Médicament réservé à l'usage hospitalier, agréé aux collectivités. Non disponible en officine de ville.
À quoi sert ce médicament ?
Yargesa contient la substance active miglustat qui appartient à un groupe de médicaments agissant sur le
métabolisme. Il est utilisé pour traiter deux maladies :
Yargesa est utilisé pour traiter la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée chez les adultes.
Dans la maladie de Gau cher de type 1, une substance appelée glucosyl-céramide n’est pas éliminée de
votre corps. Ce produit va commencer à s’accumuler dans certaines cellules du système immunitaire du
corps. Ceci peut entraîner une augmentation du volume du foie et de la rate, des changements au niveau
du sang, et une maladie des os.
Le traitement habituel de la maladie de Gaucher de type 1 est la thérapie de remplacement enzymatique.
Yargesa n’est utilisé que lorsque l’on estime que la thérapie de remplacement enzymatique ne convient
pas à un patient.
Yargesa est également utilisé pour traiter les symptômes neurologiques progressifs de la
maladie de Niemann-Pick type C chez les adultes et les enfants.
Si vous avez une maladie de Niemann-Pick type C, des graisses telles que les glycosphingolipides
s’accumulent dans les cellules de votre cerveau. Ceci peut provoquer des troubles neurologiques tels
qu’un ralentissement des mouvements des yeux, des troubles de l’équilibre, de la déglutition, de la
mémoire, et des crises d’épilepsie.
Yargesa agit en inhibant l’enzyme appelé « glucosyl-céramide synthétase » qui est responsable de la première
étape de la synthèse de la majorité des glycosphingolipides.
Informations à connaître avant de le prendre
Ne prenez jamais Yargesa
Si vous êtes allergique au miglustat ou à l’un des autres composants contenus dans ce
médicament (mentionnés dans la rubrique 6).
Avertissements et précautions
Adressez-vous à votre médecin ou votre pharmacien avant de prendre Yargesa
Si vous souffrez d’une maladie des reins,
Si vous souffrez d’une maladie du foie,
Votre médecin pratiquera les tests suivants avant le traitement et pendant le traitement par Yargesa:
Un examen pour vérifier les nerfs de vos bras et de vos jambes
Le dosage de votre taux en vitamine B12.
La surveillance de votre croissance si vous êtes un enfant ou un adolescent atteint de
maladie de Niemann-Pick type C.
La surveillance de la numération de vos plaquettes sanguines.
Ces tests doivent être réalisés car certains patients sous ce médicament souffrent parfois de picotements
oud’engourdissement des mains et des pieds, ou d’une diminution de leur poids corporel. Les tests
aideront le médecin à déterminer si ces effets sont dus à votre maladie ou à d’autres conditions existantes
ou à des effets indésirables du Yargesa (voir rubrique 4 pour de plus amples détails).
Si vous avez la diarrhée, votre médecin peut vous demander de modifier votre régime alimentaire pour
diminuer votre consommation de lactose et d’hydrates de carbone tels que le saccharose (sucre de canne),
ou de ne pas prendre Yargesa avec de la nourriture, ou de réduire temporairement la posologie de votre
médicament. Dans certains cas le médecin peut prescrire un médicament anti -diarrhéique tel que le
lopéramide. Des cas de maladie de Crohn (une maladie inflammatoire affectant l'intestin) ont été rapportés
chez des patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C traités par Yargesa Si votre diarrhée ne
répond pas à ces mesures ou si vous souffrez de l’abdomen consultez votre médecin. Dans un tel cas, votre
médecin peut décider de faire des examens complémentaires afin de déterminer s’il y a une autre cause
responsable de vos symptômes.
Les patients de sexe masculin doivent utiliser des méthodes fiables de contraception pendant leur
traitement par Yargesa et pendant les 3 mois suivant la fin du traitement.
Enfants et adolescents
Ne pas donner ce médicament aux enfants et adolescents (âgés de moins de 18 ans) atteints de la maladie
de Gaucher de type 1 car on ne sait pas s’il est actif dans cette maladie pour ce type de patients.
res médicaments et Yargesa
Informez votre médecin ou votre pharmacien si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout
Indiquez à votre médecin si vous recevez des médicaments contenant de l’imiglucérase, qui sont
quelquefois utilisés en même temps que Yargesa. Ils peuvent diminuer la quantité de Yargesa dans votre
Grossesse, allaitement et fécondité
Vous ne devez pas prendre Yargesa si vous êtes enceinte ou désirez le devenir. Votre médecin vous
donnera de plus amples informations. Vous devez utiliser des méthodes efficaces de contraception
pendant votre traitement par Yargesa. Vous ne devez pas allaiter pendant que vous prenez Yargesa.
