Médicament réservé à l'usage hospitalier, agréé aux collectivités. Non disponible en officine de ville.
À quoi sert ce médicament ?
KANUMA contient comme substance active la sebelipase alfa. La sebelipase alfa est similaire à la
lipase acide lysosomale, enzyme naturelle utilisée par l’organisme pour décomposer les graisses. Elle
est utilisée pour traiter les patients de tout âge atteints d’un déficit en lipase acide lysosomale (déficit
Le déficit en LAL est une maladie génétique qui entraîne des lésions hépatiques, des taux élevés de
cholestérol dans le sang et d’autres complications dues à une accumulation de certains types de
graisses (esters de cholestérol et triglycérides).
Comment fonctionne KANUMA ?
Ce médicament est une thérapie enzymatique substitutive. Cela signifie qu’il remplace l’enzyme LAL
manquante ou déficiente chez les patients atteints d’un déficit en LAL. Il agit en diminuant
l’accumulation de graisse qui provoque des complications médicales, dont un retard de croissance, des
lésions hépatiques et des complications cardiaques. Il améliore également les taux de graisse dans le
sang, y compris les taux élevés de LDL (mauvais cholestérol) et de triglycérides.
Informations à connaître avant de le prendre
Ne recevez jamais KANUMA :
si vous-même ou votre enfant avez eu des réactions allergiques à la sebelipase alfa menaçant le
pronostic vital, qui ne pourront pas être traitées lorsque vous-même ou votre enfant recevrez une
nouvelle fois le médicament ; ou aux œufs ou à l’un des autres composants contenus dans ce
médicament (mentionnés dans la rubrique 6).
Avertissements et précautions
Adressez-vous à votre médecin, pharmacien ou infirmier/ère avant de prendre KANUMA.
Lors du traitement par KANUMA, il est possible que vous-même ou votre enfant présentiez un
effet indésirable pendant l’administration du médicament ou au cours des heures qui suivent la
perfusion (voir la rubrique 4). Cela s’appelle une réaction à la perfusion, qui peut parfois être
grave et peut inclure une réaction allergique susceptible d’engager le pronostic vital et
nécessiter un traitement médical. La première fois que vous-même ou votre enfant recevrez
KANUMA, vous devez être surveillé(e) par un professionnel de santé pendant une heure afin
que tout signe de réaction à la perfusion puisse être détecté. Si vous-même ou votre enfant
présentez une réaction à la perfusion sévère de ce type, adressez-vous immédiatement à
votre médecin. Si vous-même ou votre enfant présentez une réaction à la perfusion, des
médicaments supplémentaires pourront être administrés à vous-même ou votre enfant pour la
traiter ou éviter de nouvelles réactions. Ces médicaments peuvent être des antihistaminiques,
des médicaments contre la fièvre et/ou des corticoïdes (un type de médicaments anti-
Votre médecin peut interrompre la perfusion de KANUMA en cas de réaction sévère à la
perfusion, et commencer à vous administrer à vous ou à votre enfant un traitement médical
L’apparition dans le sang de protéines dirigées contre KANUMA, également appelées anticorps
anti-médicament, peut survenir pendant le traitement. Parlez-en à votre médecin si vous
ressentez une diminution de l’efficacité du traitement par KANUMA.
Ce médicament peut contenir des protéines d’œuf. Assurez-vous de prévenir votre médecin ou
votre infirmier/ère si vous-même ou votre enfant présentez une allergie aux œufs ou en cas
d’antécédents d’allergie aux œufs (voir Ne recevez jamais KANUMA).
Autres médicaments et KANUMA
Informez votre médecin si vous-même ou votre enfant utilisez, avez récemment utilisé ou pourriez
utiliser tout autre médicament.
Il n’existe pas de données sur l’utilisation de la sebelipase alfa chez la femme enceinte. Par mesure de
précaution, KANUMA ne doit pas être administré pendant la grossesse.
On ne sait pas si la sebelipase alfa passe dans le lait maternel. Si vous allaitez ou si vous prévoyez
d’allaiter, veuillez en informer votre médecin. Votre médecin vous aidera alors à décider soit
d’interrompre l’allaitement, soit d’interrompre le traitement avec KANUMA, en prenant en compte le
bénéfice de l’allaitement pour l’enfant au regard du bénéfice du traitement pour la mère.
Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse,
demandez conseil à votre médecin avant de prendre ce médicament.
Conduite de véhicules et utilisation de machines
KANUMA peut avoir un effet mineur sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des
machines. Les effets indésirables liés à la sebelipase alfa incluent des sensations vertigineuses qui
peuvent affecter l’aptitude à conduire des véhicules ou à utiliser des machines.
