Médicament réservé à l'usage hospitalier, agréé aux collectivités. Non disponible en officine de ville.
À quoi sert ce médicament ?
Qu’est-ce que Zolgensma
Zolgensma est un type de médicament appelé « thérapie génique ». Il contient la substance active
onasemnogene abeparvovec, qui contient du matériel génétique humain.
Dans quels cas Zolgensma est-il utilisé
Zolgensma est utilisé pour traiter l’amyotrophie spinale (SMA), une maladie génétique rare et grave.
Comment agit Zolgensma
La SMA survient lorsque le gène nécessaire pour la synthèse d’une protéine essentielle appelée
SMN (survival motor neuron - protéine de survie des neurones moteurs) est manquant ou anormal.
Le manque de protéines SMN entraîne la mort des cellules nerveuses qui contrôlent les muscles
(les motoneurones). Cela provoque une faiblesse et une atrophie musculaires, avec finalement une
perte de la mobilité.
Ce médicament agit en apportant une copie pleinement fonctionnelle du gène SMN, ce qui permet
alors à l’organisme de produire suffisamment de protéines SMN. Le gène est délivré dans les cellules
dans lesquelles il est nécessaire à l’aide d’un virus modifié qui ne provoque pas de maladies chez
Informations à connaître avant de le prendre
N’utilisez JAMAIS Zolgensma
si votre enfant est allergique à l’onasemnogene abeparvovec ou à l’un des autres composants
contenus dans ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6).
Avertissements et précautions
Le médecin de votre enfant vérifiera la présence d’anticorps avant le traitement afin de déterminer si
ce médicament convient à votre enfant.
Réactions liées à la perfusion et réactions allergiques graves
Des réactions liées à la perfusion et des réactions allergiques graves peuvent survenir pendant et/ou
peu de temps après l’administration de Zolgensma chez votre enfant. Les signes possibles à surveiller
comprennent une éruption cutanée avec démangeaisons, une pâleur de la peau, des vomissements, un
gonflement du visage, des lèvres, de la bouche ou de la gorge (pouvant entraîner des difficultés à
avaler ou à respirer) et/ou des modifications de la fréquence cardiaque et de la pression artérielle.
Informez immédiatement le médecin ou l’infirmier/ère de votre enfant si vous remarquez que votre
enfant présente ces signes et ces symptômes ou tout autre nouveau signe ou symptôme pendant et/ou
peu de temps après le traitement par Zolgensma. Avant la sortie de votre enfant, le médecin vous
fournira des informations sur ce qu’il faut faire si votre enfant présente de nouveaux effets indésirables
ou des effets indésirables qui réapparaîtraient après avoir quitté l'établissement médical.
Si votre enfant a eu dans le passé des troubles du foie, parlez-en à son médecin ou à son infirmier/ère
avant qu’il reçoive ce médicament. Ce médicament peut entraîner une augmentation des enzymes
(protéines présentes dans le corps) produites par le foie ou une atteinte du foie. Une atteinte du foie
peut mener à des complications graves, notamment à une insuffisance hépatique et au décès. Les
signes possibles à surveiller après l’administration de ce médicament à votre enfant comprennent des
vomissements, une jaunisse (jaunissement de la peau ou du blanc des yeux) ou une diminution de la
vivacité (voir rubrique 4 pour plus d’informations). Informez immédiatement le médecin de votre
enfant si vous remarquez que votre enfant présente un symptôme évoquant une atteinte du foie.
Une analyse de sang sera réalisée pour contrôler le fonctionnement du foie de votre enfant avant le
traitement par Zolgensma. Des analyses de sang seront également effectuées à intervalles réguliers
pendant au moins trois mois après le traitement pour détecter des augmentations des enzymes
Une infection (par exemple, rhume, grippe ou bronchiolite) avant ou après le traitement par
Zolgensma pourrait entraîner des complications plus graves. Les aidants et les personnes proches du
patient doivent suivre les recommandations de prévention des infections (par exemple lavage des
mains, règles d’hygiène en cas de toux/éternuement, limiter les contacts potentiels). Vous devez
surveiller les signes d’une infection tels qu’une toux, une respiration sifflante, des éternuements, un
écoulement nasal, un mal de gorge ou une fièvre. Informez immédiatement le médecin de votre enfant
si vous remarquez que votre enfant présente un symptôme évoquant une infection avant ou après le
traitement par Zolgensma.
