Médicament réservé à l'usage hospitalier, agréé aux collectivités. Non disponible en officine de ville.
À quoi sert ce médicament ?
Qu’est-ce que Casgevy
Casgevy est un médicament de thérapie génique qui contient la substance active exagamglogène
Casgevy est fabriqué spécifiquement pour vous à partir de vos propres cellules souches sanguines. Les
cellules souches sanguines sont des cellules qui peuvent se transformer en d’autres types de cellules
sanguines, globules rouges, globules blancs et plaquettes. Ces cellules sont prélevées à partir de votre
sang, puis sont génétiquement modifiées et vous sont ensuite réinjectées à l’hôpital sous forme de
Dans quels cas Casgevy est-il utilisé
Casgevy est utilisé pour traiter :
Les patients âgés de 12 ans et plus atteints de bêta-thalassémie qui ont besoin de transfusions
sanguines régulières (bêta-thalassémie dépendante des transfusions, TDT). Chez les patients
atteints de TDT, l’organisme ne produit pas suffisamment d’hémoglobine, une protéine présente
dans le sang qui transporte l’oxygène dans tout le corps, en raison d’une anomalie génétique. Cela
entraîne une anémie et les patients ont besoin de transfusions sanguines régulières.
Les patients âgés de 12 ans et plus atteints de drépanocytose qui présentent des crises
douloureuses fréquentes (appelées crises vaso-occlusives ou CVO). Les patients atteints de
drépanocytose ont un type d’hémoglobine (HbS, S étant l’abréviation du mot anglais « sickle » qui
signifie « faucille ») différent de celui des autres personnes en raison d’une anomalie génétique.
La présence d’HbS entraîne la production de globules rouges anormaux en forme de faucille qui
s’agrègent et ne peuvent pas circuler librement dans les vaisseaux sanguins. Cela entraîne une
obstruction des vaisseaux sanguins, ce qui provoque des crises vaso-occlusives.
Comment agit Casgevy
Casgevy agit en augmentant la synthèse d’un type spécial d’hémoglobine appelée hémoglobine F
(hémoglobine fœtale, ou HbF). L’augmentation de l’HbF améliore la synthèse et la fonction des
globules rouges. De ce fait, les patients atteints de TDT peuvent ne plus avoir besoin de transfusions
sanguines et les patients atteints de drépanocytose peuvent ne plus présenter de crises vaso-occlusives.
Informations à connaître avant de le prendre
Vous ne devez jamais recevoir Casgevy :
si vous êtes allergique à l’exagamglogène autotemcel ou à l’un des autres composants contenus
dans ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6) ;
si vous êtes allergique à l’un des composants des médicaments que vous recevrez pour vous
préparer au traitement par Casgevy (voir rubrique 3).
Si l’un de ces cas vous concerne ou en cas de doute, informez immédiatement votre médecin. Vous
ne recevrez pas le traitement si vous êtes allergique à l’un des composants de ces médicaments.
Avertissements et précautions
Adressez-vous à votre médecin ou infirmier/ère avant de recevoir Casgevy.
Avant le traitement par Casgevy
Vous recevrez deux autres types de médicaments avant de recevoir Casgevy. Pour plus
d’informations sur ces médicaments, voir la rubrique 3.
o Un ou plusieurs médicament(s) pour la mobilisation provoquant le déplacement des
cellules souches sanguines de la moelle osseuse vers la circulation sanguine, afin
qu’elles puissent être prélevées pour la fabrication de Casgevy. Cette étape durera deux
à six jours.
o Un médicament pour le conditionnement, qui sera administré peu de temps avant la
perfusion de Casgevy. Cela permettra de libérer de l’espace dans la moelle osseuse pour
permettre aux nouvelles cellules sanguines de se développer après le traitement par
Le médecin vous expliquera quel est l’effet possible sur la fertilité du médicament utilisé
pour le conditionnement. Voir « Fertilité chez les hommes et les femmes » ci-dessous.
Chez les patients atteints de drépanocytose, il peut être plus difficile que chez les patients
atteints de TDT d’obtenir le déplacement des cellules souches sanguines à partir de la
moelle osseuse et donc de prélever les cellules. Le nombre de cycles de mobilisation et de
prélèvement nécessaires peut donc être plus élevé chez les patients atteints de
drépanocytose que chez les patients atteints de TDT.
Après le traitement par Casgevy
Vous aurez temporairement des taux plus faibles de cellules sanguines, jusqu’à ce que les
cellules contenues dans Casgevy s’implantent dans votre moelle osseuse. Cela comprend :
o Un taux faible de plaquettes (les cellules qui contribuent à la coagulation du sang). Cela
peut entraîner des saignements.
