| Présentation | 1 bouteille polyéthylène haute densité (PEHD) avec fermeture de sécurité enfant de 24 gélules |
| Prix public | — |
Informations à connaître avant de le prendre
Comment le prendre ?
Effets indésirables éventuels
Comment le conserver ?
Contenu de l'emballage et autres informations
1. Qu’est-ce qu’Opfolda et dans quel cas est-il utilisé
Opfolda est un médicament utilisé dans le traitement de la forme tardive de la maladie de Pompe chez
l’adulte. Il contient la substance active miglustat.
Dans quel cas est-il utilisé
Opfolda est toujours utilisé avec un autre médicament appelé « cipaglucosidase alfa », une thérapie
enzymatique substitutive (TES). Il est donc très important que vous lisiez également la notice de la
Si vous avez d’autres questions sur ce médicament, interrogez votre médecin ou votre pharmacien.
Comment agit Opfolda
Chez les patients atteints de la maladie de Pompe, les niveaux de l’enzyme alpha-glucosidase acide
(GAA) sont faibles. Cette enzyme aide à contrôler les niveaux de glycogène (un type de glucides) dans
Dans la maladie de Pompe, des taux élevés de glycogène s’accumule dans les muscles du corps. Cette
accumulation empêche certains muscles de fonctionner correctement : il s’agit par exemple de ceux
qui vous aident à marcher, des muscles situés sous les poumons qui vous aident à respirer et du muscle
Opfolda se lie à la cipaglucosidase alfa pendant le traitement. Cela rend la forme de la cipaglucosidase
alfa plus stable, de sorte qu’elle peut être plus facilement absorbée à partir du sang par les cellules
musculaires affectées par la maladie de Pompe. Lorsqu’elle se trouve dans les cellules, la
cipaglucosidase alfa agit de la même façon que la GAA pour aider à décomposer le glycogène et à
contrôler son taux.
2. Quelles sont les informations à connaître avant de prendre Opfolda
Ne prenez jamais Opfolda
si vous êtes allergique au miglustat ou à l’un des autres composants contenus dans ce médicament
(mentionnés dans la rubrique 6).
Si vous êtes allergique à la cipaglucosidase alfa.
Avertissements et précautions
Adressez-vous à votre médecin, pharmacien ou infirmier/ère avant de prendre Opfolda.
Faites attention aux effets indésirables graves
Opfolda étant utilisé en association avec la cipaglucosidase alfa, une thérapie enzymatique substitutive
(TES), vous devez également lire la notice de la cipaglucosidase alfa. Ces médicaments peuvent
provoquer certains effets indésirables que vous devez immédiatement signaler à votre médecin. Ces
effets comprennent les réactions allergiques. Les signes de réactions allergiques sont mentionnés dans
la rubrique 4 « Réactions allergiques ». Celles-ci peuvent être sévères et peuvent survenir lorsque vous
recevez le médicament ou dans les heures qui suivent.
Informez immédiatement un médecin ou un(e) infirmier/ère si vous présentez des réactions à la
perfusion ou des réactions allergiques, ou si vous pensez que vous pourriez en présenter. Informez
votre médecin ou infirmier/infirmière si vous avez déjà eu de telles réactions avec une autre TES avant
de recevoir Opfolda.
Enfants et adolescents
Ce médicament ne doit pas être administré aux patients âgés de moins de 18 ans. En effet, les effets
d’Opfolda en association avec la cipaglucosidase alfa ne sont pas connus dans cette tranche d’âge.
Autres médicaments et Opfolda
Informez votre médecin ou infirmier/ère si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout
autre médicament. Cela inclut les médicaments obtenus sans ordonnance, y compris les médicaments à
base de plantes.
Grossesse et allaitement
Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse,
demandez conseil immédiatement à votre médecin ou pharmacien avant de prendre ce médicament.