KANUMA contient du sodium
Après dilution avec une solution injectable de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %) pour perfusion
intraveineuse, ce médicament contient 33 mg de sodium (composant principal du sel de cuisine/table)
à la dose recommandée. Cela équivaut à 1,7 % de l’apport alimentaire quotidien maximal recommandé
de sodium pour un adulte. Indiquez à votre médecin si vous ou votre enfant suivez un régime pauvre
3. Comment KANUMA est-il administré ?
Veillez à toujours utiliser ce médicament en suivant exactement les indications de votre médecin ou
pharmacien. Vérifiez auprès de votre médecin ou pharmacien en cas de doute.
La dose administrée est calculée en fonction de votre poids corporel ou de celui de votre enfant.
Nourrissons (âgés de moins de 6 mois)
Chez les patients ayant présenté des signes et symptômes de la maladie lorsqu’ils étaient nourrissons,
la dose initiale recommandée est de 1 mg/kg ou 3 mg/kg une fois par semaine. Des ajustements
posologiques pourront être envisagés en fonction de la réponse de votre enfant au traitement.
Enfants et adultes
La dose recommandée est de 1 mg par kg de poids corporel une fois toutes les deux semaines par
perfusion en goutte-à-goutte dans une veine. Des ajustements posologiques pourront être envisagés en
fonction de votre réponse ou de celle de votre enfant au traitement.
Chaque perfusion durera environ 1 à 2 heures. Vous-même ou votre enfant devez être surveillé(e) par
votre médecin ou votre infirmier/ère pendant une heure après la perfusion. Le traitement par
KANUMA doit être instauré dès le plus jeune âge et il est destiné à un usage à long terme.
KANUMA vous sera administré, à vous-même ou à votre enfant, par perfusion dans une veine par
votre médecin ou votre infirmier/ère. Le médicament doit être dilué avant d’être administré à vous-
même ou à votre enfant.
Effets indésirables éventuels
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne
surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
Des effets indésirables ont été observés pendant ou peu de temps après l’administration du
médicament aux patients (réactions à la perfusion). Les effets indésirables les plus graves peuvent
inclure une réaction allergique (très fréquemment observée [peut affecter plus de 1 personne sur 10]
chez les nourrissons âgés de moins de 6 mois ou fréquemment [peut affecter jusqu’à 1 personne sur
10] chez les enfants et les adultes) avec des symptômes comprenant une difficulté à respirer, une
respiration rapide, une fréquence cardiaque rapide, une gêne thoracique, un léger gonflement des
paupières, des yeux rouges, un écoulement nasal, des bouffées vasomotrices, de l’urticaire, des
démangeaisons, une diarrhée, une pâleur, une respiration sifflante, une diminution du taux d’oxygène
dans le sang, des rougeurs cutanées et une irritabilité. Si vous-même ou votre enfant présentez des
symptômes de ce type, adressez-vous immédiatement à votre médecin. Si vous-même ou votre
enfant présentez une réaction à la perfusion, des médicaments supplémentaires peuvent vous être
administrés, à vous ou à votre enfant, pour la traiter ou éviter de nouvelles réactions. Votre médecin
peut interrompre la perfusion intraveineuse de KANUMA en cas de réaction sévère à la perfusion, et
commencer à vous administrer un traitement médical adapté.
Les effets indésirables très fréquents (pouvant affecter au moins 1 personne sur 10) rapportés
chez des nourrissons (âgés de 1 à 6 mois) sont :
Hypersensibilité (irritabilité, agitation, vomissements, urticaire, eczéma, démangeaisons, pâleur et
hypersensibilité médicamenteuse), réactions allergiques sévères (réactions anaphylactiques)
Gonflement des paupières
Fréquence cardiaque rapide
Difficulté à respirer
Éruption cutanée, éruption cutanée en relief
Diminution du taux d’oxygène dans le sang, pression artérielle augmentée, respiration rapide,
développement de protéines dans le sang
Les effets indésirables très fréquents (pouvant affecter au moins 1 personne sur 10) rapportés
chez des enfants et adolescents (âgés de 4 à 18 ans) et des adultes sont :
Hypersensibilité (frissons, eczéma, œdème laryngé, nausées, démangeaisons et urticaire)
Maux d’estomac, diarrhée
Les effets indésirables fréquents (pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 10) rapportés chez des
enfants et adolescents (âgés de 4 à 18 ans) et des adultes sont :
Réaction allergique sévère (réaction anaphylactique)
Fréquence cardiaque rapide
Rougeur cutanée, pression artérielle basse
Ballonnement de l’estomac
Éruption cutanée, peau rouge et gonflée
Gêne thoracique, réaction au site de perfusion
La fréquence, le type et la sévérité des réactions indésirables sont similaires chez l’enfant et l’adulte.
