MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 mg, gélule — RCP

À quoi sert ce médicament ?

Miglustat Gen.Orph contient la substance active miglustat qui appartient à un groupe de médicaments

agissant sur le métabolisme. Il est utilisé pour traiter deux maladies :

Miglustat Gen.Orph est utilisé pour traiter la maladie de Gaucher de type 1 légère à

modérée chez les adultes.

Dans la maladie de Gaucher de type 1, une substance appelée glucosyl-céramide n’est pas éliminée de

votre corps. Ce produit va commencer à s’accumuler dans certaines cellules du système immunitaire

du corps. Ceci peut entraîner une augmentation du volume du foie et de la rate, des changements au

niveau du sang, et une maladie des os.

Le traitement habituel de la maladie de Gaucher de type 1 est la thérapie de remplacement

enzymatique. Miglustat Gen.Orph n’est utilisé que lorsque l’on estime que la thérapie de

remplacement enzymatique ne convient pas à un patient.

Miglustat Gen.Orph est également utilisé pour traiter les symptômes neurologiques

progressifs de la maladie de Niemann-Pick type C chez les adultes et les enfants.

Si vous avez une maladie de Niemann-Pick type C, des graisses telles que les glycosphingolipides

s’accumulent dans les cellules de votre cerveau. Ceci peut provoquer des troubles neurologiques tels

qu’un ralentissement des mouvements des yeux, des troubles de l’équilibre, de la déglutition, de la

mémoire, et des crises d’épilepsie.

Miglustat Gen.Orph agit en inhibant l’enzyme appelé « glucosyl-céramide synthétase » qui est

responsable de la première étape de la synthèse de la majorité des glycosphingolipides.

Informations à connaître avant de le prendre

Ne prenez jamais Miglustat Gen.Orph :

si vous êtes allergique au miglustat ou à l’un des autres composants contenus dans ce

médicament (mentionnés dans la rubrique 6).

Avertissements et précautions

Adressez-vous à votre médecin ou votre pharmacien avant de prendre Miglustat Gen.Orph

si vous souffrez d’une maladie des reins,

si vous souffrez d’une maladie du foie.

Votre médecin pratiquera les tests suivants avant le traitement et pendant le traitement par Miglustat

un examen pour vérifier les nerfs de vos bras et de vos jambes

le dosage de votre taux de vitamine B12

la surveillance de votre croissance si vous êtes un enfant ou un adolescent atteint de maladie de

Niemann-Pick type C

la surveillance de la numération de vos plaquettes sanguines.

Ces tests doivent être réalisés car certains patients sous Miglustat Gen.Orph souffrent parfois de

picotements ou d’engourdissement des mains et des pieds, ou d’une perte de poids. Les tests aideront

le médecin à déterminer si ces effets sont dus à votre maladie ou à d’autres conditions existantes ou à

des effets indésirables de Miglustat Gen.Orph (voir rubrique 4 pour de plus amples détails).

Si vous avez la diarrhée, votre médecin peut vous demander de modifier votre régime alimentaire pour

diminuer votre consommation de lactose et d’hydrates de carbone tels que le saccharose (sucre de

canne), ou de ne pas prendre Miglustat Gen.Orph avec de la nourriture, ou de réduire temporairement

la posologie de votre médicament. Dans certains cas le médecin peut prescrire un médicament anti-

diarrhéique tel que le lopéramide. Des cas de maladie de Crohn (une maladie inflammatoire affectant

l'intestin) ont été rapportés chez des patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C traités

par Miglustat Gen.Orph. Si votre diarrhée ne répond pas à ces mesures ou si vous souffrez de

l’abdomen consultez votre médecin. Dans un tel cas, votre médecin peut décider de faire des examens

complémentaires afin de déterminer s’il y a une autre cause responsable de vos symptômes.

Les patients de sexe masculin doivent utiliser des méthodes fiables de contraception pendant leur

traitement par Miglustat Gen.Orph et pendant les 3 mois suivant la fin du traitement.

Enfants et adolescents

Ne pas donner ce médicament aux enfants et adolescents (âgés de moins de 18 ans) atteints de la

maladie de Gaucher de type 1 car on ne sait pas s’il est actif dans cette maladie pour ce type de patients.

Autres médicaments et Miglustat Gen.Orph

Informez votre médecin ou votre pharmacien si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre

tout autre médicament.

Indiquez à votre médecin si vous recevez des médicaments contenant de l’imiglucérase, qui sont

quelquefois utilisés en même temps que Miglustat Gen.Orph. Ils peuvent diminuer la quantité de

Miglustat Gen.Orph dans votre corps.

Grossesse, allaitement et fertilité

Vous ne devez pas prendre Miglustat Gen.Orph si vous êtes enceinte ou envisagez une grossesse.

Votre médecin vous donnera de plus amples informations. Vous devez utiliser des méthodes efficaces

de contraception pendant votre traitement par Miglustat Gen.Orph. Vous ne devez pas allaiter pendant

que vous prenez Miglustat Gen.Orph.

