SEPHIENCE 1 000 mg, poudre orale en sachet — RCP

À quoi sert ce médicament ?

Sephience contient la substance active sépiaptérine, qui est une version artificielle d’une substance

naturelle nécessaire à la production du cofacteur BH4. Ce dernier est nécessaire à certaines enzymes

(protéines) de l’organisme pour décomposer l’acide aminé phénylalanine (Phe) en tyrosine.

Sephience est utilisé pour traiter l’hyperphénylalaninémie (taux sanguin élevé de Phe) chez les

patients de tous âges atteints de phénylcétonurie (PCU). L’organisme dégrade les protéines présentes

dans les aliments en acides aminés. La PCU est une maladie héréditaire dans laquelle les personnes ne

peuvent pas dégrader l’acide aminé Phe, provoquant une accumulation dans le sang et le cerveau qui

peut être nocive.

La sépiaptérine aide l’organisme à décomposer la Phe, ce qui lui permet de réduire l’excès nocif de

phénylalanine dans le sang.

Informations à connaître avant de le prendre

Ne prenez jamais Sephience

si vous êtes allergique à la sépiaptérine ou à l’un des autres composants contenus dans ce

médicament (mentionnés dans la rubrique 6).

Avertissements et précautions

Adressez-vous à votre médecin ou pharmacien avant de prendre Sephience.

Lorsque vous êtes traité(e) par Sephience, votre médecin ou votre infirmier/ère analysera

régulièrement votre sang pour vérifier votre taux de Phe.

Les données de sécurité à long terme chez les patients atteints de PCU sont limitées (voir rubrique 4

pour les effets secondaires évalués à ce jour pour Sephience).

Autres médicaments et Sephience

Informez votre médecin ou pharmacien si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout

autre médicament. En particulier, vous devez informer votre médecin si vous prenez des

médicaments appelés « inhibiteurs de la dihydrofolate réductase », qui incluent des antibiotiques, des

immunosuppresseurs et des médicaments utilisé pour traiter le cancer (par ex., triméthoprime,

méthotrexate, pémétrexed, pralatrexate et trimétrexate), des médicaments qui provoquent une

dilatation des vaisseaux sanguins (tels que le trinitrate de glycéryle, le dinitrate d’isosorbide, le

nitroprussiate de sodium, la molsidomine, le minoxidil), ou la lévodopa (utilisée pour traiter la maladie

de Parkinson). L’utilisation de ces médicaments peut nécessiter des contrôles sanguins plus fréquents.

Grossesse, allaitement et fertilité

Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse,

demandez conseil à votre médecin avant de prendre ce médicament. Par mesure de précaution, il est

préférable d’éviter l’utilisation de la sépiaptérine si vous êtes enceinte ou si vous allaitez.

Sephience ne devrait pas affecter la fertilité.

Conduite de véhicules et utilisation de machines

Sephience ne devrait pas affecter l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines.

Sephience contient du sodium

Ce médicament contient moins de 1 mmol (23 mg) de sodium par sachet, c.-à-d. qu’il est

essentiellement « sans sodium ».

Sephience contient de l’isomalt (E953)

Si votre médecin vous a informé(e) d’une intolérance à certains sucres, contactez-le avant de prendre

Comment le prendre ?

Veillez à toujours prendre ce médicament en suivant exactement les indications de votre médecin.

Vérifiez auprès de votre médecin en cas de doute.

Sephience est disponible sous forme de poudre qui est dissoute dans un liquide, tel que de l’eau ou du

jus de pomme, ou dans un autre aliment mou, et le mélange est ensuite pris par la bouche. Le

médicament peut également être administré par une sonde d’alimentation entérale.

Quelle quantité de Sephience prendre

La dose, qui dépend de votre âge et de votre poids en kilogrammes (kg), sera calculée par le médecin

qui vous l’a prescrite (ou qui l’a prescrite à votre enfant). Sur la base de cette dose calculée, votre

médecin vous indiquera le nombre de sachets à prendre quotidiennement.