Déclarations d’effets secondaires
Si vous-même ou votre enfant ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin.
Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous
pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration
décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage
d’informations sur la sécurité du médicament.
Comment le conserver ?
Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur l’étiquette et la boîte après
EXP. La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.
À conserver au réfrigérateur (entre 2 °C et 8 °C). Ne pas congeler. Ne pas agiter. À conserver dans
l’emballage d’origine, à l’abri de la lumière.
Il est recommandé d’utiliser immédiatement les solutions diluées. En cas d’utilisation non immédiate,
la solution diluée peut être conservée jusqu’à 24 heures à une température comprise entre 2 °C et 8 °C
ou jusqu’à 12 heures à une température inférieure à 25 °C.
Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre
pharmacien d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger
Contenu de l'emballage et autres informations
Ce que contient KANUMA
La substance active est la sebelipase alfa. Chaque ml de solution à diluer contient 2 mg de
sebelipase alfa. Chaque flacon contient 20 mg de sebelipase alfa dans 10 ml.
Les autres composants sont le citrate de sodium (voir rubrique 2 au paragraphe « KANUMA
contient du sodium »), l’acide citrique monohydraté, la solution d’albumine humaine et l’eau
pour préparations injectables.
Aspect de KANUMA et contenu de l’emballage extérieur
KANUMA est fourni sous forme de solution à diluer pour perfusion (solution à diluer stérile). C’est
une solution claire à légèrement opalescente et incolore à légèrement colorée.
Présentation : 1 flacon contenant 10 ml de solution à diluer.
Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché et fabricant
Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché
Alexion Europe SAS
103-105 rue Anatole France
Almac Pharma Services
Seagoe Industrial Estate
Craigavon BT63 5UA
Alexion Pharma International Operations Limited
College Business and Technology Park
Blanchardstown Road North
Pour toute information complémentaire concernant ce médicament, veuillez prendre contact avec le
représentant local du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché :
Alexion Pharma Belgium
Tél/Tel: +32 0 800 200 31
UAB AstraZeneca Lietuva
Tel: +370 5 2660550
АстраЗенека България ЕООД
Teл.: +359 24455000
Alexion Pharma Belgium
Tél/Tel: +32 0 800 200 31
AstraZeneca Czech Republic s.r.o.
Tel: +420 222 807 111
Tel.: +36 1 883 6500
Alexion Pharma Nordics AB
Tlf: +46 0 8 557 727 50
Associated Drug Co. Ltd
Tel: +356 2277 8000
Alexion Pharma Germany GmbH
Tel: +49 (0) 89 45 70 91 300
Alexion Pharma Netherlands B.V.
Tel: +32 (0)2 548 36 67
Tel: +372 6549 600
Alexion Pharma Nordics AB
Tlf: +46 (0)8 557 727 50
Τηλ: +30 210 6871500
Alexion Pharma Austria GmbH
Tel: +41 44 457 40 00
Alexion Pharma Spain, S.L.U.
Tel: +34 93 272 30 05
AstraZeneca Pharma Poland Sp. z o.o.
Tel.: +48 22 245 73 00
Alexion Pharma France SAS
Tél: +33 1 47 32 36 21
Alexion Pharma Spain, S.L. - Sucursal em
Tel: +34 93 272 30 05
Tel: +385 1 4628 000
AstraZeneca Pharma SRL
Tel: +40 21 317 60 41
Alexion Europe SAS
Tel: 1 800 882 840
AstraZeneca UK Limited
Tel: +386 1 51 35 600
Alexion Pharma Nordics AB
Sími: +46 0 8 557 727 50
AstraZeneca AB, o.z.
Tel: +421 2 5737 7777
Alexion Pharma Italy srl
Tel: +39 02 7767 9211
Alexion Pharma Nordics AB
Puh/Tel: +46 0 8 557 727 50
Alexion Europe SAS
Τηλ: +357 22490305
Alexion Pharma Nordics AB
Tel: +46 0 8 557 727 50
SIA AstraZeneca Latvija
Tel: +371 67377100
La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est
Autres sources d’informations
Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence
européenne des médicaments : https://www.ema.europa.eu. Il existe aussi des liens vers d’autres sites
concernant les maladies rares et leur traitement.