Les patients de sexe masculin doivent utiliser des méthodes fiables de contrôle des naissances pendant

tout leur traitement par Miglustat Gen.Orph, et pendant 3 mois après l’arrêt du traitement.

Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse,

demandez conseil à votre médecin ou à votre pharmacien avant de prendre ce médicament.

Conduite de véhicules et utilisation de machines

Miglustat Gen.Orph peut provoquer des sensations de vertige. Ne conduisez aucun véhicule et

n’utilisez aucun outil ou machine si vous ressentez cette sensation.

Miglustat Gen.Orph contient du sodium

Ce médicament contient moins de 1 mmol (23 mg) de sodium par gélule, c'est-à-dire qu’il est

essentiellement « sans sodium ».

Comment le prendre ?

Veillez à toujours prendre ce médicament en suivant exactement les indications de votre médecin.

Vérifiez auprès de votre médecin ou votre pharmacien en cas de doute.

Chez les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 : chez l’adulte, la dose

habituelle est d’une gélule (100 mg) trois fois par jour (matin, après-midi et soir), soit une dose

quotidienne maximale de trois gélules (300 mg).

Pour la maladie de Niemann-Pick type C : chez l’adulte et l’adolescent (âgés de plus de

12 ans), la dose habituelle est deux gélules (200 mg) 3 fois par jour (matin, après-midi et soir),

soit une dose quotidienne maximale de six gélules (600 mg).

Pour les enfants âgés de moins de 12 ans, votre médecin adaptera la posologie pour la maladie de

Niemann-pick type C.

Si vous avez un problème avec vos reins, vous êtes susceptible de recevoir une dose plus faible à

l’initiation du traitement. Votre médecin pourra réduire votre posologie, par exemple, à une gélule

(100 mg) une ou deux fois par jour, si vous souffrez de diarrhées quand vous prenez

Miglustat Gen.Orph (voir rubrique 4). Votre médecin vous précisera combien de temps votre traitement

Miglustat Gen.Orph peut être pris au cours ou en dehors des repas. Vous devez avaler la gélule de

Miglustat Gen.Orph entière avec un verre d’eau.

Si vous avez pris plus de Miglustat Gen.Orph que vous n’auriez dû

Si vous avez pris plus de gélules que vous ne deviez prendre, consultez votre médecin immédiatement.

Miglustat Gen.Orph a été utilisé dans des études cliniques jusqu’à 3 000 mg: ceci entraîne une

diminution du nombre de globules blancs et d’autres effets indésirables similaires à ceux décrits dans

la rubrique 4.

Si vous avez oublié de prendre Miglustat Gen.Orph

Prenez la prochaine gélule au moment habituel. Ne prenez pas de dose double pour compenser la dose

que vous avez oubliée de prendre.

Si vous arrêtez de prendre Miglustat Gen.Orph

N’arrêtez pas de prendre Miglustat Gen.Orph sans en avoir parlé avec votre médecin.

Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’information à

votre médecin ou à votre pharmacien.

Effets indésirables éventuels

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne

surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Effets indésirables les plus graves:

Quelques patients ont ressenti des picotements ou un engourdissement des mains et des pieds

(observés fréquemment). Ces effets peuvent être des signes de neuropathies périphériques, dues à des

effets secondaires de Miglustat Gen.Orph ou ils peuvent être dus à un problème déjà présent. Votre

médecin vous fera faire des tests avant et pendant votre traitement par Miglustat Gen.Orph pour

évaluer ce problème (voir rubrique 2).

Si vous ressentez un de ces effets, merci de consulter votre médecin dès que possible.

Si vous ressentez un léger tremblement, généralement des mains, consultez dès que possible votre

médecin. Les tremblements disparaissent souvent sans avoir besoin d’arrêter le traitement. Quelquefois,

votre médecin aura besoin de diminuer la dose de Miglustat Gen.Orph ou d’arrêter Miglustat Gen.Orph

pour mettre fin aux tremblements.

Effets très fréquents (pouvant toucher plus de 1 personne sur 10)

Les effets les plus fréquents sont la diarrhée, les flatulences (gaz), la douleur abdominale (à l’estomac),

la perte de poids et la diminution d’appétit.

Si vous perdez du poids au début de votre traitement par Miglustat Gen.Orph ne vous inquiétez pas.

Habituellement, les personnes arrêtent de perdre du poids lorsque le traitement continue.

Effets fréquents (pouvant toucher jusqu’à une personne sur 10)

Les effets indésirables fréquents du traitement incluent maux de tête, sensations vertigineuses,

paresthésie (sensation de picotement ou engourdissement), coordination anormale, hypoesthésie

(diminution de la sensibilité), dyspepsie (brûlures d’estomac), nausées, constipation et vomissements,

ballonnement ou gêne au niveau de l’abdomen (estomac), et thrombopénie (diminution du taux de

plaquettes dans le sang). Les symptômes neurologiques et la thrombopénie peuvent être dus à la maladie

Les autres effets indésirables potentiels sont les spasmes musculaires ou faiblesse, la fatigue, les

frissons et malaise, la dépression, les difficultés à dormir, la perte de mémoire et une baisse de la libido.