Informez immédiatement votre médecin si vous présentez l’un des signes suivants de
taux faible de plaquettes : maux de tête intenses, ecchymoses inhabituelles, saignements
prolongés ou saignements en l’absence de blessure tels que saignements de nez,
saignement des gencives, présence de sang dans les urines, les selles, les vomissures ou
o Un taux faible de neutrophiles (un type de globules blancs qui combattent les
infections). Cela peut entraîner une sensibilité accrue aux infections.
Informez immédiatement votre médecin si vous présentez l’un des signes suivants de
taux faible de globules blancs : fièvre, frissons ou autres signes d’infections tels que mal
de gorge, toux ou essoufflement, douleur ou sensation de brûlure en urinant ou besoin
fréquent d’uriner ou diarrhée.
Votre médecin surveillera vos taux de cellules sanguines et vous prescrira un traitement si
nécessaire. Il vous dira quand vos taux de plaquettes et de neutrophiles seront revenus à des
Le médecin surveillera vos taux de cellules sanguines et votre état de santé général afin
d’aider les chercheurs à comprendre les effets à long terme de Casgevy.
Chez certains patients, le taux d’hémoglobine peut être inférieur aux valeurs normales
attendues pour leur âge et leur sexe.
Il existe un risque théorique de cancers du sang (syndrome myélodysplasique, leucémie ou
lymphome) après le traitement par Casgevy, bien qu’il n’ait pas été observé de cas dans les
études menées avec Casgevy. Votre médecin demandera un bilan de contrôle au moins une
fois par an pendant 15 ans afin que des signes de cancer du sang puissent être détectés.
Les composants diméthylsulfoxyde (DMSO), dextran 40 et Cas9 contenus dans Casgevy
peuvent provoquer des réactions allergiques graves. Votre médecin ou infirmier/ère vous
surveillera afin de détecter des signes et symptômes de réaction allergique pendant et après
la perfusion de Casgevy. Voir également « Casgevy contient du sodium et du
diméthylsulfoxyde (DMSO) » à la rubrique 2.
Casgevy est soumis à des tests destinés à rechercher la présence d’agents infectieux, mais il
subsiste un faible risque d’infection. Votre médecin ou infirmier/ère vous surveillera afin de
détecter des signes et symptômes d’infection et un traitement approprié vous sera prescrit le
Après le traitement par Casgevy, vous ne devrez jamais faire de don de sang, d’organes,
de tissus ou de cellules.
Casgevy est fabriqué à partir de vos propres cellules sanguines et n’est administré qu’à
vous-même. Les informations sur les médicaments à base de cellules doivent être
conservées pendant 30 ans à l’hôpital où le traitement est administré. Les informations
conservées comporteront votre nom, le nom du produit et le numéro du ou des lot(s) de
Casgevy que vous avez reçu(s).
Si le traitement par Casgevy ne peut pas être administré ou échoue
Si Casgevy ne peut pas être administré après le traitement de conditionnement, ou si les cellules
souches sanguines modifiées ne s’implantent pas, le médecin pourra décider de vous injecter dans une
veine vos propres cellules (cellules souches sanguines non modifiées dites cellules de secours) ayant
été prélevées et conservées avant le début du traitement (voir rubrique 3). Si vous recevez les cellules
de secours, vous ne tirerez aucun bénéfice du traitement et vous aurez toujours besoin d’un traitement
de la TDT ou de la drépanocytose.
Enfants âgés de moins de 12 ans
Casgevy ne doit pas être administré chez les enfants âgés de moins de 12 ans. On ne sait pas si le
médicament est sûr et efficace chez ces enfants.
Autres médicaments et Casgevy
Informez votre médecin ou infirmier/ère si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout
Vous ne devez pas prendre de médicaments destinés à éliminer le fer de votre organisme
(chélateurs du fer tels que déféroxamine, défériprone et/ou déférasirox) pendant au moins sept jours
avant le début du traitement de conditionnement. Votre médecin vous dira si et quand vous pouvez
commencer à prendre ces médicaments après le traitement par Casgevy.
Vous ne devez pas prendre de médicaments pour le traitement de la drépanocytose (tels
qu’hydroxyurée/hydroxycarbamide, crizanlizumab ou voxelotor) pendant au moins huit semaines
avant le début des traitements de mobilisation et de conditionnement. Votre médecin vous dira si et
quand vous devez commencer à prendre ces médicaments après le traitement par Casgevy.
Les vaccins appelés « vaccins vivants » ne doivent pas être administrés pendant les six semaines
précédant l’administration du médicament de conditionnement utilisé pour vous préparer au traitement
par Casgevy, ni après le traitement par Casgevy, pendant la reconstitution de votre système
immunitaire (le système de défense de l’organisme). Si vous devez recevoir une vaccination,
parlez-en à votre médecin.