Les informations suivantes sont destinées exclusivement aux professionnels de la santé :
En l’absence d’études de compatibilité, ce médicament ne doit pas être mélangé avec d’autres
Chaque flacon de KANUMA est destiné exclusivement à un usage unique. KANUMA doit être dilué
avec une solution de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %) pour perfusion dans des conditions
La solution diluée doit être administrée aux patients à l’aide d’un dispositif de perfusion muni d’un
filtre de 0,2 μm en ligne à faible taux d’absorption des protéines, disposant, selon les disponibilités,
d’une surface supérieure à 4,5 cm2 de façon à éviter l’obstruction du filtre.
Préparation de la perfusion de la sebelipase alfa
KANUMA doit être préparé et utilisé en suivant les étapes suivantes. Il convient d’utiliser une
a. Le nombre de flacons à diluer pour la perfusion doit être déterminé en fonction du poids du
patient et de la dose prescrite.
b. Il est recommandé de laisser les flacons de KANUMA atteindre une température comprise entre
15 °C et 25 ºC avant la dilution afin de minimiser les risques de formation de particules de
protéines de sebelipase alfa dans la solution. Les flacons ne doivent pas être laissés hors du
réfrigérateur plus de 24 heures avant la dilution pour la perfusion. Les flacons ne doivent pas
être congelés, chauffés ou passés au micro-ondes et doivent être conservés à l’abri de la lumière.
c. Les flacons ne doivent pas être agités. Avant la dilution, la solution à diluer dans les flacons doit
être inspectée visuellement ; la solution à diluer doit être claire à légèrement opalescente,
incolore à légèrement colorée (jaune). En raison de la nature protéique du médicament, une
légère floculation (par ex., de fines fibres translucides) peut être présente dans la solution à
diluer en flacon sans compromettre l’utilisation du produit.
d. Ne pas utiliser si la solution à diluer est trouble ou présente des particules étrangères.
e. Jusqu’à 10 ml de solution à diluer doivent être prélevés lentement de chaque flacon et dilués
avec une solution de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %) pour perfusion. Voir le tableau 1
pour les volumes totaux de perfusion recommandés en fonction de l’intervalle de poids. La
solution doit être mélangée délicatement et ne pas être agitée.
Tableau 1 : Volumes de perfusion recommandés*
Dose de 1 mg/kg Dose de 3 mg/kg Dose de 5 mg/kg**
Intervalle de poids (kg) Volume total de
Volume total de
Volume total de
1-2,9 4 8 12
3-5,9 6 12 20
6-10,9 10 25 50
11-24,9 25 50 150
25-49,9 50 100 250
50-99,9 100 250 500
100-120,9 250 500 600
* Le volume de perfusion dépend de la dose prescrite et doit être préparé à une concentration finale de
sebelipase alfa de 0,1 à 1,5 mg/ml.
** Pour les patients présentant un déficit en LAL dans les 6 premiers mois de leur vie, qui n’atteignent
pas une réponse clinique optimale avec une dose de 3 mg/kg.
Tout médicament non utilisé ou déchet doit être éliminé conformément à la réglementation en vigueur.
Questions fréquentes sur KANUMA 2 mg/ml,solution à diluer pour perfusion
Comment utiliser KANUMA 2 mg/ml,solution à diluer pour perfusion ?
KANUMA 2 mg/ml,solution à diluer pour perfusion se présente sous forme de solution à diluer pour perfusion et s'administre par voie intraveineuse. Respectez scrupuleusement la posologie prescrite par votre médecin et lisez attentivement la notice.
KANUMA 2 mg/ml,solution à diluer pour perfusion est-il disponible sans ordonnance ?
Non, KANUMA 2 mg/ml,solution à diluer pour perfusion est soumis à prescription médicale (réservé à l'usage HOSPITALIER, liste I).
Quelle est la substance active de KANUMA 2 mg/ml,solution à diluer pour perfusion ?
La substance active de KANUMA 2 mg/ml,solution à diluer pour perfusion est SÉBÉLIPASE ALFA.
Qui fabrique KANUMA 2 mg/ml,solution à diluer pour perfusion ?
KANUMA 2 mg/ml,solution à diluer pour perfusion est fabriqué par le laboratoire ALEXION EUROPE.
Depuis quand KANUMA 2 mg/ml,solution à diluer pour perfusion est-il autorisé en France ?
KANUMA 2 mg/ml,solution à diluer pour perfusion a obtenu son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) le 28/08/2015.
? À propos de cette notice
Les informations ci-dessus reproduisent le contenu de la notice officielle approuvée pour ce médicament, restructuré éditorialement pour une lecture plus facile.
- Source officielle : Agence européenne des médicaments (EMA) — European Medicines Agency
- Titulaire de l'AMM : ALEXION EUROPE
- Date d'AMM : 28/08/2015
- Document officiel : voir la notice sur le site de l'ANSM →