Analyses de sang régulières
Ce médicament peut provoquer une diminution du taux de plaquettes (thrombopénie). Vous devrez
surveiller les signes possibles d’un taux faible de plaquettes après que votre enfant aura reçu
Zolgensma, tels que des ecchymoses (bleus) ou des saignements anormaux (voir rubrique 4 pour plus
d’informations). La plupart des cas de diminution du taux de plaquettes rapportés sont survenus au
cours des trois premières semaines suivant l’administration de Zolgensma.
Avant le traitement par Zolgensma, une analyse de sang sera réalisée pour contrôler le nombre de
cellules sanguines (notamment les globules rouges et les plaquettes), ainsi que le taux de troponine I
dans l’organisme. Des analyses de sang seront également réalisées pour contrôler le taux de créatinine,
qui est un marqueur du fonctionnement des reins. Des analyses de sang seront également effectuées à
intervalles réguliers durant une certaine durée après le traitement pour détecter des modifications des
taux de plaquettes.
Augmentation du taux de troponine I (une protéine cardiaque)
Zolgensma peut provoquer une augmentation du taux d’une protéine cardiaque appelée troponine I.
Cette augmentation peut être mise en évidence par des bilans biologiques que le médecin de votre
enfant effectuera si nécessaire.
Coagulation anormale du sang dans les petits vaisseaux sanguins (microangiopathie thrombotique)
Des cas de microangiopathie thrombotique ont été rapportés chez des patients généralement dans les
deux premières semaines après le traitement par Zolgensma. La microangiopathie thrombotique
s’accompagne d’une diminution des globules rouges et des cellules impliquées dans la formation de
caillots (plaquettes) et peut être fatale. Ces caillots sanguins pourraient affecter les reins de votre
enfant. Le médecin pourra vérifier le sang de votre enfant (taux de plaquettes) et sa pression artérielle.
Les signes possibles que vous devez surveiller chez votre enfant après l’administration de Zolgensma
sont des ecchymoses (bleus) apparaissant facilement, des convulsions (crises d’épilepsie) ou une
diminution de la production d’urine (voir rubrique 4 pour plus d’informations). Consultez un médecin
en urgence si votre enfant développe l’un de ces signes.
Don de sang, d’organes, de tissus ou de cellules
Après avoir été traité par Zolgensma, votre enfant ne pourra pas faire don de sang, d'organes, de tissus
ou de cellules. En effet, Zolgensma est un médicament de thérapie génique.
Autres médicaments et Zolgensma
Informez le médecin ou l’infirmier/ère de votre enfant si votre enfant prend, a récemment pris ou
pourrait prendre tout autre médicament.
Votre enfant recevra également un traitement par corticoïde tel que la prednisolone pendant environ
2 mois ou plus (voir également rubrique 3) dans le cadre du traitement par Zolgensma. Le traitement
par corticoïde aidera à gérer une augmentation des enzymes hépatiques qui pourrait survenir chez
votre enfant après l’administration de Zolgensma.
Les corticoïdes pouvant affaiblir le système immunitaire (de défense) de votre enfant, son médecin
pourra décider de différer certaines vaccinations pendant le traitement par un corticoïde. Pour
toutes questions, adressez-vous au médecin ou à l’infirmier/ère de votre enfant.
Zolgensma contient du sodium
Ce médicament contient 4,6 mg de sodium par mL, ce qui équivaut à 0,23 % de l’apport alimentaire
quotidien maximal recommandé par l’OMS de 2 g de sodium par adulte. Chaque flacon de 5,5mL
contient 25,3 mg de sodium et chaque flacon de 8,3mL contient 38,2 mg de sodium.