Ce traitement ne doit pas être administré pendant la grossesse en raison des effets possibles du
médicament utilisé pour le conditionnement. Les effets de Casgevy chez la femme enceinte ne sont
pas connus. Vous devez parler avec votre médecin de la possibilité de grossesse après le traitement par
Si vous découvrez que vous êtes enceinte ou si vous pensez être enceinte après le traitement par
Casgevy, informez immédiatement votre médecin.
Si vous êtes une femme en âge de procréer, un test de grossesse sera réalisé avant le début des
traitements de mobilisation et de conditionnement afin de vérifier que vous n’êtes pas enceinte.
Contraception chez les hommes et les femmes
Si vous êtes une femme en âge de procréer ou un homme apte à concevoir, vous devrez utiliser une
contraception efficace à partir du début du traitement de mobilisation et pendant au moins 6 mois
après l’administration de Casgevy. Vous devez parler avec votre médecin des méthodes contraceptives
L’allaitement doit être interrompu pendant le conditionnement en raison des effets possibles du
médicament utilisé pour le conditionnement. On ne sait pas si les composants de Casgevy peuvent
passer dans le lait maternel. Votre médecin parlera avec vous du bénéfice de l’allaitement pour votre
enfant par rapport aux risques possibles du traitement.
Fertilité chez les hommes et les femmes
Il est possible que les femmes ne puissent plus être enceintes et que les hommes ne puissent plus
concevoir après avoir reçu le médicament utilisé pour le conditionnement. Vous devez parler de vos
options avec votre médecin avant le traitement. Elles peuvent comprendre la conservation de
matériel biologique (par exemple ovules, sperme) en vue d’une utilisation ultérieure.
Conduite de véhicules et utilisation de machines
Les médicaments utilisés pour la mobilisation et le conditionnement avant le traitement par Casgevy
peuvent provoquer des sensations vertigineuses et une fatigue. Si vous présentez des sensations
vertigineuses, une fatigue ou une sensation de mal-être, vous ne devrez pas conduire, utiliser des
machines ou effectuer des activités nécessitant de la vigilance.
Casgevy contient du sodium et du diméthylsulfoxyde (DMSO)
Ce médicament contient environ 5,3 à 70 mg de sodium (composant principal du sel de table) par
flacon. Cela équivaut à 0,3 % à 4 % de l’apport alimentaire quotidien maximal recommandé de
sodium pour un adulte. Le nombre total de flacons composant une dose varie en fonction du patient.
Ce médicament contient environ 50 mg de DMSO par mL. Voir « Avertissements et précautions » à la
3. Comment Casgevy est-il fabriqué et administré
Casgevy est administré une seule fois.
Casgevy ne peut être administré que dans un centre de traitement qualifié (hôpital spécialisé) par un
médecin expérimenté dans les greffes de cellules souches et dans le traitement des patients présentant
des affections hématologiques telles que la TDT et la drépanocytose.
ÉTAPE 1 : Avant le traitement par Casgevy, vous recevrez un médicament pour la mobilisation. Ce
médicament provoque le déplacement des cellules souches sanguines de la moelle osseuse jusque dans
la circulation sanguine. Les cellules sont ensuite prélevées dans un appareil qui sépare les différents
composants du sang (cette technique est appelée aphérèse). Cette étape pourra être effectuée en totalité
plus d’une fois. La durée de chaque étape de prélèvement est d’environ une semaine.
Des « cellules de secours » sont également prélevées et conservées à l’hôpital. Ce sont vos cellules
souches sanguines actuelles et elles seront conservées sans être modifiées, pour le cas où un problème
surviendrait au cours du traitement. Voir « Si le traitement par Casgevy ne peut pas être administré ou
échoue » à la rubrique 2 ci-dessus.
ÉTAPE 2 : Vos cellules souches sanguines seront envoyées à l’établissement de fabrication où elles
seront utilisées pour la fabrication de Casgevy. Le délai entre le prélèvement de vos cellules pour la
fabrication et les tests de Casgevy et l’envoi du médicament à votre médecin peut aller jusqu’à 6 mois.
ÉTAPE 3 : Peu de temps avant votre greffe de cellules souches, vous recevrez un médicament pour
le conditionnement administré à l’hôpital. Cette étape dure environ deux à six jours et vous préparera
au traitement en éliminant les cellules de la moelle osseuse, afin qu’elles puissent être remplacées par
les cellules modifiées contenues dans Casgevy. Après que vous aurez reçu ce médicament, les taux de
cellules sanguines diminueront à des niveaux très faibles (voir rubrique 4). Vous resterez à l’hôpital
jusqu’à la perfusion de Casgevy et après la perfusion.