La dose recommandée est de :

Enfants de moins de 2 ans

Moins de 6 mois : 7,5 mg/kg de poids corporel une fois par jour

Entre 6 et 12 mois : 15 mg/kg de poids corporel une fois par jour

Entre 12 et 24 mois : 30 mg/kg de poids corporel une fois par jour

Adultes et enfants de plus de 2 ans

La dose recommandée est de 60 mg/kg de poids corporel une fois par jour.

Comment prendre Sephience

Sephience peut être mélangé à de l’eau, du jus de pomme ou des aliments mous, tels que de la

compote de pommes ou des confitures. La dose est basée sur l’âge et le poids corporel. Votre médecin

vous indiquera :

Quelle dose utiliser (sachet de 250 mg ou 1 000 mg)

La quantité d’eau, de jus de pomme ou d’aliments mous à ajouter à Sephience

La quantité que vous devrez prendre pour la dose prescrite

Si nécessaire, Sephience peut être administré par sonde d’alimentation entérale. Pour plus de

détails, veuillez-vous adresser à votre médecin, votre pharmacien ou votre infirmier/ère.

Il existe 4 groupes de dose en fonction de l’âge et du poids.

1. Pour les nourrissons âgés de moins de 12 mois et pesant 16 kg ou moins (voir Tableau 1)

Prenez ce médicament exactement comme votre médecin vous l’a indiqué, en fonction de la

dose qui vous a été prescrite.

Un sachet sera utilisé pour les patients de ce groupe posologique.

Avant d’ouvrir un sachet de Sephience poudre orale, secouez-le ou tapotez-le sur une surface

dure pour vous assurer que la poudre se trouve au fond.

Ouvrez le sachet de Sephience poudre orale en déchirant soigneusement ou en coupant le haut

Mélangez un sachet de 250 mg dans 9 ml d’eau ou de jus de pomme.

Mélangez bien pendant 30 secondes ou plus jusqu’à ce que le mélange ne présente plus de

Une fois mélangé, le mélange doit être administré immédiatement ; dans le cas contraire, il peut

être conservé jusqu’à 24 heures au réfrigérateur (2 °C à 8 °C) ou pendant 6 heures s’il est

conservé à une température inférieure à 25 °C.

S’il n’est pas administré immédiatement, le mélange doit être à nouveau mélangé, juste avant

l’administration, pendant au moins 30 secondes ou plus jusqu’à ce qu’il n’y ait plus de

Administrez la dose requise (voir Tableau 1) dans la bouche à l’aide d’une seringue ou dans la

sonde d’alimentation entérale.

Rincez la seringue avec de l’eau ou du jus de pomme (au moins 15 ml) et avaler pour s’assurer

que la dose complète a été prise.

Tableau 1 : Comment calculer la dose pour les enfants de moins de 12 mois en fonction du poids

Dose : 7,5 mg/kg/jour Dose : 15 mg/kg/jour

Âge : 0 à moins de 6 mois Âge : 6 mois à moins de 12 mois

250 mg à

250 mg à utiliser

2 1 0,6 1 1,2

3 1 0,9 1 1,8

4 1 1,2 1 2,4

5 1 1,5 1 3

6 1 1,8 1 3,6

7 1 2,1 1 4,2

8 1 2,4 1 4,8

9 1 2,7 1 5,4

10 1 3 1 6

11 1 3,3 1 6,6

12 1 3,6 1 7,2

13 1 3,9 1 7,8

14 1 4,2 1 8,4

15 1 4,5 1 9

Dose : 7,5 mg/kg/jour Dose : 15 mg/kg/jour

Âge : 0 à moins de 6 mois Âge : 6 mois à moins de 12 mois

250 mg à

250 mg à utiliser

16 1 4,8 1 9,6

2. Pour les enfants âgés de 12 mois à moins de 2 ans et pesant 16 kg ou moins (voir

Prenez ce médicament exactement comme votre médecin vous l’a indiqué, en fonction de la

dose qui vous a été prescrite.

Avant d’ouvrir le ou les sachets de Sephience poudre orale, secouez-les ou tapotez-les sur une

surface dure pour vous assurer que la poudre se trouve au fond.

Ouvrez le ou les sachets de Sephience poudre orale en déchirant soigneusement ou en coupant

le haut du ou des sachets.

Mélangez chaque sachet de 250 mg (voir Tableau 2) avec 9 ml d’eau ou de jus de pomme.