Informations supplémentaires pour les parents/aidants
SMA de forme avancée
Zolgensma peut sauver les neurones moteurs vivants, mais ne sauve pas ceux qui sont morts. Les
enfants présentant des symptômes moins sévères de la SMA (tels qu’absence de réflexes ou
diminution du tonus musculaire) peuvent avoir suffisamment de neurones moteurs vivants pour
bénéficier de manière significative du traitement par Zolgensma. Zolgensma peut ne pas être aussi
efficace chez les enfants qui présentent une faiblesse musculaire sévère ou une paralysie, des
problèmes respiratoires ou qui ne sont pas capables d’avaler, ou chez les enfants présentant une
malformation sévère (telle qu’une malformation cardiaque), y compris chez les patients atteints de
SMA de type 0, car l’amélioration pourrait être limitée après le traitement par Zolgensma. Le médecin
de votre enfant déterminera si votre enfant doit recevoir ce médicament.
Risque de tumeurs associé à une insertion potentielle dans l’ADN
Il est possible que les traitements comme Zolgensma puissent s’insérer dans l’ADN de cellules du
corps humain. En conséquence, Zolgensma pourrait contribuer à un risque de tumeurs lié à la nature
du médicament. Vous devrez en discuter avec le médecin de votre enfant. En cas de tumeur, le
médecin de votre enfant pourra prélever des échantillons pour une évaluation plus approfondie.
La substance active contenue dans Zolgensma peut être excrétée temporairement dans les déchets
corporels de l’enfant : c’est ce que l’on appelle « l’excrétion ». Les parents et les aidants doivent
pratiquer une hygiène des mains correcte pendant une durée allant jusqu’à un mois après
l’administration de Zolgensma à l’enfant. Vous devez porter des gants de protection lors du contact
direct avec les liquides ou déchets corporels de l’enfant et vous laver ensuite soigneusement les mains
au savon et à l’eau du robinet tiède ou les nettoyer avec un produit aseptisant hydro-alcoolique. Des
doubles sacs doivent être utilisés pour jeter les couches sales et les autres déchets. Les couches jetables
peuvent toujours être jetées avec les ordures ménagères.
Vous devrez continuer à suivre ces instructions pendant au moins un mois après le traitement de
l’enfant par Zolgensma. Pour toutes questions, adressez-vous au médecin ou à l’infirmier/ère de
3. Comment Zolgensma est-il administré
Zolgensma sera administré par un médecin ou un(e) infirmier/ère expérimentés dans la prise en charge
de la maladie de votre enfant.
Le médecin calculera la dose de Zolgensma que recevra votre enfant en fonction du poids de votre
enfant. Zolgensma est administré par voie intraveineuse (dans une veine) en perfusion
(goutte-à-goutte) unique pendant environ une heure.
Zolgensma sera administré à votre enfant UNE FOIS seulement.
Votre enfant recevra également de la prednisolone (ou un autre corticoïde) par voie orale, débutant
24 heures avant la perfusion de Zolgensma. La dose de corticoïde dépendra également du poids de
votre enfant. Le médecin de votre enfant calculera la dose totale à administrer.
Votre enfant recevra le traitement par corticoïde chaque jour pendant environ 2 mois après
l’administration de Zolgensma ou jusqu’à ce que ses taux d’enzymes hépatiques aient diminué à une
valeur acceptable. Le médecin réduira lentement la dose de corticoïde jusqu’à ce que le traitement
puisse être arrêté totalement.
Si vous avez d’autres questions, demandez plus d’informations au médecin ou à l’infirmier/ère de
Effets indésirables éventuels
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne
surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
Consultez un médecin en urgence si votre enfant présente l’un des effets indésirables graves :
Fréquents (pouvant affecter jusqu’à 1 patient sur 10) :
ecchymoses ou saignements durant plus longtemps que d’habitude après une blessure – cela
peut être des signes d’un taux faible de plaquettes.