ÉTAPE 4 : Le contenu d’un ou plusieurs flacon(s) de Casgevy sera administré par injection dans une
veine via un cathéter veineux central. Un cathéter veineux central est un tube fin et souple qui est
inséré par un médecin ou un(e) infirmier/ère dans une grosse veine pour permettre un accès à la
circulation sanguine. Les risques associés aux cathéters sont des infections et la formation de caillots
sanguins. Le médecin et les infirmiers/ères vous surveilleront afin de détecter d’éventuelles
complications liées au cathéter veineux central. La durée nécessaire pour effectuer toutes les injections
peut être de quelques heures. Après avoir reçu Casgevy, vous resterez à l’hôpital de façon à ce que
votre équipe soignante puisse surveiller étroitement votre rétablissement. Cela peut prendre environ
deux mois, mais la durée est variable. Un médecin déterminera quand vous pourrez sortir de l’hôpital.
Effets indésirables éventuels
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne
surviennent pas systématiquement chez tout le monde. Vous devez parler avec votre médecin ou
infirmier/ère des effets indésirables éventuels.
Certains effets indésirables sont liés aux médicaments utilisés pour la mobilisation et le
conditionnement. Vous devez également lire la notice de ces médicaments.
Les effets indésirables graves ci-dessous peuvent survenir dans les quelques jours ou semaines suivant
le traitement, mais également apparaître beaucoup plus tard.
Douleur dans la région supérieure droite de l’abdomen sous les côtes, jaunissement du blanc
des yeux ou de la peau, prise de poids rapide, gonflement des bras, des jambes et de
l’abdomen et difficultés respiratoires.
Ils peuvent être des signes d’une maladie hépatique grave appelée maladie
Maux de tête intenses, ecchymoses inhabituelles, saignements prolongés ou
saignements en l’absence de blessure tels que saignements de nez, des gencives,
présence de sang dans les urines, les selles, les vomissures ou les expectorations.
Ils peuvent être des signes de thrombopénie, un taux faible de plaquettes, ce qui
peut diminuer la capacité du sang à coaguler et entraîner des saignements.
Fièvres, frissons ou infections.
Ils peuvent être des signes de neutropénie, un taux faible des globules blancs
appelés neutrophiles qui combattent les infections.
Informez immédiatement votre médecin si vous présentez l’un des effets indésirables mentionnés
Autres effets indésirables liés au médicament utilisé pour la mobilisation et au prélèvement des
Effets indésirables très fréquents (peuvent affecter plus d’1 patient sur 10)
envie de vomir (nausées) ;
ou vomissements ;
maux de tête ;
douleurs abdominales ;
douleurs musculaires ou osseuses.
Effets indésirables fréquents (peuvent affecter jusqu’à 1 patient sur 10)
affection pulmonaire survenant chez les patients atteints de drépanocytose qui provoque
des symptômes tels que douleur subite dans la poitrine, fièvre, difficultés respiratoires,
avec la présence de liquide dans les poumons montrée par la radiographie pulmonaire
(syndrome thoracique aigu) ;
crise douloureuse drépanocytaire ;
taux élevé de globules blancs (leucocytose) ;
douleur buccale et mal de gorge ;
sensation d’engourdissement autour de la bouche ;
douleurs articulaires ;
douleur généralisée ;
taux faible de potassium (hypokaliémie) ;
taux faible de magnésium (hypomagnésémie) ;
taux élevé de phosphate (hyperphosphatémie).