Lorsque plus d’un sachet est recommandé, les sachets peuvent être mélangés ensemble avec la

quantité correspondante d’eau ou de jus de pomme (par exemple, deux sachets de 250 mg

mélangés avec 18 ml d’eau ou de jus de pomme).

Mélangez bien pendant au moins 30 secondes ou plus jusqu’à ce que le mélange ne présente

plus de grumeaux.

Une fois mélangée, la dose doit être administrée immédiatement ; dans le cas contraire, le

mélange peut être conservé jusqu’à 24 heures au réfrigérateur (2 °C à 8 °C) ou pendant 6 heures

lorsqu’elle est conservée à une température inférieure à 25 °C.

S’il n’est pas pris immédiatement, le mélange doit être à nouveau mélangé, juste avant

l’administration, pendant au moins 30 secondes ou plus jusqu’à ce qu’il n’y ait plus de

Administrez la dose requise (voir Tableau 2) dans la bouche à l’aide d’une seringue ou dans la

sonde d’alimentation entérale.

Rincez la seringue avec de l’eau ou du jus de pomme (au moins 15 ml) et avaler pour s’assurer

que la dose complète a été prise.

Tableau 2 : Comment calculer la dose pour les enfants âgés de 12 mois à moins de 2 ans en

fonction du poids corporel

Dose : 30 mg/kg/jour

Âge : 12 mois à moins de 2 ans

Nombre de sachets de 250 mg Volume à administrer (ml)

2 1 2,4

3 1 3,6

4 1 4,8

5 1 6

6 1 7,2

7 1 8,4

8 1 9,6

9 2 10,8

10 2 12

11 2 13,2

12 2 14,4

13 2 15,6

14 2 16,8

15 2 18

16 2 19,2

3. Pour les enfants âgés de plus de 2 ans et pesant 16 kg ou moins (voir Tableau 3)

Prenez ce médicament exactement comme votre médecin vous l’a indiqué, en fonction de la

dose qui vous a été prescrite.

Avant d’ouvrir le ou les sachets de Sephience poudre orale, secouez-les ou tapotez-les sur une

surface dure pour vous assurer que la poudre se trouve au fond.

Ouvrez le ou les sachets de poudre orale de Sephience en déchirant soigneusement ou en

coupant le haut du ou des sachets.

Mélangez chaque sachet de 250 mg (voir Tableau 3) avec 9 ml d’eau ou de jus de pomme. Les

sachets peuvent être mélangés ensemble avec la quantité correspondante d’eau ou de jus de

pomme (par exemple, deux sachets de 250 mg mélangés avec 18 ml d’eau ou de jus de pomme).

Mélangez bien pendant au moins 30 secondes ou plus jusqu’à ce que le mélange ne présente

plus de grumeaux.

Une fois mélangée, la dose doit être administrée immédiatement ; si ce n’est pas le cas, le

mélange peut être conservé jusqu’à 24 heures au réfrigérateur (2 °C à 8 °C) ou dans les 6 heures

lorsqu’elle est conservée à une température inférieure à 25 °C.

S’il n’est pas pris immédiatement, le mélange doit être à nouveau mélangé, juste avant

l’administration, pendant au moins 30 secondes ou plus jusqu’à ce qu’il n’y ait plus de

Administrez la dose requise (voir Tableau 3) dans la bouche à l’aide d’une seringue ou d’un

verre, ou dans la sonde d’alimentation entérale.

Rincez la seringue avec de l’eau ou du jus de pomme (au moins 15 ml) et avaler pour s’assurer

que la dose complète a été prise.

Tableau 3 : Comment calculer la dose pour les patients de plus de 2 ans pesant 16 kg ou moins

Dose : 60 mg/kg/jour

Âge : 2 ans et plus

Nombre de sachets de 250 mg Volume à administrer (ml)

5 2 12

6 2 14,4

7 2 16,8

8 2 19,2

9 3 21,6

10 3 24

11 3 26,4

12 3 28,8

13 4* 31,2

14 4* 33,6

15 4* 36

16 4* 38,4

* Au lieu de quatre sachets entiers de 250 mg, 1 sachet entier de 1 000 mg peut être mélangé avec 36

ml d’eau ou de jus de pomme. Ce mélange doit être administré à l’aide d’une seringue, conformément

au volume de dose indiqué dans le Tableau 3.