Peu fréquents (pouvant affecter jusqu’à 1 patient sur 100)
vomissements, jaunisse (jaunissement de la peau ou du blanc des yeux) ou diminution de la
vivacité – ces signes peuvent correspondre à une atteinte du foie (y compris une insuffisance
ecchymoses (bleus) qui apparaissent facilement, convulsions (crises d’épilepsie), diminution de
la production d’urine – ces signes peuvent correspondre à une microangiopathie thrombotique.
réactions liées à la perfusion (voir rubrique 2, « Avertissements et précautions »).
Rares (pouvant affecter jusqu’à 1 patient sur 1 000)
réactions allergiques graves (voir rubrique 2, « Avertissements et précautions »).
Informez le médecin ou l’infirmier/ère de votre enfant si votre enfant présente d’autres effets
indésirables. Ceux-ci peuvent être notamment :
Très fréquents (peuvent affecter plus d’1 patient sur 10) :
augmentations des enzymes hépatiques montrées par les analyses de sang.
Fréquents (peuvent affecter jusqu’à 1 patient sur 10) :
augmentations de la troponine I (une protéine cardiaque) montrées par les analyses de sang.
Déclaration des effets secondaires
Si votre enfant ressent un quelconque effet indésirable, parlez-en à son médecin ou son infirmier/ère.
Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous
pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration
décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage
d’informations sur la sécurité du médicament.
Comment le conserver ?
Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
Les informations suivantes sont destinées aux professionnels de santé qui préparent et qui administrent
N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur l’étiquette du flacon et la boîte
après EXP. La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.
Les flacons seront transportés congelés (à ≤ -60 °C).
À réception, les flacons doivent être mis immédiatement au réfrigérateur à une température comprise
entre 2 °C et 8 °C, dans la boîte d’origine. Le traitement par Zolgensma doit être administré dans les
14 jours suivant la réception des flacons.
Ce médicament contient des organismes génétiquement modifiés. Tout médicament non utilisé ou
déchet doit être éliminé conformément aux recommandations locales pour le traitement des déchets
biologiques. Ce médicament étant administré par un médecin, ce dernier est responsable de la bonne
élimination du produit. Ces mesures contribueront à protéger l'environnement.
Contenu de l'emballage et autres informations
Ce que contient Zolgensma
La substance active est l’onasemnogene abeparvovec. Chaque flacon contient de
l’onasemnogene abeparvovec à une concentration nominale de 2 x 1013 génomes du vecteur/mL.
Les autres composants sont : trométhamine, chlorure de magnésium, chlorure de sodium,
poloxamère 188, acide chlorhydrique (pour l’ajustement du pH) et eau pour préparations
Comment se présente Zolgensma et contenu de l’emballage extérieur
Zolgensma est une solution pour perfusion limpide à légèrement opaque incolore à blanchâtre.
Zolgensma peut être présenté en flacons contenant un volume de remplissage nominal de 5,5 mL ou
de 8,3 mL. Chaque flacon est à usage unique.
Chaque boîte contiendra 2 à 14 flacons.
Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché
Novartis Europharm Limited
Elm Park, Merrion Road
Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH
Novartis Pharma GmbH
Pour toute information complémentaire concernant ce médicament, veuillez prendre contact avec le
représentant local du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché:
Novartis Pharma N.V.
Tél/Tel: +32 2 246 16 11
SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas
Tel: +370 5 269 16 50
Novartis Bulgaria EOOD
Тел: +359 2 489 98 28
Novartis Pharma N.V.
Tél/Tel: +32 2 246 16 11
Tel: +420 225 775 111
Novartis Hungária Kft.
Tel.: +36 1 457 65 00
Novartis Healthcare A/S
Tlf.: +45 39 16 84 00
Novartis Pharma Services Inc.