La plupart des patients présentent un ou plusieurs de ces effets secondaires, généralement au

commencement du traitement ou par intermittence pendant le traitement. La plupart des effets sont

d’intensité légère et disparaissent assez rapidement. Si un de ces effets entraîne des problèmes,

consultez votre médecin. Lui ou elle, pourra décider de réduire la dose de Miglustat Gen.Orph ou

recommander d’autres médicaments pour soulager les effets indésirables.

Déclaration des effets secondaires

Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez- en à votre médecin ou votre pharmacien.

Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous

pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration

décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage

d’informations sur la sécurité du médicament.

Comment le conserver ?

Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.

N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur sur la boîte après «EXP».

La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.

Ce médicament ne nécessite aucune condition particulière de conservation.

Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre

pharmacien d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger

Contenu de l'emballage et autres informations

Ce que contient Miglustat Gen.Orph

La substance active est le miglustat (100 mg).

Les autres composants sont:

glycolate d’amidon de sodium (type A),

stéarate de magnésium

dioxyde de titane (E171).

Voir rubrique 2 « Miglustat Gen.Orph contient du sodium »

Comment se présente Miglustat Gen.Orph et contenu de l’emballage extérieur

Les gélules de Miglustat Gen.Orph 100 mg présentent une coiffe et un corps blanc opaque, sont en

gélatine et sont de taille 4 (environ 14 mm de longueur).

Boîtes de 84 gélules en plaquettes non perforées et de 84 x 1 gélules en plaquettes prédécoupées

Toutes les présentations peuvent ne pas être commercialisées.

Titulaire de l’Autorisation de mise sur le marché :

185 Bureaux de la Colline

92213 Saint Cloud Cedex

10 rue Colonel Charbonneaux

Pour toute information complémentaire concernant ce médicament, veuillez prendre contact avec le

représentant local du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché.

Tél/Tel: +32 (0)496 85 87 49

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

Тел.: +359 2 807 50 00

Tél/Tel.: +32 (0)496 85 87 49

Česká republika Magyarország

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

HMS Pharma Kft.

Tel.: +36 30 375 8124

Tlf: +46 (0)8 21 54 45

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

Tel: +49 30 8560687897

Tel: +32 (0)496 85 87 49

e-mail : [email protected]

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

Tlf: +46 (0)8 21 54 45

e-mail : [email protected]

Τηλ: +33 (0)1 47 71 04 50

Tel : +33 (0)1 47 71 04 50

Biojam España, S.L.

Tel: +34 683 13 71 84

Tel.: +33 (0)1 47 71 04 50

Tél.: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail : [email protected]

Tel: +351 212 697 912

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail : [email protected]

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

Tel : +33 (0)1 47 71 04 50

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

Sími: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail : [email protected]

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

Biovalley Investments Partner S.r.l.

Tel: +39 040 899 2219

Puh/Tel : +46 (0)8 21 54 45

e-mail : [email protected]

Τηλ: +33 (0)1 47 71 04 50

Tel: +46 (0)8 21 54 45

e-mail : [email protected]

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail : [email protected]

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est {mois AAAA}

Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence

européenne du médicament: http://ema.europa.eu. Il existe aussi des liens vers d’autres sites

concernant les maladies rares et les médicaments orphelins.

Questions fréquentes sur MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 mg, gélule

Comment utiliser MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 mg, gélule ?

MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 mg, gélule se présente sous forme de gélule et s'administre par voie orale. Respectez scrupuleusement la posologie prescrite par votre médecin et lisez attentivement la notice.

MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 mg, gélule est-il disponible sans ordonnance ?

Non, MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 mg, gélule est soumis à prescription médicale (prescription hospitalière, liste I).

Quelle est la substance active de MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 mg, gélule ?

La substance active de MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 mg, gélule est MIGLUSTAT.

Quels sont les génériques de MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 mg, gélule ?

Les génériques disponibles incluent notamment : ZAVESCA 100 mg, gélule, MIGLUSTAT ACCORD 100 mg, gélule, MIGLUSTAT BLUEFISH 100 mg, gélule.

Qui fabrique MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 mg, gélule ?

MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 mg, gélule est fabriqué par le laboratoire GEN.ORPH.

Depuis quand MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 mg, gélule est-il autorisé en France ?

MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 mg, gélule a obtenu son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) le 10/11/2017.

? À propos de cette notice

Les informations ci-dessus reproduisent le contenu de la notice officielle approuvée pour ce médicament, restructuré éditorialement pour une lecture plus facile.

• Source officielle : Agence européenne des médicaments (EMA) — European Medicines Agency
• Titulaire de l'AMM : GEN.ORPH
• Date d'AMM : 10/11/2017
• Document officiel : voir la notice sur le site de l'ANSM →