Autres effets indésirables liés au médicament utilisé pour le conditionnement
Effets indésirables très fréquents (peuvent affecter plus d’1 patient sur 10)
taux faible de neutrophiles (un type de globules blancs) accompagné de fièvre
(neutropénie fébrile) ;
taux faible de globules rouges (anémie) ;
taux faible de lymphocytes, un type de globules blancs (lymphopénie) ;
taux faible de globules blancs (leucopénie) ;
taux faible de potassium (hypokaliémie) ;
taux élevé de phosphate (hyperphosphatémie) ;
taux faible de magnésium (hypomagnésémie) ;
taux faible de phosphate (hypophosphatémie) ;
rétention hydrique ;
maux de tête ;
saignements de nez ;
envie de vomir (nausées) ;
douleurs abdominales ;
inflammation de la muqueuse de l’estomac ;
douleur buccale et mal de gorge ;
inflammation des muqueuses, par exemple des gencives (mucite) ;
diminution de l’appétit ;
perte de poids ;
douleurs musculaires ou osseuses ;
sécheresse cutanée ;
modification de la couleur de la peau et des ongles ;
petites taches de sang sous la peau ;
éruption cutanée ;
chute de cheveux (alopécie) ;
taux élevé de bilirubine, un produit de dégradation des globules rouges, ce qui peut
provoquer une coloration jaune de la peau et du blanc des yeux (hyperbilirubinémie) ;
augmentation du taux d’une enzyme hépatique (augmentation de l’alanine
Effets indésirables fréquents (peuvent affecter jusqu’à 1 patient sur 10)
ensemble de symptômes ressemblant à ceux de la pneumonie tels que fièvre, frissons,
toux et difficultés respiratoires survenant sans signe d’infection pulmonaire (syndrome
de pneumonie idiopathique) ;
incapacité des poumons à oxygéner le sang (insuffisance respiratoire) ;
difficultés respiratoires ;
infection du sang (sepsis) ;
infection du sang causée par la bactérie Klebsiella (sepsis à Klebsiella) ;
infection pulmonaire (pneumonie) ;
infection de la bouche causée par un champignon (candidose buccale) ;
infection des follicules pileux (folliculite) ;
augmentation de la fréquence cardiaque (tachycardie) ;
augmentations des taux sanguins d’enzymes hépatiques (augmentations de l’aspartate
aminotransférase et de la gamma-glutamyltransférase) ;
pression artérielle faible (hypotension) ;
taux faible d’oxygène dans le sang (hypoxie) ;
augmentation du volume du foie ;
augmentation du volume de la rate ;
atteinte des nerfs des bras et/ou des jambes provoquant une douleur ou un
engourdissement, des sensations de picotements et fourmillements (neuropathie
douleur neuropathique ;
altérations du goût ;
vision trouble ;
sécheresse oculaire ;
bouffées congestives ;
digestion difficile ;
affection dans laquelle les acides gastriques remontent dans l’œsophage (reflux
saignement des gencives (saignement gingival) ;
mal de gorge ;
difficultés pour avaler ;
inflammation du côlon provoquant des douleurs et une diarrhée (colite) ;
inflammation de l’œsophage (œsophagite) ;
présence de sang dans les vomissures ;
saignements rectaux ;
inflammation de l’estomac et de l’intestin ;
aphtes buccaux ;
douleur généralisée ;
douleur en urinant ;
présence de sang dans les urines ;
absence de règles ;
saignements entre les règles ;
règles irrégulières ;
douleur vulvaire et vaginale ;
ménopause précoce ;
prise de poids ;
rougeur de la peau ;
fissures cutanées ou éraflures ;
taux faibles de tous les types de cellules sanguines (pancytopénie) ;
taux faible de réticulocytes, un type de globules rouges immatures (réticulocytopénie) ;
saignement dans la région du cerveau qui contrôle l’équilibre et la coordination
(hémorragie cérébelleuse) ;
accumulation anormale du liquide dans lequel baignent le cerveau et la moelle épinière
taux faible d’albumine, une protéine sanguine (hypoalbuminémie) ;
taux faible de calcium (hypocalcémie) ;
douleurs articulaires ;
allongement du temps de coagulation du sang ;
taux élevé d’un marqueur de l’inflammation (taux élevé de protéine C réactive) ;
allongement du délai nécessaire pour que les cellules greffées commencent à se
développer et à produire des cellules sanguines normales (retard de prise de greffe).
Autres effets indésirables liés à Casgevy
Effets indésirables fréquents (peuvent affecter jusqu’à 1 patient sur 10)
affection du système immunitaire (lymphohistiocytose hémophagocytaire) dans laquelle
certains types de globules blancs (histiocytes et lymphocytes) s’accumulent dans les
organes, ce qui provoque une inflammation excessive et la destruction des tissus. Les
symptômes peuvent être une fièvre en l’absence d’infection qui ne disparaît pas avec
l’administration d’antibiotiques, une augmentation du volume du foie et/ou de la rate,
une éruption cutanée, des difficultés respiratoires, une tendance aux ecchymoses, une
pression artérielle faible, une atteinte rénale et des troubles cardiaques ;
difficultés respiratoires pouvant nécessiter de l’oxygène pour aider à respirer, parfois
accompagnées de douleurs dans la poitrine, de fièvre, de frissons ou de toux (syndrome
de détresse respiratoire aiguë) ;
ensemble de symptômes ressemblant à ceux de la pneumonie tels que fièvre, frissons,
toux et difficultés respiratoires survenant sans signe d’infection pulmonaire (syndrome
de pneumonie idiopathique) ;
augmentation de la fréquence cardiaque (tachycardie) ;
taux faible de globules rouges (anémie) ;
taux faible de globules blancs (leucopénie) ;
taux faible de calcium (hypocalcémie) ;
maux de tête ;
sensations d’engourdissement, de picotements ou de fourmillements (paresthésie) ;
saignements de nez ;
éruption cutanée ;
petites taches de sang sous la peau ;
allongement du délai nécessaire pour que les cellules greffées commencent à se
développer et à produire des cellules sanguines normales (retard de prise de greffe) ;
frissons et accélération du rythme cardiaque au moment de l’administration de Casgevy
(réactions liées à la perfusion).
