ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet — RCP

Le reste à charge est généralement pris en charge par votre mutuelle.

À quoi sert ce médicament ?

Orkambi est indiqué dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator).

Orkambi contient deux substances actives : le lumacaftor et l'ivacaftor. Le lumacaftor agit directement sur la protéine CFTR défectueuse pour améliorer sa maturation et son trafic intracellulaires. L'ivacaftor augmente l'activité de la protéine CFTR et améliore le transport des ions chlorures. Ensemble, ces deux substances augmentent la quantité et l'activité des protéines CFTR à la surface cellulaire.

Informations à connaître avant de le prendre

Ne prenez pas Orkambi :

• si vous êtes allergique au lumacaftor, à l'ivacaftor ou à l'un des autres composants de ce médicament.

Avertissements et précautions :

Avant de commencer le traitement par Orkambi, informez votre médecin si vous avez :

• Une maladie du foie ou une cirrhose avec hypertension portale : Orkambi doit être utilisé avec précaution. Une augmentation des enzymes hépatiques a été observée fréquemment et des cas graves d'insuffisance hépatique, nécessitant une transplantation, ont été rapportés.
• Une insuffisance rénale sévère : une prudence est recommandée.
• Un VEMS (volume expiratoire maximum par seconde) inférieur à 40% de la valeur théorique : des événements respiratoires graves ont été observés plus fréquemment.
• Une exacerbation pulmonaire : l'instauration du traitement n'est pas recommandée.
• Des antécédents de dépression ou de troubles psychiatriques : des cas de dépression incluant des idées suicidaires ont été rapportés.

Surveillance médicale nécessaire :

• Un bilan hépatique (ALAT, ASAT et bilirubine) doit être réalisé avant le début du traitement, tous les trois mois pendant la première année, puis une fois par an.
• La pression artérielle doit être surveillée régulièrement.
• Des examens ophtalmologiques sont recommandés chez les enfants et adolescents.
• Soyez attentif à l'apparition de symptômes de dépression, de pensées suicidaires, de modifications du comportement, d'anxiété ou d'insomnie. Consultez immédiatement votre médecin en cas de survenue de ces symptômes.

Interactions avec d'autres médicaments :

Le lumacaftor est un inducteur puissant du CYP3A. Informez votre médecin de tous les médicaments que vous prenez, en particulier :

• Les contraceptifs hormonaux (oraux, injectables, transdermiques ou implantables) : ils ne doivent pas être considérés comme une méthode de contraception efficace avec Orkambi. Envisagez une méthode contraceptive supplémentaire.
• Les antibiotiques macrolides (clarithromycine, télithromycine, érythromycine)
• Les antifongiques (itraconazole, kétoconazole, posaconazole, voriconazole, fluconazole)
• Les antiépileptiques (carbamazépine, phénobarbital, phénytoïne)
• Les immunosuppresseurs (ciclosporine, évérolimus, sirolimus, tacrolimus)
• Le millepertuis
• Les inducteurs puissants du CYP3A (rifampicine)

Effets possibles sur les tests de dépistage :

Des résultats faussement positifs des tests de dépistage urinaire du THC ont été rapportés. Une autre méthode de confirmation doit être envisagée.

Grossesse et allaitement :

Les données disponibles sur l'utilisation d'Orkambi pendant la grossesse sont limitées. Par mesure de précaution, il est préférable d'éviter Orkambi pendant la grossesse sauf si votre état clinique justifie le traitement. Des données limitées montrent une excrétion d'ivacaftor et de lumacaftor dans le lait maternel. Consultez votre médecin pour décider de poursuivre ou d'arrêter l'allaitement pendant le traitement.

Aptitude à conduire et à utiliser des machines :

Orkambi peut provoquer des sensations vertigineuses. Si vous ressentez des vertiges pendant le traitement, ne conduisez pas de véhicules ni n'utilisez de machines jusqu'à la disparition des symptômes.

Teneur en sodium :

Ce médicament contient moins de 1 mmol (23 mg) de sodium par dose, c'est-à-dire qu'il est essentiellement « sans sodium ».

Comment le prendre ?

Posologie :

Orkambi doit être prescrit par un médecin expérimenté dans le traitement de la mucoviscidose. Un génotypage doit confirmer que vous êtes homozygote pour la mutation F508del du gène CFTR.

La dose recommandée dépend de votre âge :

• Enfants de 6 à moins de 12 ans : 2 comprimés (100 mg de lumacaftor/125 mg d'ivacaftor) toutes les 12 heures
• Adolescents et adultes (12 ans et plus) : 2 comprimés (200 mg de lumacaftor/125 mg d'ivacaftor) toutes les 12 heures

Mode de prise :

• Les comprimés doivent être avalés entiers sans être croqués, fractionnés ou dissouts.
• Orkambi doit toujours être pris avec un repas ou une collation contenant des graisses. Les comprimés doivent être pris immédiatement avant ou après un repas ou une collation contenant des graisses.
• Le traitement peut être débuté n'importe quel jour de la semaine.

En cas d'oubli d'une prise :

• Si moins de 6 heures se sont écoulées depuis l'heure habituelle de prise, prenez la dose prévue avec un repas ou une collation contenant des graisses.
• Si plus de 6 heures se sont écoulées, attendez et prenez la dose suivante à l'heure habituelle.
• Ne prenez pas de dose double pour compenser une dose oubliée.