Il n’y a pas d’expérience avec l’utilisation d’Opfolda en association avec la cipaglucosidase alfa
pendant la grossesse. Votre médecin discutera avec vous des risques et des bénéfices liés à la prise de
Vous ne devez pas prendre Opfolda et/ou recevoir de cipaglucosidase alfa si vous êtes enceinte.
N’oubliez pas d’informer immédiatement votre médecin si vous débutez une grossesse, si vous
pensez être enceinte ou si vous prévoyez de débuter une grossesse. Il peut y avoir des risques pour
l’enfant à naître.
Opfolda en association avec la cipaglucosidase alfa ne doit pas être administré aux femmes qui
allaitent. Une décision devra être prise soit d’arrêter le traitement, soit d’arrêter l’allaitement.
Contraception et fertilité
Les patientes en âge de procréer doivent utiliser des méthodes de contraception efficaces pendant
l’utilisation de ces médicaments et pendant 4 semaines après l’arrêt des deux médicaments.
Conduite de véhicules et utilisation de machines
Opfolda n’a aucun effet ou un effet négligeable sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des
machines. Vous devez également lire la notice de la cipaglucosidase alfa, car ce médicament peut
avoir des effets.
3. Comment prendre Opfolda
Veillez à toujours prendre ce médicament en suivant exactement les indications de votre médecin.
Vérifiez auprès de votre médecin ou pharmacien en cas de doute sur la manière d’utiliser ce
Quelle quantité d’Opfolda prendre
Opfolda (miglustat) gélules doit être utilisé avec la cipaglucosidase alfa. Voir également la notice
de la cipaglucosidase alfa.
Si vous pesez 50 kg ou plus, la dose recommandée est de 4 gélules contenant chacune 65 mg de
Si vous pesez entre 40 kg et 50 kg, la dose recommandée est de 3 gélules.
À quelle fréquence prendre Opfolda
Vous recevrez Opfolda et la cipaglucosidase alfa une fois toutes les deux semaines. Les deux
médicaments sont utilisés le même jour.
Prenez les deux médicaments en suivant exactement les instructions de votre médecin, voir
figure 1, afin que votre traitement soit aussi efficace que possible.
Opfolda avec des aliments
Vous devez prendre Opfolda par voie orale à jeun.
Jeûnez pendant 2 heures avant et 2 heures après la prise de ce médicament.
Pendant cette période de jeûne de 4 heures, il est possible de consommer de l’eau, du lait
de vache sans gras (écrémé), du thé ou du café. Ne consommez pas de crème, de lait de
vache entier/demi-écrémé, de laits végétaux, de sucre ou d’édulcorants. Vous pouvez
ajouter du lait de vache sans gras (écrémé) à votre thé ou café.
Deux heures après la prise d’Opfolda, vous pouvez recommencer à manger et à boire
Figure 1. Calendrier de dosage
* Miglustat 65 mg, gélules doit être pris environ 1 heure avant et pas plus de 3 heures avant le début
de la perfusion de cipaglucosidase alfa.
Passage d’une thérapie enzymatique substitutive (TES) à une autre
Si vous êtes actuellement traité(e) par une autre TES :
Votre médecin vous dira quand arrêter l’autre TES avant de commencer à prendre Opfolda.
Avertissez votre médecin lorsque vous avez terminé votre dernière dose.
Si vous avez pris plus d’Opfolda que vous n’auriez dû
Informez immédiatement votre médecin ou rendez-vous à l’hôpital si vous avez accidentellement pris
plus de gélules que prescrit. Vous pourriez présenter un risque accru d’effets indésirables avec ce
médicament (voir rubrique 4). Votre médecin vous fournira des soins de soutien appropriés.
Si vous oubliez de prendre Opfolda
Si vous oubliez de prendre une dose d’Opfolda, veuillez en parler à votre médecin ou à votre
infirmier/ère. Contactez immédiatement votre médecin ou votre infirmier/ère pour reprogrammer la
prise de miglustat en association avec la cipaglucosidase alfa dès que possible.