Informez votre médecin ou infirmier/ère si vous présentez l’un de ces effets indésirables. Si l’un des
effets indésirables s’aggrave, informez immédiatement votre médecin ou infirmier/ère.
Déclaration des effets indésirables
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre infirmier/ère.
Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous
pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration
décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage
d’informations sur la sécurité du médicament.
Comment le conserver ?
Ces informations sont destinées exclusivement aux médecins et infirmiers/ères.
Ce médicament devant être administré par un médecin ou un(e) infirmier/ère qualifiés, ceux-ci sont
responsables de la conservation appropriée du médicament avant et pendant son utilisation, ainsi que
de son élimination correcte.
Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur la boîte et sur chaque flacon.
À conserver congelé ou à une température < -135 °C pendant une durée maximale de deux ans.
Conserver le ou les flacon(s) dans la boîte jusqu’au moment de la décongélation. Décongeler un flacon
à la fois. Ne pas décongeler avant d’être prêt à administrer la perfusion. Ne pas recongeler après la
décongélation. Une fois décongelé, le médicament doit être conservé à température ambiante (entre
20 °C et 25 °C) et administré dans les 20 minutes.
Ce médicament contient des cellules sanguines humaines. Tout médicament non utilisé doit être
éliminé conformément aux procédures locales sur la manipulation de matériel d’origine humaine.
Contenu de l'emballage et autres informations
Qu’est-ce que Casgevy
La substance active est l’exagamglogène autotemcel. Un mL de Casgevy contient 4 à
13 × 106 cellules (cellules souches sanguines).
Les autres composants sont une solution utilisée pour conserver les cellules congelées qui contient du
diméthylsulfoxyde (DMSO), du sodium et du dextran 40. Voir rubrique 2 « Quelles sont les
informations à connaître avant de recevoir Casgevy ».
Comment se présente Casgevy et contenu de l’emballage extérieur
Casgevy est une dispersion pour perfusion translucide. Casgevy est présenté en flacons contenant
1,5 mL à 20 mL de dispersion pour perfusion. Un ou plusieurs flacon(s) est/sont emballé(s) dans une
boîte. Une boîte peut contenir jusqu’à 9 flacons. Le nombre de flacons est spécifique à la dose de
chaque patient. Votre dose peut consister en plusieurs flacons et boîtes.
Votre nom et votre date de naissance, ainsi que des informations codées permettant de vous identifier
comme étant le ou la patient(e) à traiter, sont imprimés sur une étiquette apposée sur chaque boîte et
Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché et fabricant
Titulaire de l’Autorisation de mise sur le marché :
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,
Dublin 9, D09 T665,
Tél. : +353 (0)1 761 7299
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,
Dublin 9, D09 T665,
Lonza Netherlands B.V.
Urmonderbaan 20 B
6167 RD Geleen
Pour toute information complémentaire concernant ce médicament, veuillez prendre contact avec le
représentant local du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché :
België/Belgique/Belgien, България, Česká
republika, Danmark, Deutschland, Eesti,
France, Hrvatska, Ireland, Ísland, Κύπρος,
Latvija, Lietuva, Luxembourg/Luxemburg,
Magyarország, Malta, Nederland, Norge,
Österreich, Polska, Portugal, România,
Slovenija, Slovenská republika,
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
+353 (0) 1 761 7299
Vertex Pharmaceuticals Spain, S.L.
Tel: + 34 91 7892800
Vertex Φαρμακευτική Μονοπρόσωπη Ανώνυμη
Τηλ: +30 (211) 2120535
Tel: +39 0697794000
La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est {MM/AAAA}.
Une autorisation de mise sur le marché « conditionnelle » a été délivrée pour ce médicament.
Cela signifie que des données complémentaires concernant ce médicament devront être déposées.
L’Agence européenne des médicaments réévaluera toute nouvelle information sur ce médicament au
moins chaque année et si nécessaire cette notice sera mise à jour.
Autres sources d’informations
Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence
européenne des médicaments https://www.ema.europa.eu.
Cette notice est disponible dans toutes les langues de l’UE/EEE sur le site internet de l’Agence
européenne des médicaments.
Pour les professionnels de santé uniquement
Les informations suivantes sont destinées exclusivement aux professionnels de la santé :
Précautions à prendre avant la manipulation ou l’administration du médicament
Casgevy est destiné à un usage autologue uniquement. Ne pas échantillonner, altérer ou irradier le
médicament. L’irradiation pourrait entraîner l’inactivation du produit.