Tel: +356 2122 2872
Novartis Pharma GmbH
Tel: +49 911 273 0
Novartis Pharma B.V.
Tel: +31 88 04 52 111
SIA Novartis Baltics Eesti filiaal
Tel: +372 66 30 810
Novartis Norge AS
Tlf: +47 23 05 20 00
Novartis (Hellas) A.E.B.E.
Τηλ: +30 210 281 17 12
Novartis Pharma GmbH
Tel: +43 1 86 6570
Novartis Farmacéutica, S.A.
Tel: +34 93 306 42 00
Novartis Poland Sp. z o.o.
Tel.: +48 22 375 4888
Novartis Pharma S.A.S.
Tél: +33 1 55 47 66 00
Novartis Farma - Produtos Farmacêuticos, S.A.
Tel: +351 21 000 8600
Novartis Hrvatska d.o.o.
Tel. +385 1 6274 220
Novartis Pharma Services Romania SRL
Tel: +40 21 31299 01
Novartis Ireland Limited
Tel: +353 1 260 12 55
Novartis Pharma Services Inc.
Tel: +386 1 300 75 50
Sími: +354 535 7000
Novartis Slovakia s.r.o.
Tel: +421 2 5542 5439
Novartis Farma S.p.A.
Tel: +39 02 96 54 1
Novartis Finland Oy
Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200
Novartis Pharma Services Inc.
Τηλ: +357 22 690 690
Novartis Sverige AB
Tel: +46 8 732 32 00
SIA Novartis Baltics
Tel: +371 67 887 070
La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est
Autres sources d’informations
Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence
européenne des médicaments https://www.ema.europa.eu. Il existe aussi des liens vers d’autres sites
concernant les maladies rares et leur traitement.
Les informations suivantes sont destinées exclusivement aux professionnels de la santé :
Important : veuillez consulter le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) avant utilisation.
Chaque flacon est à usage unique.
Ce médicament contient des organismes génétiquement modifiés. Les recommandations locales pour
la manipulation des déchets biologiques doivent être suivies.
Zolgensma doit être manipulé de façon aseptique en conditions stériles.
Un équipement de protection individuelle (incluant gants, lunettes de sécurité, blouse et
manchons) doit être porté pendant la manipulation ou l’administration de Zolgensma. Le
personnel ne doit pas travailler avec Zolgensma en cas de coupure ou d’éraflure de la peau.
Tous les déversements de Zolgensma doivent être essuyés avec des compresses de gaze
absorbantes et la zone du déversement doit être désinfectée en utilisant une solution d’eau de
Javel puis des lingettes imprégnées d’alcool. Tout le matériel de nettoyage doit être placé dans
un double sac et éliminé conformément aux recommandations locales pour la manipulation des
Tous les éléments ayant pu être en contact avec Zolgensma (par exemple, le flacon, tous les
matériels utilisés pour la perfusion, y compris les champs stériles et les aiguilles) doivent être
éliminés conformément aux recommandations locales pour le traitement des déchets
Une exposition accidentelle à Zolgensma doit être évitée.
En cas de contact avec la peau, la zone affectée doit être nettoyée soigneusement à l’eau et au savon
pendant au moins 15 minutes. En cas de contact avec les yeux, la zone affectée doit être rincée
abondamment avec de l’eau pendant au moins 15 minutes.
Les flacons seront transportés congelés (≤ -60 °C). À réception, les flacons doivent être mis
immédiatement au réfrigérateur à une température comprise entre 2 °C et 8 °C, dans la boîte d’origine.
Le traitement par Zolgensma doit être administré dans les 14 jours suivant la réception des flacons. La
date de réception doit être notée sur l’emballage extérieur avant que le produit soit placé au
Les flacons doivent être décongelés avant utilisation :
Boîtes contenant jusqu’à 9 flacons – décongeler pendant environ 12 heures au réfrigérateur
(entre 2 °C et 8 °C) ou pendant environ 4 heures à température ambiante (entre 20 °C et 25 °C).