4. Pour les patients âgés de 2 ans ou plus et pesant plus de 16 kg (voir Tableau 4)

Prenez ce médicament exactement comme votre médecin vous l’a indiqué, en fonction de la

dose qui vous a été prescrite.

Avant d’ouvrir le ou les sachets de Sephience poudre orale, secouez-les ou tapotez-les sur une

surface dure pour vous assurer que la poudre se trouve au fond.

Ouvrez le ou les sachets de poudre orale de Sephience en déchirant soigneusement ou en

coupant le haut du ou des sachets.

Mélangez chaque sachet (voir Tableau 4) avec de l’eau ou du jus de pomme (9 ml pour chaque

sachet de 250 mg ; 20 ml pour chaque sachet de 1 000 mg) ou 2 cuillères à soupe de compote de

pommes ou de confiture. Lorsque plus d’un sachet est recommandé, les sachets peuvent être

mélangés ensemble avec la quantité correspondante d’eau ou de jus de pomme (par exemple, un

sachet de 250 mg mélangé à 9 ml d’eau ou de jus de pomme et un sachet de 1 000 mg mélangé à

20 ml d’eau ou de jus de pomme).

Si vous utilisez de l’eau ou du jus de pomme, mélangez bien pendant au moins 30 secondes

jusqu’à ce que le mélange ne présente plus de grumeaux.

Si vous utilisez de la compote de pommes ou de la confiture, mélangez bien pendant au moins

60 secondes jusqu’à ce que le mélange ne présente plus de grumeaux.

Une fois mélangée, la dose doit être administrée immédiatement ; si ce n’est pas le cas, le

mélange peut être conservé jusqu’à 24 heures au réfrigérateur (2 °C à 8 °C) ou dans les 6 heures

lorsqu’elle est conservée à une température inférieure à 25 °C.

S’il n’est pas pris immédiatement, le mélange doit être à nouveau mélangé, juste avant

l’administration, pendant au moins 30 secondes ou 60 secondes comme indiqué ci-dessus.

Buvez ou avalez la dose requise (voir Tableau 4) à l’aide d’un verre ou d’un gobelet en

plastique, ou administrez la dose requise dans la sonde d’alimentation entérale.

Rincez le récipient avec une quantité supplémentaire d’eau ou de jus de pomme (au moins

15 ml) et avalez pour vous assurer qu’une dose complète est prise.

Tableau 4 : Comment calculer le volume nécessaire pour la dose pour les patients âgés de 2 ans

et plus et pesant plus de 16 kg

Nombre de sachets de 250 mg

Nombre de sachets de

1 000 mg

Volume d’eau ou de jus de

0 1 20

1 1 29

2 1 38

3 1 47

0 2 40

1 2 49

2 2 58

3 2 67

0 3 60

1 3 69

2 3 78

3 3 87

0 4 80

1 4 89

2 4 98

3 4 107

0 5 100

1 5 109

2 5 118

3 5 127

0 6 120

Si vous oubliez de prendre Sephience

Si vous oubliez de prendre la dose au bon moment, prenez-la dès que vous vous en souvenez le même

jour, ou le jour suivant comme d’habitude.

Ne prenez pas de dose double pour compenser la dose que vous avez oublié de prendre.

Si vous arrêtez de prendre Sephience

N’arrêtez pas de prendre Sephience sans en avoir discuté au préalable avec votre médecin, car le taux

de phénylalanine dans votre sang pourrait augmenter.

Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à

votre médecin ou à votre pharmacien.

Effets indésirables éventuels

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne

surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Effets indésirables très fréquents (pouvant toucher plus de 1 personne sur 10)

Infection des voies respiratoires supérieures (nez et gorge)

Maux de tête

Douleurs abdominales (au ventre)

Effets indésirables fréquents (pouvant toucher jusqu’à 1 personne sur 10)

Coloration inhabituelle des selles

Faibles taux de phénylalanine (un acide aminé essentiel) dans le sang

Déclaration des effets secondaires

Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre pharmacien.

eci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous

pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration

décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage

d’informations sur la sécurité du médicament.

omment conserver Sephience

Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.