Ce médicament contient des cellules sanguines humaines. Les professionnels de la santé qui
manipulent Casgevy doivent prendre les précautions appropriées (port de gants, de vêtements de
protection et de lunettes de protection) pour éviter toute transmission potentielle de maladies
Réception et stockage de Casgevy
Casgevy est expédié au centre de traitement dans un conteneur d’expédition pour
Vérifier les identifiants du patient figurant sur la ou les étiquette(s) du produit et sur la fiche
d’information sur le lot (FIL).
Conserver le médicament dans la phase vapeur de l’azote liquide à ≤ -135 °C jusqu’au moment de
la décongélation et de l’administration.
Préparation avant l’administration
Coordonner l’heure de décongélation et l’heure de perfusion de Casgevy. Vérifier préalablement
l’heure de la perfusion et ajuster l’heure de début de la décongélation de façon à ce que le
médicament soit disponible pour la perfusion lorsque le patient est prêt, car Casgevy doit être
administré dans les 20 minutes suivant la décongélation du flacon. Décongeler et administrer un
flacon à la fois.
Avant la décongélation, vérifier que l’identité du patient correspond aux identifiants du
patient figurant sur le ou les flacon(s) de Casgevy. Ne pas décongeler les flacons de
Casgevy si les informations figurant sur l’étiquette spécifique au patient ne correspondent
pas au patient devant être traité.
Une dose de Casgevy peut être contenue dans un ou plusieurs (s) spécifique(s) au patient
cryoconservé(s). Compter tous les flacons et vérifier pour chaque flacon que la date de
péremption n’est pas dépassée à l’aide de la fiche d’information sur le lot (FIL) jointe.
Avant la décongélation, examiner le ou les flacon(s) pour vérifier l’absence de fissures ou
de craquelures. Si un flacon est endommagé, ne pas administrer le contenu.
Rassembler le matériel nécessaire pour décongeler et prélever le produit à partir du ou des
flacon(s). À l’exception du bain-marie, ce matériel est à usage unique. Rassembler le matériel en
quantité suffisante pour chaque flacon à administrer :
o Tampons imprégnés d’alcool
o Adaptateur pour flacon (pour permettre une extraction sans aiguille)
o Filtre en acier inoxydable de 18 microns
o Seringue de 30 mL à embout Luer Lock
o Solution injectable de chlorure de sodium à 0,9 % (9 mg/mL) (NaCl à 0,9 %, volume de 5
à 10 mL nécessaire pour chaque flacon).
o Seringue de 10 mL à embout Luer Lock pour le rinçage avec la solution de NaCl à 0,9 %.
Décongélation des flacons de Casgevy
Si la dose consiste en plusieurs flacons, décongeler et administrer un flacon à la fois. Pendant la
décongélation d’un flacon, les autres flacons doivent rester dans le conteneur pour
cryoconservation à ≤ -135 °C.
Décongeler chaque flacon à 37 °C au bain-marie. S’assurer que la température du bain-marie ne
dépasse pas 40 °C.
Décongeler chaque flacon en le tenant par le col et en l’agitant doucement dans les sens horaire et
antihoraire. Ce processus peut prendre 10 à 15 minutes. Ne pas laisser le flacon sans surveillance
pendant la décongélation.
La décongélation est terminée lorsque les cristaux de glace ne sont plus visibles dans le
Une fois le flacon décongelé, le retirer immédiatement du bain-marie.
Le produit décongelé doit se présenter comme une suspension cellulaire translucide exempte de
Administrer le médicament dans les 20 minutes suivant la décongélation.
Le médicament décongelé ne doit pas être recongelé.
Administration de Casgevy
Casgevy est destiné à un usage autologue uniquement. L’identité du patient doit correspondre aux
identifiants du patient figurant sur le ou les flacon(s) de Casgevy. Ne pas administrer Casgevy si les
informations figurant sur l’étiquette spécifique au patient ne correspondent pas au patient devant être
La dose d’un patient peut consister en plusieurs flacons. Tous les flacons doivent être administrés.
Tout le contenu de chaque flacon fourni doit être perfusé. Si plusieurs flacons sont fournis,
administrer chaque flacon en totalité avant de procéder à la décongélation et à l’administration
du flacon suivant.
1. Fixation de l’adaptateur pour flacon et du filtre
Retirer la languette détachable du bouchon du flacon ; nettoyer le septum avec un tampon
Retirer le capuchon du perforateur de l’adaptateur.
Avec le pouce et l’index de chaque main, pousser l’adaptateur dans le septum du flacon en
exerçant une pression égale jusqu’à un seul bruit sec soit entendu.