Boîtes contenant jusqu’à 14 flacons – décongeler pendant environ 16 heures au réfrigérateur
(entre 2 °C et 8 °C) ou pendant environ 6 heures à température ambiante (entre 20 °C et 25 °C).
Ne pas utiliser Zolgensma si le produit n’est pas décongelé.
Après avoir été décongelé, le médicament ne doit pas être recongelé.
Après décongélation, faire tourner doucement le flacon de Zolgensma. NE PAS agiter.
N’utilisez pas ce médicament si vous remarquez des particules ou une couleur anormale après la
décongélation du produit et avant l’administration.
Après la décongélation, Zolgensma doit être administré le plus tôt possible.
Zolgensma doit être administré aux patients UNE FOIS seulement.
La dose de Zolgensma et le nombre exact de flacons nécessaire pour chaque patient sont calculés en
fonction du poids du patient (voir les rubriques 4.2 et 6.5 du RCP).
Pour administrer Zolgensma, prélever le volume total de la dose dans la seringue. Une fois le volume
de la dose prélevé dans la seringue, le médicament doit être administré dans les 8 heures. Éliminer
l’air pouvant être présent dans la seringue avant l’administration au patient en perfusion intraveineuse
par un cathéter veineux. La pose d’un second cathéter (« de secours ») est recommandée en cas
d’obstruction du cathéter principal.
Zolgensma doit être administré à l’aide d’un pousse-seringue en perfusion intraveineuse unique lente
d’environ 60 minutes. Il ne doit être administré qu’en perfusion intraveineuse. Ne pas administrer en
injection intraveineuse rapide ou en bolus. À la fin de la perfusion, la tubulure doit être rincée avec
une solution injectable de chlorure de sodium 9 mg/mL (0,9 %).
Tout médicament non utilisé ou déchet doit être éliminé conformément aux recommandations locales
pour la manipulation des déchets biologiques.
Une excrétion temporaire de Zolgensma peut se produire, essentiellement par l’intermédiaire des
déchets corporels. Les familles des patients et les aidants doivent recevoir les instructions suivantes
pour la manipulation correcte des liquides et déchets corporels du patient :
Une hygiène des mains correcte (port de gants de protection avec ensuite lavage soigneux des
mains au savon et à l’eau tiède ou nettoyage avec un produit aseptisant hydro-alcoolique) est
nécessaire en cas de contact direct avec les liquides et déchets corporels du patient pendant au
moins un mois après le traitement par Zolgensma.
Les couches jetables doivent être placées dans des doubles sacs en plastique fermés et peuvent
être jetées avec les ordures ménagères.
Questions fréquentes sur ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion
Comment utiliser ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion ?
ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion se présente sous forme de solution pour perfusion et s'administre par voie intraveineuse. Respectez scrupuleusement la posologie prescrite par votre médecin et lisez attentivement la notice.
ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion est-il disponible sans ordonnance ?
Non, ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion est soumis à prescription médicale (réservé à l'usage HOSPITALIER, prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE, prescription réservée aux spécialistes et services PEDIATRIE, médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement, liste I).
Quelle est la substance active de ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion ?
La substance active de ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion est ONASEMNOGÈNE ABÉPARVOVEC.
Qui fabrique ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion ?
ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion est fabriqué par le laboratoire NOVARTIS EUROPHARM (IRLANDE).
Depuis quand ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion est-il autorisé en France ?
ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion a obtenu son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) le 18/05/2020.
? À propos de cette notice
Les informations ci-dessus reproduisent le contenu de la notice officielle approuvée pour ce médicament, restructuré éditorialement pour une lecture plus facile.
- Source officielle : Agence européenne des médicaments (EMA) — European Medicines Agency
- Titulaire de l'AMM : NOVARTIS EUROPHARM (IRLANDE)
- Date d'AMM : 18/05/2020
- Document officiel : voir la notice sur le site de l'ANSM →