Si vous arrêtez de prendre Opfolda
Parlez à votre médecin si vous souhaitez arrêter le traitement par Opfolda. Les symptômes de votre
maladie pourraient s’aggraver si vous arrêtez le traitement.
4. Quels sont les effets indésirables éventuels ?
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne
surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
Opfolda étant utilisé en association avec la cipaglucosidase alfa, des effets indésirables peuvent être
causés par l’un ou l’autre de ces médicaments.
Les effets indésirables suivants peuvent survenir :
Les réactions allergiques peuvent inclure des symptômes tels que des éruptions cutanées à tout endroit
du corps, un gonflement des yeux, des difficultés respiratoires prolongées, de la toux, un gonflement
des lèvres, de la langue ou de la gorge, des démangeaisons cutanées et de l’urticaire.
Informez immédiatement un médecin ou un(e) infirmier/ère si vous présentez des réactions allergiques
ou pensez que vous pourriez en présenter. Informez votre médecin ou infirmier/ère si vous avez déjà
présenté de telles réactions.
Très fréquent (peut affecter plus de 1 personne sur 10)
Maux de tête
Fréquent (peut affecter jusqu’à 1 personne sur 10)
Réaction allergique grave mettant en péril le pronostic vital (réaction anaphylactique)
Troubles du goût
Sensation d’engourdissement, de picotements et de fourmillements (paresthésie)
Rythme cardiaque rapide
Tension artérielle basse
Sensation de malaise (nausées)
Douleurs à l’estomac
Gonflement des mains, des pieds, des chevilles, des jambes
Augmentation de la tension artérielle
Peu fréquent (peut affecter jusqu’à 1 personne sur 100)
Manque d’équilibre ou de maintien de l’équilibre
Pâleur inhabituelle de la peau
Contractions douloureuses de l’œsophage
Douleur dans la bouche
Altération de la couleur de la peau
Douleur dans la zone entre la hanche et les côtes
Douleur au niveau de la joue, des gencives, des lèvres, du menton
Sensation de nervosité
Douleur dans la poitrine
Déclaration des effets secondaires
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin, votre pharmacien ou
votre infirmier/ère. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette
notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de
déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir
davantage d’informations sur la sécurité du médicament.
5. Comment conserver Opfolda
Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur le flacon et la boîte après les
lettres « EXP ». La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.
Ce médicament ne nécessite pas de précautions particulières de conservation.
Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre
pharmacien d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger
6. Contenu de l’emballage et autres informations
Ce que contient Opfolda
La substance active est le miglustat. Chaque gélule contient 65 mg de miglustat.
Les autres composants sont :
Contenu des gélules
Amidon prégélatinisé (maïs)
Stéarate de magnésium (E470b)
Cellulose microcristalline (E460i)
Dioxyde de silicium colloïdal
Enveloppe des gélules
Dioxyde de titane (E171)
Oxyde de fer noir (E172)
Encre de marquage comestible
Oxyde de fer noir (E172)
Hydroxyde de potassium (E525)
Propylène glycol (E1520)
Solution d’ammoniaque forte (E527)
Comment se présente Opfolda et contenu de l’emballage extérieur
Bouteilles de 4 et 24 gélules.
Toutes les présentations peuvent ne pas être commercialisées.
Gélule de taille 2 avec capuchon opaque gris et corps opaque blanc avec « AT2221 » imprimé en noir
sur le corps, contenant de la poudre blanche à blanc cassé.
Titulaire de l’Autorisation de mise sur le marché
Amicus Therapeutics Europe Limited
Block 1, Blanchardstown Corporate Park
D15 AKK1, Irlande
Tél : +353 (0) 1 588 0836
Fax : +353 (0) 1 588 6851
E-mail : [email protected]
Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.
Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Pays-Bas
Pour toute information complémentaire concernant ce médicament, veuillez prendre contact avec le
représentant local du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché :
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tél/Tel : (+32) 0800 89172
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel : (+370) 8800 33167
E-mail : [email protected]
El. paštas: [email protected]
Amicus Therapeutics Europe Limited
Teл.: (+359) 00800 111 3214
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tél/Tel: (+352) 800 27003
E-mail : [email protected]
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tél.: (+420) 800 142 207
E-mail : [email protected]
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tél.: (+36) 06 800 21202
E-mail : [email protected]
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tlf : (+45) 80 253 262
E-mail : [email protected]
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+356) 800 62674
E-mail : [email protected]
Amicus Therapeutics GmbH
Tel: (+49) 0800 000 2038
Amicus Therapeutics BV
Tel: (+31) 0800 022 8399
E-mail : [email protected]
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+372) 800 0111 911
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tlf: (+47) 800 13837
Amicus Therapeutics Europe Limited
Τηλ: (+30) 00800 126 169
E-mail : [email protected]
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+43) 0800 909 639
Amicus Therapeutics S.L.U.
Tel: (+34) 900 941 616
E-mail : [email protected]
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tél.: (+48) 0080 012 15475
E-mail : [email protected]
Amicus Therapeutics SAS
Tél: (+33) 0 800 906 788
E-mail : [email protected]
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+351) 800 812 531
E-mail : [email protected]
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+358) 0800 222 452
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+353) 1800 936 230
E-mail : [email protected]
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tél.: (+40) 0808 034 288
E-mail : [email protected]
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tél.: (+386) 0800 81794
Amicus Therapeutics Europe Limited
Sími: (+354) 800 7634
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+421) 0800 002 437
E-mail : [email protected]
Amicus Therapeutics S.r.l.
Tel: (+39) 800 795 572
E-mail : [email protected]
Amicus Therapeutics Europe Limited
Puh/Tel: (+358) 0800 917 780
Amicus Therapeutics Europe Limited
Τηλ: (+357) 800 97595
E-mail : [email protected]
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tfn: (+46) 020 795 493
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+371) 800 05391
United Kingdom (Northern Ireland)
Amicus Therapeutics, UK Limited
Tel: (+44) 08 0823 46864
E-mail : [email protected]
La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est
Autres sources d’informations
Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence
européenne des médicaments : http://www.ema.europa.eu. Il existe aussi des liens vers d’autres sites
concernant les maladies rares et leur traitement.
Questions fréquentes sur OPFOLDA 65 mg, gélule
Comment utiliser OPFOLDA 65 mg, gélule ?
OPFOLDA 65 mg, gélule se présente sous forme de gélule et s'administre par voie orale. Respectez scrupuleusement la posologie prescrite par votre médecin et lisez attentivement la notice.
OPFOLDA 65 mg, gélule est-il disponible sans ordonnance ?
Non, OPFOLDA 65 mg, gélule est soumis à prescription médicale (prescription hospitalière, liste I).
Quelle est la substance active de OPFOLDA 65 mg, gélule ?
La substance active de OPFOLDA 65 mg, gélule est MIGLUSTAT.
Qui fabrique OPFOLDA 65 mg, gélule ?
OPFOLDA 65 mg, gélule est fabriqué par le laboratoire AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (IRLANDE).
Depuis quand OPFOLDA 65 mg, gélule est-il autorisé en France ?
OPFOLDA 65 mg, gélule a obtenu son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) le 26/06/2023.
? À propos de cette notice
Les informations ci-dessus reproduisent le contenu de la notice officielle approuvée pour ce médicament, restructuré éditorialement pour une lecture plus facile.
- Source officielle : Agence européenne des médicaments (EMA) — European Medicines Agency
- Titulaire de l'AMM : AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (IRLANDE)
- Date d'AMM : 26/06/2023
- Document officiel : voir la notice sur le site de l'ANSM →