Tirer l’adaptateur vers le haut jusqu’à ce qu’il soit verrouillé en place.
Fixer le filtre sur l’adaptateur pour flacon.
2. Prélèvement de Casgevy à partir du flacon
Fixer une seringue de 30 mL vide au filtre.
Prélever la totalité du produit contenu dans le flacon.
Détacher la seringue remplie de produit du filtre et la mettre de côté.
Prélever 5 à 10 mL de solution injectable de NaCl à 0,9 % (9 mg/mL) dans la seringue de 10 mL
Fixer la seringue remplie de solution de NaCl à 0,9 % au filtre.
Injecter la solution de NaCl à 0,9 % dans le flacon de Casgevy et détacher la seringue vide
du filtre. Éliminer la seringue vide.
Fixer la seringue remplie de produit au filtre.
Prélever le contenu du flacon dans la seringue de produit, puis détacher la seringue du filtre.
L’étiquette en option portant les identifiants du produit/patient peut être détachée de la fiche
d’information sur le lot (FIL) et apposée sur la seringue.
3. Administration de Casgevy via un cathéter veineux central
Casgevy doit être administré dans les 20 minutes suivant la décongélation du produit.
Effectuer un double contrôle au chevet du patient pour vérifier et confirmer l’identité du
patient au regard de ses identifiants avant l’administration de chaque flacon.
Casgevy est administré en bolus intraveineux.
Le volume total de Casgevy administré en une heure ne doit pas dépasser 2,6 mL/kg.
Ne pas utiliser de filtre en ligne pour la perfusion de Casgevy.
Après l’administration de chaque flacon de Casgevy, rincer la ligne principale avec la solution
injectable de NaCl à 0,9 %.
Répéter les étapes ci-dessus pour chacun des autres flacons.
Mesures à prendre en cas d’exposition accidentelle
En cas d’exposition accidentelle, il convient de suivre les recommandations locales sur la
manipulation de matériel d’origine humaine. Les surfaces de travail et le matériel susceptibles d’avoir
été en contact avec Casgevy doivent être décontaminés avec un désinfectant approprié.
Précautions à prendre pour l’élimination du médicament
Tout médicament non utilisé et tout matériel ayant été en contact avec Casgevy (déchets solides et
liquides) doivent être manipulés et éliminés comme des déchets potentiellement infectieux,
conformément aux procédures locales sur la manipulation de matériel d’origine humaine.
Questions fréquentes sur CASGEVY 4 à 13 x 1 000 000 cellules/mL, dispersion pour perfusion
Comment utiliser CASGEVY 4 à 13 x 1 000 000 cellules/mL, dispersion pour perfusion ?
CASGEVY 4 à 13 x 1 000 000 cellules/mL, dispersion pour perfusion se présente sous forme de dispersion pour perfusion et s'administre par voie intraveineuse. Respectez scrupuleusement la posologie prescrite par votre médecin et lisez attentivement la notice.
CASGEVY 4 à 13 x 1 000 000 cellules/mL, dispersion pour perfusion est-il disponible sans ordonnance ?
Non, CASGEVY 4 à 13 x 1 000 000 cellules/mL, dispersion pour perfusion est soumis à prescription médicale (réservé à l'usage HOSPITALIER, médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement, prescription réservée aux spécialistes et services HEMATOLOGIE, liste I, prescription réservée aux médecins compétents en maladie du sang).
Quelle est la substance active de CASGEVY 4 à 13 x 1 000 000 cellules/mL, dispersion pour perfusion ?
La substance active de CASGEVY 4 à 13 x 1 000 000 cellules/mL, dispersion pour perfusion est EXAGAMGLOGÈNE AUTOTEMCEL.
Qui fabrique CASGEVY 4 à 13 x 1 000 000 cellules/mL, dispersion pour perfusion ?
CASGEVY 4 à 13 x 1 000 000 cellules/mL, dispersion pour perfusion est fabriqué par le laboratoire VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED.
Depuis quand CASGEVY 4 à 13 x 1 000 000 cellules/mL, dispersion pour perfusion est-il autorisé en France ?
CASGEVY 4 à 13 x 1 000 000 cellules/mL, dispersion pour perfusion a obtenu son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) le 09/02/2024.
? À propos de cette notice
Les informations ci-dessus reproduisent le contenu de la notice officielle approuvée pour ce médicament, restructuré éditorialement pour une lecture plus facile.
- Source officielle : Agence européenne des médicaments (EMA) — European Medicines Agency
- Titulaire de l'AMM : VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED
- Date d'AMM : 09/02/2024
- Document officiel : voir la notice sur le site de l'ANSM →