Les patients de sexe masculin doivent utiliser des méthodes fiables de contrôle des naissances pendant
tout leur traitement par ce médicament, et pendant 3 mois après l’arrêt du traitement.
Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse,
demandez conseil à votre médecin ou à votre pharmacien avant de prendre ce médicament.
Conduite de véhicules et utilisation de machines
Yargesa peut vous causer une sensation de vertige. Ne conduisez aucun véhicule et n'utilisez aucun outil
ou machine si vous ressentez cette sensation.
Yargesa contient du sodium
Ce médicament contient moins de 1 mmol de sodium (23 mg) par gélule, c'est-à-dire qu’il est essentiellement «
sans sodium ».
Comment le prendre ?
Veillez à toujours prendre ce médicament en suivant exactement les indications de votre médecin. Vérifiez
auprès de votre médecin ou votre pharmacien en cas de doute.
Pour la maladie de Gaucher de type 1 :
Chez l’adulte, la dose habituelle est une gélule (100 mg) trois fois par jour (matin, après-midi et
soir), soit une dose quotidienne maximale de trois gélules (300 mg).
Pour la maladie de Niemann-Pick type C :
Chez l’adulte et l’adolescent (âgés de plus de 12 ans), la dose habituelle est deux gélules (200
mg) 3 fois par jour (matin, après-midi et soir), soit une dose quotidienne maximale de six
Pour les enfants âgés de moins de 12 ans, votre médecin adaptera la posologie pour la maladie de
Niemann-pick type C.
Si vous avez un problème avec vos reins vous êtes susceptible de recevoir une dose plus faible à l’initiation
du traitement. Votre médecin pourra réduire votre posologie, par exemple, à une gélule (100mg) une ou
deux fois par jour, si vous souffrez de diarrhées quand vous prenez du Yargesa (voir rubrique 4). Votre
médecin vous précisera combien de temps votre traitement durera.
Pour retirer la gélule:
1. Séparer le long des perforations
2. Décoller le papier à hauteur des flèches
3. Pousser la gélule à travers le papier aluminium
Yargesa peut être pris au cours d’un repas ou non. Vous devez avaler la gélule de Yargesa entière avec un
s avez pris plus de Yargesa que vous n’auriez dû
Si vous avez pris plus de gélules que vous ne deviez prendre, consultez votre médecin immédiatement. Le
miglustat a été utilisé dans des essais cliniques jusqu’à 3 000 mg: ceci entraîne une diminution du nombre
des globules blancs et d’autres effets indésirables similaires à ceux décrits dans la rubrique 4.
Si vous avez oublié de prendre Yargesa
Prenez la prochaine gélule au moment habituel. Ne prenez pas de dose double pour compenser la dose que
vous avez oubliée de prendre.
Si vous arrêtez de prendre Yargesa
N’arrêter pas de prendre ce médicament sans en avoir parlé avec votre médecin.
Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’information à votre
médecin ou à votre pharmacien.
4. Quels sont les éffets indésirables éventuels.
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas
systématiquement chez tout le monde.
Effets indésirables l es plus graves:
Quelques patients ont ressenti des picotements ou un engourdissement des mains et des pieds (observés
fréquemment). Ces effets peuvent être des signes de neuropathies périphériques, dues à des effets
secondaires de Yargesa ou ils peuvent être dus à un problème déjà présent. Votre médecin vous fera faire
des tests avant et pendant votre traitement par Yargesa pour évaluer ce problème (voir rubrique 2).
Si vous ressentez un de ces effets, merci de consulter votre médecin dès que possible.
Si vous ressentez un léger tremblement, généralement des mains, consultez dès que possible votre
médecin. Les tremblements disparaissent souvent sans avoir besoin d’arrêter le traitement.
Quelquefois, votre médecin aura besoin de diminuer la dose de Yargesa ou d’arrêter Yargesa pour
mettre fin aux tremblements.
Effets très fréquents - pouvant toucher plus de 1 personne sur 10
Les effets les plus fréquents sont la diarrhée, les flatulences (gaz), la douleur abdominale (à
l’estomac), la perte de poids et la diminution d’appétit.
Si vous perdez du poids au début de votre traitement par Yargesa ne vous inquiétez pas. Habituellement,
les personnes arrêtent de perdre du poids lorsque le traitement continue.