N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur le sachet et l’emballage. La

date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.

Ce médicament ne nécessite pas de précautions particulières de conservation concernant la

À conserver dans l’emballage d’origine à l’abri de la lumière.

Après avoir mélangé le médicament, prenez-le immédiatement. Dans le cas contraire, le mélange peut

être conservé jusqu’à 24 heures au réfrigérateur (2 °C à 8 °C) ou 6 heures à une température inférieure

à 25 °C.

Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre

pharmacien d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger

Contenu de l'emballage et autres informations

Ce que contient Sephience

La substance active est la sépiaptérine. Chaque sachet contient 250 mg ou 1 000 mg de

Les autres composants sont : cellulose microcristalline (E460), isomalt (E953), mannitol (E421),

croscarmellose sodique (E468), gomme xanthane (E415), silice colloïdale anhydre ou dioxyde

de silicium colloïdal (E551), sucralose (E955) et stéarate de magnésium (E470). Voir la

rubrique 2 pour plus d’informations sur l’isomalt (E953) et le sodium.

Comment se présente Sephience et contenu de l’emballage extérieur

La poudre orale est de couleur jaune à orange. La poudre est conditionnée en sachets à usage unique

contenant 250 mg ou 1 000 mg de sépiaptérine.

Sephience est disponible en cartons contenant 30 sachets de 250 mg ou de 1 000 mg.

Titulaire de l’Autorisation de mise sur le marché et fabricant

PTC Therapeutics International Limited

Unit 1, 52-55 Sir John Rogerson’s Quay

Dublin 2, D02 NA07

Pour toute information complémentaire concernant ce médicament, veuillez prendre contact avec le

représentant local du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché :

AT, BE, BG, CY, CZ, DK, DE, EE, EL, ES,

HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MT, NL, NO,

PL, PT, RO, SI, SK, FI, SE

PTC Therapeutics International Ltd. (Ireland)

Tél : +353 (0)1 447 5165

PTC Therapeutics France

Tél : +33(0)1 76 70 10 01

La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est

Autres sources d’informations

Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence

européenne des médicaments https://www.ema.europa et sur le site de l’ANSM www.ansm.sante.fr. Il

existe aussi des liens vers d’autres sites concernant les maladies rares et leur traitement.

Questions fréquentes sur SEPHIENCE 1 000 mg, poudre orale en sachet

Comment utiliser SEPHIENCE 1 000 mg, poudre orale en sachet ?

SEPHIENCE 1 000 mg, poudre orale en sachet se présente sous forme de poudre et s'administre par voie orale. Respectez scrupuleusement la posologie prescrite par votre médecin et lisez attentivement la notice.

SEPHIENCE 1 000 mg, poudre orale en sachet est-il disponible sans ordonnance ?

Non, SEPHIENCE 1 000 mg, poudre orale en sachet est soumis à prescription médicale (prescription hospitalière, liste I).

Quelle est la substance active de SEPHIENCE 1 000 mg, poudre orale en sachet ?

La substance active de SEPHIENCE 1 000 mg, poudre orale en sachet est SÉPIAPTÉRINE.

Qui fabrique SEPHIENCE 1 000 mg, poudre orale en sachet ?

SEPHIENCE 1 000 mg, poudre orale en sachet est fabriqué par le laboratoire PTC THERAPEUTICS INTERNATIONAL (IRLANDE).

Depuis quand SEPHIENCE 1 000 mg, poudre orale en sachet est-il autorisé en France ?

SEPHIENCE 1 000 mg, poudre orale en sachet a obtenu son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) le 19/06/2025.

? À propos de cette notice

Les informations ci-dessus reproduisent le contenu de la notice officielle approuvée pour ce médicament, restructuré éditorialement pour une lecture plus facile.

• Source officielle : Agence européenne des médicaments (EMA) — European Medicines Agency
• Titulaire de l'AMM : PTC THERAPEUTICS INTERNATIONAL (IRLANDE)
• Date d'AMM : 19/06/2025
• Document officiel : voir la notice sur le site de l'ANSM →