Adaptations posologiques :

Si vous recevez un traitement par des inhibiteurs puissants du CYP3A (certains antifongiques ou antibiotiques), votre médecin peut adapter votre posologie pendant la première semaine de traitement. En cas d'insuffisance hépatique modérée ou sévère, une réduction de la posologie est recommandée.

Effets indésirables éventuels

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, bien que tout le monde ne soit pas affecté.

Effets indésirables graves à surveiller :

• Atteinte hépatique : Arrêtez le traitement et consultez immédiatement si vous présentez des signes d'une atteinte hépatique (jaunisse, urine foncée, douleur abdominale, selles pâles, fatigue). Une augmentation des enzymes hépatiques a été rapportée fréquemment. Des cas rares d'insuffisance hépatique grave, y compris d'issue fatale, ont été rapportés.
• Événements respiratoires : Une gêne thoracique, une dyspnée, un bronchospasme ou une respiration anormale peuvent survenir, notamment au début du traitement. Ces effets sont plus fréquents chez les patients ayant une fonction pulmonaire réduite.
• Dépression et pensées suicidaires : Consultez immédiatement votre médecin si vous présentez une humeur dépressive, des pensées suicidaires ou des modifications inhabituelles du comportement.

Effets indésirables très fréquents (affectant au moins 1 personne sur 10) :

• Rhinopharyngite, congestion nasale
• Céphalées, sensations vertigineuses
• Dyspnée, toux productive, augmentation des expectorations
• Douleur abdominale, diarrhée, nausées

Effets indésirables fréquents (affectant 1 à 10 personnes sur 100) :

• Infections des voies respiratoires supérieures, rhinite
• Otalgie, sensation anormale au niveau de l'oreille, acouphènes, trouble vestibulaire
• Respiration anormale, douleur oropharyngée, congestion des sinus, rhinorrhée, bronchospasme
• Flatulences, vomissements
• Augmentations des transaminases hépatiques
• Rash
• Règles irrégulières, dysménorrhée, métrorragie, masse au niveau du sein
• Augmentation de la créatine kinase sanguine

Effets indésirables peu fréquents (affectant 1 à 10 personnes sur 1 000) :

• Hypertension artérielle
• Encéphalopathie hépatique
• Congestion de l'oreille
• Hépatite cholestatique
• Ménorragie, aménorrhée, polyménorrhée, inflammation du sein, gynécomastie, affection du mamelon, douleur au niveau du mamelon, oligoménorrhée
• Augmentation de la pression artérielle

Fréquence indéterminée :

• Dépression (incluant idées suicidaires et tentatives de suicide)

Déclaration des effets indésirables :

Si vous ressentez des effets indésirables, parlez-en à votre médecin ou votre pharmacien. Cela s'applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration.

Comment le conserver ?

Conservez ce médicament hors de la portée et de la vue des enfants.

N'utilisez pas ce médicament après la date d'expiration mentionnée sur l'emballage après « EXP ». La date d'expiration fait référence au dernier jour du mois.

À conserver à une température inférieure à 25°C.

Ne jetez aucun médicament au tout-à-l'égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre pharmacien comment jeter les médicaments que vous n'utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger l'environnement.

Contenu de l'emballage et autres informations

Composition :

Les substances actives sont :

• Orkambi 100 mg/125 mg : chaque comprimé pelliculé contient 100 mg de lumacaftor et 125 mg d'ivacaftor.
• Orkambi 200 mg/125 mg : chaque comprimé pelliculé contient 200 mg de lumacaftor et 125 mg d'ivacaftor.

Forme et présentation :

Orkambi se présente sous forme de comprimés pelliculés ovales de couleur rose :

• Orkambi 100 mg/125 mg : comprimés ovales (dimensions 14 x 7,6 x 4,9 mm) portant l'inscription « 1V125 » imprimée à l'encre noire.
• Orkambi 200 mg/125 mg : comprimés ovales (dimensions 14 x 8,4 x 6,8 mm) portant l'inscription « 2V125 » imprimée à l'encre noire.

Titulaire de l'autorisation de mise sur le marché et fabricant :

Pour toute information supplémentaire concernant ce médicament, veuillez contacter le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché.

Questions fréquentes sur ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet

Comment utiliser ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet ?

ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet se présente sous forme de granulés et s'administre par voie orale. Respectez scrupuleusement la posologie prescrite par votre médecin et lisez attentivement la notice.

ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet est-il disponible sans ordonnance ?

Non, ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet est soumis à prescription médicale (prescription initiale hospitalière semestrielle, liste I, renouvellement non restreint).

Quelle est la substance active de ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet ?

La substance active de ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet est LUMACAFTOR, IVACAFTOR.

Qui fabrique ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet ?

ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet est fabriqué par le laboratoire VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND).

Depuis quand ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet est-il autorisé en France ?

ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet a obtenu son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) le 15/01/2019.

? À propos de cette notice

Les informations ci-dessus reproduisent le contenu de la notice officielle approuvée pour ce médicament, restructuré éditorialement pour une lecture plus facile.

• Source officielle : Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) — Base de données publique des médicaments
• Titulaire de l'AMM : VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)
• Date d'AMM : 15/01/2019
• Document officiel : voir la notice sur le site de l'ANSM →