Effets fréquents - pouvant toucher jusqu’à une personne sur 10
Les effets indésirables fréquents du traitement incluent maux de tête, sensations vertigineuses , paresthésie
(sensation de picotement ou engourdissement), coordination anormale, hypoesthésie (diminution de la
sensibilité), dyspepsie (brûlures d’estomac), nausées, constipation et vomissements, ballonnement ou
troubles de l’abdomen (estomac), et thrombocytopénie (diminution du taux de plaquettes dans le sang).
Les symptômes neurologiques et la thrombocytopénie peuvent être dus à la maladie sous-jacente.
Les autres effets indésirables potentiels sont les spasmes musculaires ou faiblesse, la fatigue, les
frissons et malaise, la dépression, les difficultés à dormir, la perte de mémoire et une baisse de la
La plupart des patients présentent un ou plusieurs de ces effets secondaires, généralement au
commencement du traitement ou par intermittence pendant le traitement. La plupart des effets sont
d’intensité légère et disparaissent assez rapidement. Si un de ces effets entraîne des problèmes, consultez
votre médecin. Lui ou elle, pourra décider de réduire la dose de Yargesa ou recommander d’autres
médicaments pour soulager les effets indésirables.
Déclaration des effets secondaires
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre pharmacien. Ceci
s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice.
Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez
également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration décrit en
Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage d’inform ations sur la
sécurité du médicament.
Comment le conserver ?
Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption qui est indiquée sur la tablette thermoformée et
sur la boîte après «EXP».
La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.
À conserver à une température ne dépassant pas 25 °C.
Ne jetez aucun médicament au tout à l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre pharmacien
d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger l’environnement.
Contenu de l'emballage et autres informations
Ce que contient Yargesa
La substance active est le miglustat. Chaque
gélule contient 100 mg de miglustat.
Les autres composants sont les suivants:
contenu de la gélule - glycolate d’amidon de sodium (type A), povidone (K -29/3230), stéarate de
magnésium, enveloppe de la capsule -gélatine, , dioxyde de titane (E171), encre d'impression gomme laque,
oxyde ferrique noir (E 172), propylène glycol et solution d'ammoniaque concentrée.
Comment se présente Yargesa et contenu de l’emballage extérieur?
Yargesa est une gélule blanche constituée d'une coiffe et d'un corps blancs opaques portant la référence
«708» imprimée en noir sur le corps. La taille de la capsule est de 4 (14,3 mm x 5,3 mm).
Les gélules sont présentées dans des plaquettes thermoformées en PVC et en polychlorotrifluoroéthylène
(PCTFE) à dose unitaire scellées avec une feuille d'aluminium.
Taille de la boîte: 84 x 1 gélules.
Titulaire de l’Autorisation de mise sur le marché et fabricant:
Piramal Critical Care B.V.
Rouboslaan 32 (ground floor) 2252
La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est
Autres sources d’informations
Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence européenne
des médicaments http://ema.europa.eu.
Questions fréquentes sur YARGESA 100 mg, gélule
Comment utiliser YARGESA 100 mg, gélule ?
YARGESA 100 mg, gélule se présente sous forme de gélule et s'administre par voie orale. Respectez scrupuleusement la posologie prescrite par votre médecin et lisez attentivement la notice.
YARGESA 100 mg, gélule est-il disponible sans ordonnance ?
Non, YARGESA 100 mg, gélule est soumis à prescription médicale (prescription hospitalière, liste I).
Quelle est la substance active de YARGESA 100 mg, gélule ?
La substance active de YARGESA 100 mg, gélule est MIGLUSTAT.
Quels sont les génériques de YARGESA 100 mg, gélule ?
Les génériques disponibles incluent notamment : ZAVESCA 100 mg, gélule, MIGLUSTAT ACCORD 100 mg, gélule, MIGLUSTAT BLUEFISH 100 mg, gélule.
Qui fabrique YARGESA 100 mg, gélule ?
YARGESA 100 mg, gélule est fabriqué par le laboratoire PIRAMAL CRITICAL CARE (PAYS-BAS).
Depuis quand YARGESA 100 mg, gélule est-il autorisé en France ?
YARGESA 100 mg, gélule a obtenu son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) le 22/03/2017.
? À propos de cette notice
Les informations ci-dessus reproduisent le contenu de la notice officielle approuvée pour ce médicament, restructuré éditorialement pour une lecture plus facile.
- Source officielle : Agence européenne des médicaments (EMA) — European Medicines Agency
- Titulaire de l'AMM : PIRAMAL CRITICAL CARE (PAYS-BAS)
- Date d'AMM : 22/03/2017
- Document officiel : voir la notice sur le site de l'ANSM →