9) Une fois la perfusion terminée, la ligne de perfusion doit être rincée avec une solution de
chlorure de sodium à 9 mg/mL (0,9 %) pour préparations injectables en utilisant le même débit
de perfusion que celui utilisé pour la dernière partie de la perfusion.
Conclusions scientifiques et motifs de la modification des termes de l'autorisation/des
autorisations de mise sur le marché
Compte tenu du rapport d'évaluation du PRAC concernant le/les PSUR pour l'olipudase alfa, les
conclusions scientifiques du PRAC sont les suivantes :
Au vu des nouvelles données disponibles sur les réactions anaphylactiques issues de notifications
spontanées, incluant un cas avec ré-administrations positives malgré une désensibilisation, le PRAC
considère que de nouvelles informations sur la survenue de réactions anaphylactiques ont été reçues et
doivent être portées à la connaissance du prescripteur. Le PRAC a conclu que l'information sur le
produit des médicaments contenant de l'olipudase alfa doit être modifiée en conséquence.
Après examen de la recommandation du PRAC, le CHMP est d'accord avec les conclusions générales
et les motifs de recommandation du PRAC.
Motifs de la modification des termes de l’autorisation/des autorisations de mise sur le marché
Sur la base des conclusions scientifiques pour l'olipudase alfa, le CHMP est d'avis que le rapport
bénéfice-risque du/des médicament(s) contenant de l'olipudase alfa reste inchangé sous réserve des
modifications proposées de l'information sur le produit.
Le CHMP recommande que les termes de l'autorisation/des autorisations de mise sur le marché soient
Questions fréquentes sur XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
Comment utiliser XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion ?
XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion se présente sous forme de poudre pour solution à diluer pour perfusion et s'administre par voie intraveineuse. Respectez scrupuleusement la posologie prescrite par votre médecin et lisez attentivement la notice.
XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion est-il disponible sans ordonnance ?
Non, XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion est soumis à prescription médicale (médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement, prescription hospitalière, liste I, les premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier).
Quelle est la substance active de XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion ?
La substance active de XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion est OLIPUDASE ALFA.
Qui fabrique XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion ?
XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion est fabriqué par le laboratoire SANOFI (PAYS-BAS).
Depuis quand XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion est-il autorisé en France ?
XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion a obtenu son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) le 24/06/2022.